AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の長期観察試験

治験

目的

AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の長期の忍容性、安全性及び有効性を確認する。

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

・「AADC発現AAVベクター被殻内投与によるAADC欠損症遺伝子治療の第I/II相臨床試験」に登録され,当該試験を完了もしくは中止した患者・女性患者またはパートナーが妊娠可能である男性患者では,治験期間中,医学的に認められた,極めて有効な避妊法の使用に合意する患者


除外基準

MRIが撮影できない患者

治験内容

観察研究


主要結果評価方法

AADC欠損症に対し、AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の長期の忍容性,安全性及び有効性を確認する。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

販売名

組織情報