赤芽球性プロトポルフィリン症(EPP)又はX連鎖性プロトポルフィリン症(XLP)の被験者を対象としてデルシメラゴン(MT-7117)経口錠の安全性及び忍容性を評価する第3相,多施設共同,非盲検,長期継続投与試験

治験

目的

デルシメラゴン経口錠の長期の安全性及び忍容性を評価する.

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    下限なし上限なし


    選択基準

    1. 本試験への参加について,文書による同意を示した被験者.被験者が未成年の場合,被験者本人と親の文書による同意を示した被験者.

    2. MT-7117-G01試験[Week 58(Visit 12)まで]を終了した被験者.

    3. 体重30 kg以上の被験者.

    4. すべての規定来院のために実施医療機関に来院する意思があり,来院可能な被験者.

    5. 本試験の性質及び参加に伴うリスクを理解することができ,治験実施計画書の制限及び要件(来院を含む)に協力し,従う意思があると,治験責任(分担)医師が判断した被験者.

    6. 女性の被験者は,治験薬の最初の投与の前のベースラインの来院時の尿の妊娠検査で陰性であり,非授乳者である被験者.

    7. 妊娠・生殖可能な女性の被験者,またパートナーが妊娠・生殖可能な男性被験者の場合,バリア式避妊法を含む2種類の避妊法を使用することに同意しなければならない(特に女性被験者では,1種類の避妊法は極めて有効な方法でなければならない).


    除外基準

    1.EPP又はXLP以外の光線過敏症の既往歴又は現病歴を有する被験者.

    2.スクリーニング時に,治験責任(分担)医師が治験依頼者のメディカルモニターとの協議後に臨床的に重大と判断したあらゆる肝胆道系疾患を有する被験者,又はその既往歴を有する被験者.

    3.スクリーニング時に,ASTALT,ALPが基準値上限(ULN)の3.0倍以上,又は総ビリルビンがULNの1.5倍超の被験者.

    4.過度のアルコール摂取又はその既往(過去2年以内)があると治験責任(分担)医師が判断した被験者.

    5.黒色腫の既往がある被験者.

    6.スクリーニング時に黒色腫及び/又は黒色腫が疑われる病変の現病歴がある被験者.

    7.家族性黒色腫(両親,兄弟姉妹及び/又は子供等の第一度近親者が2名以上いることと定義)の既往歴を有する被験者.

    8.扁平上皮癌,基底細胞癌又はその他の悪性皮膚病変の現病歴を有する被験者.疑義のある部位又は母斑は評価される.もし,疑義のある部位又は母斑が生検や切除によって取り除かれない場合,被験者は試験から除外される.

    9.治験責任(分担)医師が臨床的に重大であり,試験の評価及び/又は被験者の安全性を妨げる可能性があると判断した精神疾患の既往歴又は現病歴を有する被験者.

    10.被験者の医療記録に基づき,臨床的に重大な急性又は慢性腎疾患(血液透析を含む)を有する,又は成人についてはCKD-EPIのクレアチニン式(2009年),青年についてはSchwartzのクレアチニン式(2009年)によって算出された推算糸球体濾過量(eGFR)が60 mL/分未満である被験者(治験実施地域内の推奨によって,成人についてはMDRDでの算出も可能).

    11.治験の目的及び/又は被験者の安全性を妨げる可能性があると治験責任(分担)医師が判断した臨床的に重大な疾患又は臨床検査値異常が認められる被験者.

    12.妊娠中又は授乳中の被験者.治験期間中に妊娠する意向のある被験者.

    13.ベースライン(Visit 2)前3ヵ月以内に光線療法又はafamelanotide投与を受けた被験者.

    14.ベースライン(Visit 2)前4週以内に,試験の評価項目に影響を及ぼす可能性があると治験責任(分担)医師が判断する用量のシメチジン又は抗酸化剤(βカロテン,システイン,ピリドキシン等を含むが,これらに限定されない)の投与を受けた被験者.

    15.ベースライン(Visit 2)前4週以内に,CSA規制対象の鎮痛薬を慢性的に投与している被験者.なお,以下の投与に関しては除外基準に該当しない.

    ベースラインの3ヵ月以上前におけるCSA規制対象の鎮痛剤の急性投与

    •鎮痛を目的とした一般用医薬品(OTCs)(非ステロイド性抗炎症薬(NSAIDs)やアスピリン)の投与

    ベースライン(Visit 2)前3ヵ月以内におけるCSA規制対象の鎮痛剤の屯用

    *CSA規制対象の鎮痛剤:

    米国の規制物質法(Controlled Substances Act: CSA)の対象となっている鎮痛剤を指す.該当する薬物の例としてモルヒネ,ヒドロコドン,オキシコドン,フェンタニル,あるいはこれらのCSA規制対象の薬剤と規制対象外の薬物やNSAIDとの合剤(Percocet,Vicodinなど)が挙げられる.

    16.試験の目的又は被験者の安全性を妨げる可能性がある薬剤又はサプリメントによる治療を受けていると治験責任(分担)医師が判断した被験者.

    17.スクリーニング前12週以内又は治験薬の半減期の5倍に相当する期間内(いずれか長い方)にデルシメラゴン以外の何らかの治験薬の投与を受けた被験者.

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    1.試験治療下で発現した有害事象(TEAE)[重篤な有害事象(SAE)及び特に注目すべき有害事象(AESI)を含む]が発現した患者数.[評価期間:最大24カ月]

    バイタルサイン(血圧,呼吸数,脈拍数及び体温),臨床検査値の評価(血液学的検査,凝固検査,生化学検査,尿検査,他),12誘導心電図(ECG)パラメータ(平均心拍数, PR間隔, QRS間隔, QT間隔,QTcB,QTcF)を評価する.

    2.異常な身体的検査データが認められた患者数.[評価期間:最大24カ月]

    身体的診察は,腹部,呼吸器,心血管,一般外貌などを評価する.

    3.母斑が発現した患者数.[評価期間:最大24カ月]


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    デルシメラゴン リン酸


    販売名

    なし

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