インヒビター保有または非保有の重症(凝固因子活性 1%未満)の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症(凝固因子活性 2%以下)の血友病 B 患者を対象として marstacimab による定期予防投与の長期の安全性,忍容性および有効性を検討する非盲検延長試験(治験実施計画書番号:B7841007)

治験

目的

インヒビター保有または非保有の重症(凝固因子活性 1%未満)の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症(凝固因子活性 2%以下)の血友病 B 患者を対象としてmarstacimab による定期予防投与の長期の安全性,忍容性および有効性を検討する。

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    参加条件

    性別

    男性


    年齢

    12歳 以上74歳 以下


    選択基準

    •すべての治験参加者の最低体重は35 kgとする。

    •B7841005試験を問題なく完了した治験参加者(B7841005試験を「早期中止」する必要がなかった治験参加者と定義する)


    除外基準

    •冠動脈疾患,静脈または動脈血栓症(CTCAEグレード4以上),または虚血性疾患の過去または現在の治療またはその既往歴を有する(カテーテル関連血栓症を除く)。

    •eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満と定義される腎機能異常。

    •予定された治験期間中に外科的処置が予定されている。

    •治験責任医師による臨床評価および直近の臨床検査値レビューによって肝機能が不安定と判断された治験参加者は,本治験に不適切とされる場合がある。

    •HIV陽性の治験参加者については,治験責任医師による臨床評価および直近の臨床検査値レビュー(可能な場合,治験実施医療機関で得られた直近のCD4数を含む)で疾患状態が悪化していると判断された治験参加者は,本治験に不適切とされる場合がある。

    免疫調節薬(静注用免疫グロブリン製剤,定期的なコルチコステロイドの全身投与,リツキシマブなど)による定期的な併用療法を受けている。

    •治験期間中の免疫寛容導入療法の実施もしくは予定,またはFVIIIもしくはFIX製剤による定期予防投与の実施

    •本治験への組み入れ前の30日以内もしくは半減期の5倍以内に,B7841005試験への参加を除き,治験薬または治験ワクチンを使用する他の治験に参加した,または本治験実施中にこれらの他の治験に参加する患者

    •本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフまたはファイザー社員,治験責任医師の指揮監督下にある治験実施医療機関のスタッフ,およびその親類縁者

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    •有害事象の報告例数(期間:ベースラインから7年まで)

    •重篤な有害事象の報告例数(期間:ベースラインから7年まで)

    •血栓事象の発現頻度および重症度(期間:ベースラインから7年まで)

    •血栓性微小血管症の発現頻度および重症度(期間:ベースラインから7年まで)

    •播種性血管内凝固/消費性凝固障害の発現例数(期間:ベースラインから7年まで)

    •Marstacimabに対する臨床的に意味のある持続的NAbの発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •注射部位反応の発現頻度および重症度(期間:ベースラインから7年まで)

    •バイタルサインの臨床的に意味のあるベースラインからの変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)


    第二結果評価方法

    •出血事象の年間発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •凝固因子製剤の総使用量(期間:ベースラインから7年まで)

    •関節出血の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •自然出血の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •標的関節の出血の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •総出血(治療の要不要を問わない)の発現頻度(期間:ベースラインから7年まで)

    •出血事象が認められなかった治験参加者の割合(期間:ベースラインから7年まで)

    •HJHSを指標とする関節の変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •被験者ごとの標的関節数のベースラインからの変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •Health Utilities Measure questionnaireデータの変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •17歳以上の治験参加者におけるHaem-A-QoL questionnaireデータの変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •12歳以上17歳未満の治験参加者におけるHaemo-QoL questionnaire データの変化(期間:ベースラインから7年まで)

    •バイパス製剤の総使用量(期間:ベースラインから7年まで)

    利用する医薬品等

    一般名称

    PF-06741086(marstacimab)


    販売名

    なし

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