医師主導治験
AADC欠損症の遺伝子治療における、AADC発現AAVベクターの被殻内投与による長期観察試験
目的
AADC欠損症に対する治療法の効果を調べるために、AADC発現AAVベクターを使って投与することが目的の治験です。この治験では、投与後の長期的な忍容性、安全性、有効性を確認することが目的です。
対象疾患
芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 ; Aromatic L-amino Acid Decarboxylase （AADC）欠損症
欠損
-
参加条件
募集中
この治験に参加するための条件は、年齢や性別に制限はありません。ただし、過去に同じ治験に参加したことがある患者さんや、治験期間中に妊娠可能な男性患者さんや女性患者さんは、非常に効果的な避妊方法を使うことに同意する必要があります。ただし、MRIが撮影できない患者さんは参加できません。
治験内容
この治験は、AADC欠損症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。AADC欠損症は、芳香族アミノ酸脱炭酸酵素という酵素が不足しているために起こる病気です。この治験では、AADC発現AAVベクター被殻内投与という治療法を使います。この治療法が、長期的に安全で、効果があるかどうかを調べます。治験に参加する人たちは、この治療法を受けることで、病気の症状が改善する可能性があります。
治験フェーズ
情報なし:
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀 3-4-8
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