企業治験
単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を持つ患者に対するMAS825の効果、安全性、忍容性を評価する3期試験
目的
この治験は、単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を持つ患者を対象に、新しい治療薬MAS825の効果、安全性、忍容性を評価するための3期多施設共同試験である。ランダム化治療中止、二重盲検、プラセボ対照デザインのPeriod2が採用される。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、体重が3キログラム以上の男性や女性で、保護者や法定代理人から同意を得られた小児患者や、同意能力がある成人患者、または法的に代理人から同意を得られた患者です。診断された遺伝子異常や疾患がある患者や、初回投与時に活動性疾患であることが確認された患者も参加できます。ただし、治験薬や同じ分類の薬剤に過敏性の既往歴がある患者や、全身性再発性や活動性の細菌、真菌、またはウイルス感染症の徴候や症状がある患者は参加できません。また、治験期間中に生ワクチンの接種を受けた患者や、妊娠可能な女性患者には潜在的な催奇形性のリスクがあるため、極めて効果的な避妊を行う必要があります。
治験内容
この治験は、新しい治療法を試すための研究で、患者さんに実際に治療を行います。今回は、NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症という病気を持つ方を対象に、治療の効果を調べるために行われます。治験のフェーズは2で、治療の安全性や有効性を調べるために行われます。主な評価方法は、再発率を測定することで、治療の効果を評価します。治療の効果を評価するために、プラセボ（偽薬）と比較して、治療を受けた患者さんのPGA（疾患活動度指数）や炎症性マーカーを測定します。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
MAS825
販売名
なし
実施組織
ノバルティス ファーマ株式会社
東京都港区虎ノ門一丁目23番1号
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。