企業治験
重症および中等症の血友病Bを持つ日本人成人男性患者に対して、新しい治療法の効果と安全性を調べるための臨床試験
目的
この治験は、日本人成人男性の重症または中等症の血友病B患者を対象に、新しい治療法の有効性と安全性を評価するための試験です。具体的には、5型アデノ随伴ウイルスベクターを用いた治療法を単回投与し、その効果や副作用を調べます。
対象疾患
参加条件
男性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、血友病Bという疾患を対象としたフェーズ3の介入研究です。治験の目的は、CSL222という治療法がFIX定期補充療法に比べてどれだけ効果的かを調査することです。主な評価方法は、CSL222とFIX定期補充療法による年間出血回数（ABR）です。 また、有効性や安全性を評価するために、さまざまな評価方法があります。有効性の評価では、FIX活性やFIX製剤の使用量、投与回数、不要となった被験者数などが評価されます。安全性の評価では、有害事象や血液学的検査、生化学検査、炎症マーカーなどが評価されます。 治験に参加する患者さんは、治験の効果や安全性について詳しく調査され、治療法の向上に貢献することが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
CSL222と観察期でのFIX定期補充療法による年間出血回数（ABR）
第二結果評価方法
有効性
1 FIX活性
2 FIX製剤の年間使用量
3 FIX製剤の年間投与回数
4 FIX定期補充療法が不要となった被験者数
5 FIX活性値が正常値の12%未満であった被験者数
6 年間自然出血回数
7 年間関節内出血回数
8 FIX補充療法を要したABR
9 FIX活性とCSL222投与前の5型アデノ随伴ウイルス（AAV5）中和抗体価との関係
10 新規標的関節の出現及びCSL222 投与前から既存の標的関節の消失
11 出血回数が0及びFIX 補充療法を要した出血回数が0であった被験者数
12 投与後6ヵ月までの出血回数
安全性
1. 有害事象
2. 腹部超音波検査の変化（6ヵ月ごと）
3. 総抗AAV5 抗体（免疫グロブリンM 及び免疫グロブリンG）及び
AAV5 中和抗体
4. AAV5カプシド特異的T細胞
5. 抗FIX抗体
6. FIXインヒビター
7. FIX回収率
8. 血液学的検査及び生化学検査
9. ALT/AST
10. ALT/AST増加時のコルチコステロイドの使用
11. 血液及び精液中のDNA
12. 炎症マーカー：インターロイキン1β、インターロイキン2、インターロイキン6、インターフェロンγ、単球走化性タンパク-1
13. α-フェトプロテイン
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
CSLベーリング株式会社
東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階
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