症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫(PN)を有する神経線維腫症1 型(NF1)の成人患者を対象としてセルメチニブの有効性及び安全性を検討する並行群間、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、2 群第III 相国際多施設共同試験

目的

Treatment

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

叢状神経線維腫 を伴う神経線維腫症1型


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 18歳以上の成人で、症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫(PN) を伴う神経線維腫症1型(NF1) と診断されている

- volumetric MRI 評価により測定可能な、手術不能な標的となるPNを1つ以上有する

- スクリーニング期間中、標的PNの慢性疼痛スコアを記録できる

- 治験参加時に、慢性PN の鎮痛薬の使用が安定している

- 十分な臓器と骨髄の機能を有する


除外基準

- 悪性神経膠腫又は悪性末梢神経鞘腫瘍が確認されている、又は疑われる者(化学療法又は放射線療法を必要としない視神経膠腫の患者は許容される)

- 悪性腫瘍の既往歴。ただし、治癒目的で治療され、治験薬の初回投与前5 年以上活動性が確認されず、再発の潜在的リスクが低い悪性腫瘍の場合は組み入れ可能

- 遺伝性冠動脈疾患、治験参加前6 カ月以内に発症した急性冠動脈症候群、コントロール不良な狭心症、症候性心不全、心筋症、重症心臓弁膜症、LVEFの異常、コントロール不良の高血圧を含む、臨床的に重要な心血管疾患を有する者

- 眼圧が21 mmHg以上、網膜色素上皮剥離/中心性漿液性網膜症又は網膜静脈閉塞を含む、眼科所見/眼科疾患を有する者

- 過去にMEK阻害薬の投与歴がある者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

A群に対する確定客観的奏効率(ORR)[期間:約3年]

ORRは、REiNS基準に基づいてICRにより、完全奏効または確定部分奏効を確認した患者の割合と定義


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

セルメチニブ


販売名

Koselugo(日本では承認されていない)

組織情報

実施責任組織

アストラゼネカ株式会社


住所

大阪府大阪市北区大深町3番1号