原発性高シュウ酸尿症で腎機能が比較的維持されている0~11歳の小児患者を対象にnedosiranの有効性、安全性及び薬物動態を評価する非盲検多施設共同第Ⅱ相試験

治験

目的

推算糸球体濾過量及び血清血清血清クレアチニンクレアチニンクレアチニンより腎機能が比較的維持されていると判断された原発性高シュウ酸尿症の新生児、乳幼児、及び小児(0~11歳)を対象として、nedosiranの有効性、安全性および薬物動態を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

0歳 0ヶ月 0週 以上12歳 0ヶ月 0週 未満


選択基準

・同意書署名時に0~11歳である

・遺伝学的検査に基づきPH1、PH2又はPH3と診断された記録を有する

スクリーニング時の平均スポットUox/クレアチニン比が、年齢別の95パーセンタイルの2倍超

・体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時のeGFRが30 mL/min以上

・Day 1までの3ヵ月間のPH治療レジメンに変更がなく、親/法定後見人は、治験期間中、被験者に同一の治療レジメンを変更なく継続させることとする

・体重10 kg以上

・男性又は女性

・被験者の親又は法定後見人は、同意説明文書(ICF)及び治験実施計画書に記載された要件及び制約事項の遵守を含めて、文書による同意が可能であることとする

・治験実施医療機関の担当者による追跡調査に協力し、治験のフローチャートに従って各評価日に治験実施医療機関まで被験者に随行し(規定来院、治療計画、臨床検査、その他の治験手順の遵守など)、規定来院時に評価尺度を用いた被験者の情報を一貫して継続的に提供し、指示どおりに正確かつ確実に治験薬を用意することができる法定後見人又は主要介護者が存在することとする

・健康保険システムの加入者又は受給者


除外基準

・腎移植又は肝移植の既往がある、あるいは治験期間中にその予定がある

・現在透析を受けている、又は治験期間中にその必要性が生じると予測される

・Poxが30 μmol/L超

・重度の全身性シュウ酸沈着の症状を示す記録を有する

・治験の遵守又はデータの解釈を妨げる、あるいは被験者の安全性に影響を及ぼす可能性のある状態又は併存疾患を有する

・過去6ヵ月以内におけるRNAi薬の使用

・オリゴヌクレオチドを用いた治療に対して反応が発現した既往を有する

臨床試験に参加し、治験薬がスクリーニング前の4ヵ月以内又は当該治験薬の半減期の5倍以内(いずれか長い方)に投与されている

・肝機能検査異常:アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)が年齢別及び男女別正常値上限(ULN)の1.5倍を超える。

・nedosiran又は製剤中のいずれかの成分に対する過敏症を有する

・治験計画書に詳述する生活習慣に関する要件を含めて、規定された治験手順を遵守できない又は遵守する意思がない。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

PH1、PH2、及びPH3の被験者サブグループにおける、スポット尿中シュウ酸/クレアチニン比のベースラインからMonth 6までの変化率及び変化量


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Nedosiran (DCR-PHXC)


販売名

なし