この治験に参加できるのは、0歳から11歳の男女で、遺伝学的検査でPH1、PH2、またはPH3と診断された人で、尿中の物質の量が年齢に応じた基準の2倍以上で、腎臓の機能が30mL/分以上ある人です。また、治療方法を変更しないことや、同意書に署名すること、治験に必要な検査や評価に協力することができる法定後見人が必要です。ただし、肝臓や腎臓の移植歴がある人や、重度の症状を示す人、過去にRNAi薬を使用したことがある人、治験計画に従えない人などは参加できません。