企業治験
日本人の早期発症型異染性白質ジストロフィー患者に対するOTL 200の有効性と安全性を調べる治験
目的
この治験では、早期発症型のMLD患者さんを対象に、OTL-200が体にどのような作用を及ぼすかを調べます。その結果から、OTL-200の有効性を裏付ける根拠を評価します。
対象疾患
異染性白質ジストロフィー
参加条件
募集中
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
日本国籍を持ち、日本にお住まいの方
生化学検査および分子検査により、MLDと診断されている方
除外基準
投与前までに、神経の症状が急速に進行している可能性がある方
OTL-200の安全性や有効性の評価、製造または投与に影響する可能性のある病気、感染症、過去に受けた治療、臓器の機能障害などがあり、本治験への参加が医学的に適切でないと判断される方
治験内容
【どんな研究か】 治療を行う介入研究です。フェーズ3は、治療の効果や安全性を確認する段階です。 【対象の病気】 異染性白質ジストロフィー 【主に調べること】 OTL-200を投与した後の、末梢血の免疫細胞に含まれるARSA（酵素）の活性を調べます。 【そのほかに調べること】 ・有害事象（治療によって起きた好ましくない症状や変化） ・神経の働きの検査 ・神経心理学的な評価
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
協和キリン株式会社
東京都千代田区大手町1-9-2
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