原発性免疫不全症候群(PID)日本人患者を対象に免疫グロブリン(ヒト)皮下注用20%溶液(IGSC, 20%)の長期安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検非対照反復投与継続試験

目的

本試験はTAK-664-3001試験を完了または完了間近の方が参加することのできる継続試験であり、日本では未承認のTAK-664(免疫グロブリン(ヒト)皮下注用20%溶液;IGSC, 20%)を原発性免疫不全症候群(PID)の治療のために投与する。本試験の主な目的は、IGSC, 20%の長期安全性を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集終了

対象疾患

原発性免疫不全症候群


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

2歳 以上上限なし


選択基準

1. TakedaのTAK-664-3001試験を完了した又は完了間近である。

次の基準を満たす患者を、TAK-664-3001試験を無事に完了したとみなす。IGSC, 20%を週1回投与する治療期2を完了した(IGSC, 20%を2週間ごとに投与する治療期3の完了はTAK-664-3002試験の参加に必須ではない)。

2. 治験関連手順の実施前及び治験薬投与の開始前に、患者又はその法的代理人により書面での同意が得られている。

3. 治験実施計画書の要件を遵守する意思及び能力がある。


除外基準

1. 本継続試験(TAK-664-3002試験)への参加によって患者の安全又は治療に影響が及ぶような重篤な医学的状態が、TAK-664-3001試験参加中に新たに発現した。

2. 治験依頼者がTakedaではない治験薬又は治験医療機器の別の臨床試験への本治験期間中の参加が予定されている。

3. 妊娠可能な女性の場合、妊娠している、又は妊娠検査陰性であるが、本治験期間中に適切な避妊法を使用することに同意しない。

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

1. 有害事象(TEAE)の発現例数

評価期間:3年間

TEAEとは、TAK-664-3001試験における治験薬の初回投与後に発現した有害事象、あるいは、TAK-664-3001試験における治験薬投与開始前から存在する医学的状態で、重症度又は治験薬との関連性が、TAK-664-3001試験における治験薬の初回投与後に増加したものと定義する。有害事象とは、医薬品(治験薬を含む)が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品(治験薬を含む)の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり有害事象とは、医薬品(治験薬を含む)が投与された際に起こる、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候(臨床検査値の臨床的に問題のある異常を含む)、症状若しくは病気のことであり、医薬品(治験薬を含む)の投与との因果関係の有無は問わない。TEAEの発現例数を評価する。


第二結果評価方法

1. IGSC, 20% 週1回投与後の血清中IgGのトラフ濃度測定値

評価期間:ベースライン、初回投与から12週おき3年間

前試験の治療期2後の治療期における血清中IgGのトラフ濃度を評価する。

2. IGSC, 20% 週1回投与後の血清中IgGサブクラスのトラフ濃度測定値

評価期間:ベースライン、初回投与から12週おき3年間

前試験の治療期2後の治療期における血清中IgGサブクラスのトラフ濃度を評価する。

3. IGSC, 20% 2週間ごとの投与後の血清中IgGのトラフ濃度測定値

評価期間:ベースライン、初回投与から12週おき3年間

前試験の治療期3後の治療期における血清中IgGのトラフ濃度を評価する。

4. IGSC, 20% 2週間ごとの投与後の血清中IgGサブクラスのトラフ濃度測定値

評価期間:ベースライン、初回投与から12週おき3年間

前試験の治療期3後の治療期における血清中IgGサブクラスのトラフ濃度を評価する。

5. 急性の重篤な細菌感染(ASBI)の年間発現率

評価期間:3年間

ASBIの発現率は、被験者1例あたりのASBIの年間平均発現件数として算出される。確認されたASBIの年間発現率を評価する。

6. すべての感染の年間発現率

評価期間:3年間

年間発現率は年間での全ての感染の報告症例数である。

7. 疾患/感染により通学/出勤できなかった又は通常の日常生活動作を行うことができなかった日数

評価期間:3年間

通学/出勤できなかった又は通常の日常生活動作を行うことができなかった日数を評価する。

8. 抗生物質使用日数

評価期間:3年間

抗生物質を使用した日数を評価する。

9. 疾患/感染による入院回数

評価期間:3年間

医療機関での入院の回数を評価する。

10. 疾患/感染による入院日数

評価期間:3年間

医療機関での入院日数を評価する。

11. 疾患/感染による救急医療機関受診の回数

評価期間:3年間

疾患/感染による救急(緊急又は規定外)医療機関受診の回数を評価する。

12. 治療の好み

評価期間:ベースライン、試験終了時(3年間)

治療の好みに関する質問表は被験者が回答する形式で、IGSCによる新治療に対する治療の好みを評価する為に実施する。質問表は、医療機関または自宅での免疫グロブリン製剤での治療における被験者の好み、投与頻度と投与方法に関する採点、IGSC投与による治療の継続の意志の4つの項目で構成される。

利用する医薬品等

一般名称

TAK-664


販売名

CUVITRU(欧州連合)

組織情報

実施責任組織

武田薬品工業株式会社


住所

大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号