- 18歳以上の成人で、症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN） を伴う神経線維腫症1型（NF1） と診断されている

- volumetric MRI 評価により測定可能な、手術不能な標的となるPNを1つ以上有する

- スクリーニング期間中、標的PNの慢性疼痛スコアを記録できる

- 治験参加時に、慢性PN の鎮痛薬の使用が安定している

- 十分な臓器と骨髄の機能を有する

- 悪性神経膠腫又は悪性末梢神経鞘腫瘍が確認されている、又は疑われる者（化学療法又は放射線療法を必要としない視神経膠腫の患者は許容される）

- 悪性腫瘍の既往歴。ただし、治癒目的で治療され、治験薬の初回投与前5 年以上活動性が確認されず、再発の潜在的リスクが低い悪性腫瘍の場合は組み入れ可能

- 遺伝性冠動脈疾患、治験参加前6 カ月以内に発症した急性冠動脈症候群、コントロール不良な狭心症、症候性心不全、心筋症、重症心臓弁膜症、LVEFの異常、コントロール不良の高血圧を含む、臨床的に重要な心血管疾患を有する者

- 眼圧が21 mmHg以上、網膜色素上皮剥離／中心性漿液性網膜症又は網膜静脈閉塞を含む、眼科所見／眼科疾患を有する者

- 過去にMEK阻害薬の投与歴がある者

セルメチニブ

Koselugo（日本では承認されていない）