企業治験
日本人成人患者を対象とした進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）治験
目的
治験の目的は、進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）を持つ日本人成人患者を対象に、nirogacestatという新しい治療法の効果を調べるための試験を行うことです。
対象疾患
デスモイド
腫瘍
参加条件
募集前
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
同意取得時の年齢が18歳以上の方。
疾患の再確認のために、保存済みの腫瘍組織、または新たな腫瘍組織を提供に同意した方。
DT以外の疾患の治療のために非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）を慢性的に投与している方で、これを安定した用量で使用している方。
スクリーニング時の健康状態が比較的良好で、ECOGパフォーマンスステータスが2以下の方。
臓器及び骨髄の十分な機能を有する方。
組織学的にDTと確認され（同意取得前に実施医療機関の病理医が診断）、画像検査から12ヵ月以内に20%以上の病気の進行が確認された方。
以下のいずれかに該当する方：
a. 測定可能な進行性DTであり、重大な病理状態のリスクがなく、手術に適さないとみなされる方。
b. 少なくとも1種類の治療を受けた後に再発し、測定可能な進行DTを有する方。
c. 少なくとも1種類の治療を受けた後に難治性となり、測定可能な進行DTを有する方。
除外基準
既知の吸収不良症候群又は治験薬の吸収を阻害する可能性のある既存の消化管疾患を有する方。
同意取得前6ヵ月以内に、重大な心疾患や心筋梗塞などの病状を有した方。
同意取得時から過去5年以内に、リンパ腫、白血病、または悪性腫瘍の既往がある方（一部例外あり）。
重度の肝機能障害を有する方。
ガンマセクレターゼ阻害薬又は抗Notch抗体による治療を受けたことがある、もしくは現在受けている方。
治験薬初回投与28日前以内に、TKIもしくはDT/AF治療を受けている方。
現在または治験薬初回投与前14日以内に、特定の食品又は薬剤を使用している、もしくは使用する予定がある方。
同意文書署名から1年以内に、他の重篤な急性疾患、慢性の内科的疾患または精神科的疾患を有している方。
既知の吸収不良症候群又は治験薬の吸収を阻害する可能性のある既存の消化管疾患を有する方。
同意取得前6ヵ月以内に、重大な心疾患や心筋梗塞などの病状を有した方。
同意取得時から過去5年以内に、リンパ腫、白血病、または悪性腫瘍の既往がある方（一部例外あり）。
重度の肝機能障害を有する方。
ガンマセクレターゼ阻害薬又は抗Notch抗体による治療を受けたことがある、もしくは現在受けている方。
治験薬初回投与28日前以内に、TKIもしくはDT/AF治療を受けている方。
現在または治験薬初回投与前14日以内に、特定の食品又は薬剤を使用している、もしくは使用する予定がある方。
同意文書署名から1年以内に、他の重篤な急性疾患、慢性の内科的疾患または精神科的疾患を有している方。
治験内容
この治験は、進行性デスモイド腫瘍や侵襲性線維腫症という病気に対する新しい治療法を調査する研究です。治験のフェーズはフェーズ2で、治験のタイプは介入研究です。治験の主な目的は、客観的な奏効率（ORR）を評価することで、被験者の中で完全奏効（CR）や部分奏効（PR）が確認された割合を調べます。奏効率はRECIST 第1.1版（Eisenhauer 2009）という基準を使って、独立中央画像判定（Central Imaging Review）によって評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
客観的奏効率（ORR）は、RECIST 第1.1版（Eisenhauer 2009）を用いた独立中央画像判定（Central Imaging Review）により、完全奏効（CR）＋部分奏効（PR）が確認した被験者の割合とする。
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Nirogacestat
販売名
nirogacestat(USA)
実施組織
SpringWorks Therapeutics, Inc.
東京都文京区小石川一丁目4番1号住友不動産後楽園ビル
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