企業治験
遅発小児型異染性白質ジストロフィー患者に対するSHP611の脊髄注射の効果を調べる国際共同試験
目的
脳と脊髄を取り囲む髄液に薬剤を投与し、小児患者の移動能力保持期間の延長や運動・言語機能の改善効果、投与の忍容性を評価するための治験が行われる。
対象疾患
参加条件
男性・女性
6ヶ月以上
5.917808219178082歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
異染性白質ジストロフィーという病気を対象にした治験が行われています。この治験は、新しい治療法であるSHP611を試験しているフェーズ2の介入研究です。 治験では、被験者にSHP611を投与したグループと外部対照群を比較して、2年後まで自発運動の喪失が起こらない確率を調査しています。自発運動の喪失は、GMFC-MLDという尺度で評価されており、スコアが高いほど症状が進行していることを示します。 また、治験では他にも様々な評価方法が用いられており、粗大運動機能や言語機能の変化、脳脊髄液中の物質濃度、身体検査や心電図の結果などが評価されています。さらに、治験治療による副作用や機器の問題も調査されています。 これらの評価結果は、被験者の病気の進行や治療効果を詳しく調べるために行われています。治験の結果は、治療法の改善や新しい治療法の開発に役立つことが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. SHP611を投与したA群及びGLIA-MLDでマッチング抽出した外部対照群において、GMFC-MLDにより測定される自発運動の喪失を、2年（Week 106）の最終時点まで認めない確率
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
自発運動の喪失は区間打ち切りデータの生存分析で推定した。GMFC-MLDより測定される自発運動の喪失を、Week 106（又は2年）まで認めない確率を両側95%信頼区間（CI）とともに推定した。
GMFC-MLDは7分類から構成され、分類0（介助なしで歩行し、動作の質は年齢的に正常である）から分類6（自発運動の喪失並びにすべての頭部及び体幹のコントロールの喪失）までである。スコアが高いほど症状の進行を示す。データは生存関数の平均値として評価した。生存関数の定量化には、注目すべき事象に到達しなかった被験者の割合の加重平均を用いた。この加重平均は、主要解析の層別化ログランク検定で用いた、A群及びマッチング抽出した外部対照群の相対的な大きさによって重み付けされた。
第二結果評価方法
1. A群：マッチング抽出した外部対照群のデータと比較した、GMFC-MLDを用いて評価する粗大運動機能の維持を達成した被験者数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
2. GMFC-MLD を用いて評価する異染性白質ジストロフィーでの粗大運動機能にベースラインからの変化が認められた被験者数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
3. A群：ベースラインからGMFC-MLDが2段階以上悪化した被験者数
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
4. A群：GMFC-MLDに2段階以上の減少が認められるまでのベースラインからの時間
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
5. 脳脊髄液（CSF）中のスルファチド濃度のベースラインからの変化（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
6. 脳脊髄液（CSF）中のスルファチド濃度のベースラインからの変化率（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
7. A群：粗大運動能力尺度（GMFM-88）を用いて評価する粗大運動機能の維持を達成した被験者数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
8. GMFM-88の総スコアが20ポイントを上回る又は40ポイント未満までベースラインからの不可逆的な減少（いずれか最初に発生した方）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
9. GMFM-88総スコアのベースラインからの変化量（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
10. A群：GMFM-88のベースラインからの総スコアの減少が20ポイント以下及び総スコア40ポイント以上の被験者数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
11. 表現言語機能分類（ELFC-MLD）を用いて評価した、表現言語にベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
12. 試験治療下での有害事象（TEAE）が発現した被験者の数
評価期間：治験薬の初回投与からWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
13. 臨床検査値において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
14. 身体検査において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
15. 心電図（ECG）において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
16. 脳脊髄液（CSF）臨床検査値において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
17. 抗薬物抗体（ADA）を有する被験者の数
評価期間：ベースライン、Week106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
18. IDDDの埋め込みを受けた被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
19. IDDDに機能不全が生じた被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
20. IDDDの不具合発生までの時間により評価したIDDDの寿命
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
21. IDDD及び埋め込み手術に関連するTEAEが発現した被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
SHP611
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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