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PH1、PH2又はPH3で腎機能が比較的維持されている0～11歳の小児患者におけるnedosiran投与（PHYOX8）

治験

目的

推算糸球体濾過量及び

血清

血清クレアチニン

クレアチニン

クレアチニン

より腎機能が比較的維持されていると判断された

原発性

高シュウ酸尿症の新生児、乳幼児、及び小児(0～11歳)を対象として、nedosiranの有効性、安全性および

薬物動態

を評価する。

基本情報

募集ステータス募集中

対象疾患

原発性

治験フェーズ

フェーズ3

お問い合わせ情報

組織

Dicerna Pharmaceutical, Inc

メールアドレス

intjrct@intellim.co.jp

電話番号

03-5688-7240

お医者様とご相談ください

治験内容の理解には医学的な知識が必要です。

治験実施組織に直接お問い合わせになる前に、受信中のお医者さまとご相談してください。

参加条件

性別

男性・女性

年齢

0歳 0ヶ月 0週以上12歳 0ヶ月 0週未満

選択基準

・同意書署名時に0～11歳である・遺伝学的検査に基づきPH1、PH2又はPH3と診断された記録を有する・

スクリーニング

時の平均スポットUox／

クレアチニン

比が、年齢別の95パーセンタイルの2倍超・体表面積1.73 m2で標準化した

スクリーニング

時のeGFRが30 mL/min以上・Day 1までの3ヵ月間のPH治療

レジメン

に変更がなく、親／法定後見人は、治験期間中、被験者に同一の治療

レジメン

を変更なく継続させることとする・体重10 kg以上・男性又は女性・被験者の親又は法定後見人は、同意説明文書（ICF）及び治験実施計画書に記載された要件及び制約事項の遵守を含めて、文書による同意が可能であることとする・治験実施医療機関の担当者による追跡調査に協力し、治験のフローチャートに従って各評価日に治験実施医療機関まで被験者に随行し（規定来院、治療計画、

臨床

検査、その他の治験手順の遵守など）、規定来院時に評価尺度を用いた被験者の情報を一貫して継続的に提供し、指示どおりに正確かつ確実に治験薬を用意することができる法定後見人又は主要介護者が存在することとする・健康保険システムの加入者又は受給者

除外基準

・腎移植又は肝移植の既往がある、あるいは治験期間中にその予定がある・現在透析を受けている、又は治験期間中にその必要性が生じると予測される・Poxが30 μmol/L超・重度の全身性シュウ酸沈着の症状を示す記録を有する・治験の遵守又はデータの解釈を妨げる、あるいは被験者の安全性に影響を及ぼす可能性のある状態又は併存疾患を有する・過去6ヵ月以内におけるRNAi薬の使用・オリゴヌクレオチドを用いた治療に対して反応が発現した既往を有する・

臨床

試験に参加し、治験薬が

スクリーニング

前の4ヵ月以内又は当該治験薬の半減期の5倍以内（いずれか長い方）に投与されている・肝機能検査異常：アラニンアミノトランスフェラーゼ（

ALT

）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（

AST

）が年齢別及び男女別正常値上限（ULN）の1.5倍を超える。・nedosiran又は製剤中のいずれかの成分に対する過敏症を有する・治験計画書に詳述する生活習慣に関する要件を含めて、規定された治験手順を遵守できない又は遵守する意思がない。