企業治験
非アルコール性脂肪肝炎や代謝に関連する脂肪肝炎による肝硬変の患者を対象に、efruxiferminの安全性と効果を調べるための第3相試験
目的
治験の目的は、NASH（非アルコール性脂肪肝炎）やMASH（代謝関連脂肪肝炎）による肝硬変の患者に対して、新しい薬EFXの効果を調べることです。具体的には、EFXが全体的な死亡や肝臓に関連する健康問題にどのように影響するかを、プラセボ（効果のない偽薬）と比較して評価します。また、96週間後には、NASH/MASHによる肝硬変がある患者が、病気の悪化なしに肝臓の状態が改善するかどうかも調べます。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人の条件 1. **年齢**: 18歳以上、80歳以下の方。 2. **性別**: 男性でも女性でも参加できます。 ### 特定の病気について 治験には2つのグループ（コホート）があり、それぞれの条件があります。 - **コホート1**: - NASH（非アルコール性脂肪肝炎）またはMASH（代謝関連脂肪肝炎）によって引き起こされる「代償性肝硬変」という病気で、医師による検査（生検）で診断されていることが必要です。 - さらに、肝臓の状態を示す「NASスコア」が3以上であるか、脂肪肝の特徴があり、現在2つの代謝に関する病気があることが求められます。 - **コホート2**: - コホート1と同じく、NASHまたはMASHによる代償性肝硬変で、生検で診断されていることが必要です。 ### 参加できない人の条件 以下のような場合は、治験に参加できません。 - 過去に肝臓の病気があったり、検査で異常が見つかったことがある方。 - 1型糖尿病や、コントロールがうまくいっていない2型糖尿病の方。 - 非代償性肝疾患（肝臓の機能が悪化している状態）の病歴がある方。 これらの条件に当てはまるかどうかを確認することが大切です。もし不明な点があれば、医療スタッフに相談してください。
治験内容
この治験は、非アルコール性脂肪性肝炎という病気に対する新しい治療法を調べるための研究です。以下に、治験の内容をわかりやすく説明します。 ### 1. 研究の目的 この治験は、特に「非アルコール性脂肪性肝炎」という病気を持つ人々に対して、新しい治療法の効果と安全性を確認するために行われます。 ### 2. 研究の種類 この研究は「介入研究」と呼ばれ、患者さんに新しい治療を行い、その結果を観察します。 ### 3. 治験の段階 この治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階で、これは新しい治療法がすでに前の段階でのテストをクリアしており、より多くの人に試される段階です。 ### 4. 研究の期間 この治験は最大で5年間続きますが、特定の評価は96週間（約2年）で行われます。 ### 5. どのように評価するのか 治験の成果を評価するために、以下のような方法を使います： - **病気の進行状況**：治療を受けた患者さんがどれだけ病気が進行しなかったかを観察します。 - **肝臓の状態**：肝臓の線維化（硬くなること）の進行具合をスコアで評価します。スコアは0から4まであり、0が「線維化なし」、4が「肝硬変」を示します。 - **血液検査**：肝臓の健康状態や代謝機能を示すいくつかの血液マーカーを測定します。これには、肝臓の酵素やコレステロールの値、インスリンの感受性などが含まれます。 - **体重の変化**：治療前と治療後の体重の変化も評価します。 ### 6. 安全性の確認 治療が安全であるかどうかも重要です。患者さんが治療中にどのような副作用があったかを記録し、治療の安全性を確認します。 ### 7. 参加する意義 この治験に参加することで、あなた自身の健康状態を改善する可能性があるだけでなく、将来的に同じ病気に苦しむ他の人々のためにも役立つ情報を提供することになります。 この治験についての質問や不安があれば、いつでもお尋ねください。あなたの理解を深めるためにお手伝いします。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・無作為割付けから、初回臨床事象（疾患進行、肝代償不全事象等を含む）までの期間［評価期間：5年］
‐プロトコルで規定された臨床事象の複合評価により評価
・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善、及び脂肪性肝炎の悪化なしを達成した被験者の割合［評価期間：96週間］
‐NASH CRN線維化スコアに基づく（線維化スコアは0～4で評価され、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）
第二結果評価方法
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐ELF（スコア範囲：6.7～11.3であり、高値ほど線維化の進行を示す）
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐Pro-C3（µg/L）
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐一過性エラストグラフィ（FibroScan®）により評価した肝硬度（kPa）
・肝障害マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐ALT（U/L）及びAST（U/L）
・リポタンパクのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐総コレステロール（mg/dL）、トリグリセリド（mg/dL）、HDL-C（mg/dL）、non-HDL-C（mg/dL）及びLDL-C（mg/dL）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐HbA1c（%）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐Cペプチド（ng/mL）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐アディポネクチン（mg/L）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐インスリン（mIU/L）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
‐HOMA-IR（2.5以上はインスリン抵抗性を示す）
・体重（kg）のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
・曝露期間（週）の評価によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
・有害事象（発現頻度）の報告によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
‐有害事象を報告した被験者の割合
・有害事象（重症度）の報告によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
‐有害事象を報告した被験者の割合
・臨床検査値異常、心電図異常、超音波検査異常及びバイタルサイン異常を認めた被験者数［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善を達成、かつ脂肪性肝炎の悪化が認められない被験者の割合［評価期間：5年］
‐NASH CRN線維化スコアに基づく（0～4で評価し、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）
・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善を達成した被験者の割合［評価期間：96週間］
‐NASH CRN線維化スコアに基づく（0～4で評価し、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）
・コホート1のみ：NASH/MASH消散が認められた被験者の割合［評価期間：96週間］
‐NASに基づく（脂肪化0～1、炎症0～3、バルーニング0～2で評価）
・コホート1のみ：NASH/MASH消散及び線維化ステージが1段階以上改善した被験者の割合［評価期間：96週間］
‐NAS（脂肪化0～1、炎症0～3、バルーニング0～2）及びNASH CRN線維化スコア（0～4）に基づく
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Efruxifermin
販売名
なし
実施組織
Akero Therapeutics, Inc.
大阪府大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。