企業治験
PAXIS：VEXAS症候群患者におけるpacritinibの効果と安全性を評価する治験（第2相試験）
目的
PAXIS：VEXAS症候群患者を対象に、新しい薬pacritinibの効果と安全性を調査するための試験を行います。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、VEXAS症候群という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ2で行われており、患者の症状や生活の質を改善することを目的としています。 治験では、患者が臨床的に改善するかどうかを評価するために、特定の基準を使用しています。主要な評価方法は、治療期間中に臨床的な改善が見られるかどうかを判断する「総合臨床効果（OCR）」です。また、他の評価方法として、血液学的な改善や患者の健康関連の質を測定するための尺度も使用されています。 治験に参加する患者は、新しい治療法であるPacritinibを投与されます。また、治療の効果や患者の状態を評価するために、血液や炎症関連のバイオマーカーも測定されます。治験の結果は、新しい治療法が患者にどのような効果をもたらすかを理解するために重要な情報となります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
二重盲検投与期のいずれか任意の時点で「臨床的奏効（Clinical Response）」以上を達成することと定義した総合臨床効果（Overall Clinical Response：OCR）とする。
第二結果評価方法
・最良効果（臨床生化学的奏効、臨床的奏効、臨床的部分奏効、安定又は非奏効）。固定用量によるGC 漸減スケジュールに基づき、本治験の二重盲検投与期（Week 24 まで）には、厳格な臨床生化学的奏効は適用されないことに留意すること。
・GC の用量が10 mg 未満でフレアの発現がない日数
・血液学的改善-赤血球系（HI-E）：ベースラインのヘモグロビン値が10 g/dL 未満の患者において、International Working Group（IWG）の改正基準に基づく、いずれか任意の時点での血液学的改善
・血液学的改善-血小板（HI-P）：ベースラインの血小板数が100×109/L 未満の患者において、
IWG の改正基準に基づく、いずれか任意の時点での血液学的改善
・患者報告アウトカム測定法情報システム（Patient-Reported Outcomes Measurement Information
Systems; PROMIS）短縮版（疲労、身体的機能、睡眠障害）、36-Item Short Form Health Survey
（SF-36、健康関連QOL の尺度）及び患者の変化の全般印象（Patient Global Impression of
Change：PGIC）で評価した健康関連QOL の変化
Pacritinib のPK
・PD 関連炎症バイオマーカー（CRP、赤血球沈降速度［ESR］、フェリチン）
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
SB1518
販売名
なし
実施組織
シミック株式会社
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。