企業治験

スターガルト病の進行を抑えるための新しい治療薬の安全性と効果を調べる研究

治験詳細画面

目的


治験の目的は、STGDという病気の患者さんに対して、ALK-001という治療薬が網膜の病気の進行をどれだけ抑えられるかを、効果がないとされるプラセボ(偽薬)と比べて調べることです。

対象疾患


スターガルト病

参加条件


募集前

男性・女性

8歳以上

45歳以下

選択基準

スクリーニング日に8歳以上45歳以下の男性又は女性の方。
同意説明文書(ICF;又は適宜アセント)に署名及び日付を記入している方。
同意取得時から治験薬最終投与のそれぞれ90日後及び30日後まで、治験実施計画書に規定された避妊法を遵守する意思がある、妊娠可能な女性被験者及び妊娠可能な女性パートナーを有する生殖可能な男性被験者の方。
典型的な常染色体劣性STGD黄斑ジストロフィーの臨床診断を有する方。
疾患を引き起こす変異があることを示す、認証された検査を提供する地域の認定機関による遺伝子報告を提出している方。

除外基準

無作為化前30日以内に、併用禁止品目(ビタミンA又はβカロテン含有栄養補助食品、肝臓由来の製品、又は経口レチノイド処方薬)を使用している方。
これまでにSTGD治療のための遺伝子治療、細胞療法、又は機器の治験に参加したことがある方。ただし、プラセボ群への参加及び外科処置を受けていないことを確認できる記録がある場合を除く。過去6ヵ月以内に、STGDを治療する薬剤の治験に参加したことがある方。
スクリーニング前に他の疾患を治療する薬剤の治験に参加し、その治験薬の半減期の5倍の期間が経過していない方。ただし、プラセボ群への参加を確認できる記録がある場合を除く。スクリーニング前30日以内、又は機器が治験結果に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する場合はそれ以上前に、治験機器の治験に参加している方。
治験期間中に他の薬剤又は機器の治験に参加する予定がある方。
無作為化前30日以内に、併用禁止品目(ビタミンA又はβカロテン含有栄養補助食品、肝臓由来の製品、又は経口レチノイド処方薬)を使用している方。
これまでにSTGD治療のための遺伝子治療、細胞療法、又は機器の治験に参加したことがある方。ただし、プラセボ群への参加及び外科処置を受けていないことを確認できる記録がある場合を除く。過去6ヵ月以内に、STGDを治療する薬剤の治験に参加したことがある方。
スクリーニング前に他の疾患を治療する薬剤の治験に参加し、その治験薬の半減期の5倍の期間が経過していない方。ただし、プラセボ群への参加を確認できる記録がある場合を除く。スクリーニング前30日以内、又は機器が治験結果に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する場合はそれ以上前に、治験機器の治験に参加している方。
治験期間中に他の薬剤又は機器の治験に参加する予定がある方。

治験内容


もちろんです。治験の内容をわかりやすく説明しますね。 ### 研究のタイプ この研究は「介入研究」と呼ばれています。これは、特定の治療や薬を使って、その効果を調べるための研究です。 ### 治験フェーズ この治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階にあります。フェーズ3は、薬や治療法が安全で効果的かどうかを大規模に確認するための重要な段階です。 ### 対象疾患 この治験では「スターガルト病」という目の病気を持つ方が対象です。スターガルト病は、視力に影響を与える遺伝性の病気です。 ### 結果の評価方法 この治験では、以下の2つの方法で結果を評価します。 1. **主要結果評価方法**: - 眼底自発蛍光という特別な検査を使って、目の中の網膜という部分がどれくらい変化したかを調べます。具体的には、治療を受けた後の6ヵ月目から24ヵ月目までの間に、網膜の病変がどれくらい広がったかを測定します。 2. **第二結果評価方法**: - もう一つの評価方法は、低輝度視力の変化を調べることです。これは、暗い場所での視力を測るテストで、治療を始める前(ベースライン)から24ヵ月後までの視力の変化を見ます。 この治験は、スターガルト病の治療法がどれだけ効果的かを調べるために行われています。患者さんの目の健康を守るための大切な研究です。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ALK-001(gildeuretinol acetate);C20-D3-酢酸レチノール、C20-D3-ビタミンA酢酸エステル

販売名

なし

実施組織


Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号

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