この治験に参加できる人は、2歳以上で、運動機能障害やジストニアなどの症状があり、特定の難病に該当する人です。また、定位脳手術ができる頭蓋骨を持っている必要があります。他の神経変性疾患を示唆する所見がなく、治療薬の新規追加や用法・用量の変更が不要な人が対象です。女性患者または妊娠可能な男性患者は、治験期間中に極めて有効な避妊法を使用する必要があります。ただし、脳血管障害や他の神経疾患、免疫異常症、MRIが撮影できない人、高度な腎障害、肝障害、糖尿病などの病気を持っている人は参加できません。