企業治験
進行性骨化性線維異形成症の子どもと若者における新薬の安全性と効果についての大規模試験
目的
小児や青年の進行性骨化性線維異形成症に対する新しい治療法であるgaretosmabの安全性と効果を調査するための第3相評価を行う。
対象疾患
参加条件
参加条件は、2歳以上18歳未満の男性または女性で、以下の条件を満たす方が対象となります。 - 治験薬の初回投与時に2～18歳未満の患者 - FOP（線維性骨異形成症）と診断されている患者 - パートAに参加する場合は、登録時の体重が30 kg以上であること - パートBに参加する場合は、体重制限はありません ただし、以下の条件を満たす方は除外されます。 - スクリーニング時のCAJISスコアが19以上の患者 - 重大な併存疾患や過去に重大な疾患を持っている患者 - がんの既往歴や診断を持っている患者 - 治験薬の初回投与前2週間以内に重大なウイルス性疾患や細菌性疾患が持続している患者 - 酸素吸入や呼吸補助が必要な重度の呼吸障害の既往歴を持っている患者 - 脳血管奇形の既往歴を持っている患者 - 血行動態の悪化により輸血や入院が必要な重度の非外傷性出血の既往歴を持っている患者 - 出血性素因の病歴がある患者 その他の選択基準や除外基準がある場合は、治験実施計画書で定義されています。
治験内容
この治験は、進行性骨化性線維異形成症という疾患を対象として行われています。治験のタイプは介入研究であり、フェーズ3の段階に進んでいます。治験の主な目的は、治療期間終了時における新規病変部位数や治療関連の有害事象の発現率や重症度を評価することです。また、医師や被験者による評価や検査結果を用いて、関節機能や身体機能の変化、薬物の濃度や抗体の発現なども評価されます。治験の結果は、疾患の進行や治療効果を評価するために重要な情報となります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
- 二重盲検治療期間終了時のHOの新規病変部位数
- 二重盲検治療期間終了時のTEAEの発現率及び重症度
第二結果評価方法
- 医師評価によるフレアアップの件数
- HOの新規病変の発現（あり／なし）
- HOの新規病変部位総体積
- 被験者報告によるフレアアップの発現
- オープンラベル延長期間終了時のTEAEの発現率及び重症度
- 被験者報告によるフレアアップの件数
- オープンラベル延長期間終了時の新規HO病変の件数
- 医師評価によるフレアアップの件数
- Garetosmabの投与を受けた被験者におけるタナー思春期スケールの変化
- 初経を迎えた女性被験者の月経周期の特徴
- 世界保健機関（WHO）のGrowth Reference Data for Childrenに基づく対年齢身長比のZスコア
- 血清中の機能性garetosmabの濃度
- 血清中総アクチビンA濃度
- Garetosmabに対する抗薬物抗体（ADA）の発現
- Garetosmabに対するADAの力価
- 聴力検査で評価した聴覚機能の変化
- 医師が評価した関節機能の変化
- 医師が評価した関節可動域の変化
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)を用いて評価した関節機能の変化。
- CAJISを用いて評価した関節可動域の変化。
- FOP-PFQ／進行性骨化性線維異形成症－身体機能質問票－小児（FOP-PFQP）の変化
- Pediatric quality of life inventory（PedsQL）スコアの変化
- 被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）の変化
- 被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）の変化
- 終了時インタビューによる許容性／忍容性の評価
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
REGN2477
販売名
NA
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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