企業治験
血友病患者に対するmarstacimabの定期投与による治療効果の検討に関する試験
目的
この治験の目的は、血友病AやBの患者に対して、marstacimabという薬剤を定期的に投与することで、長期的な安全性、忍容性、有効性を検討することです。対象は、凝固因子活性が1％未満または2％以下の患者で、インヒビター保有または非保有の場合が含まれます。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、12歳以上74歳以下の男性で、最低体重が35kg以上で、以前に同じ治験に参加して問題がなかった人です。ただし、冠動脈疾患や腎臓の問題がある人、外科手術を予定している人、免疫調節薬を使用している人、または過去30日以内に他の治験に参加した人は参加できません。また、治験を実施する医療機関のスタッフやその家族も参加できません。
治験内容
この治験は、血友病AおよびBの患者さんを対象に行われます。治験の目的は、出血傾向を改善するために、新しい治療法を試すことです。治験はフェーズ3で行われ、7年間の期間中に、患者さんの健康状態を評価します。主な評価方法は、有害事象の報告例数、血栓事象の発現頻度および重症度、注射部位反応の発現頻度および重症度、バイタルサインの変化、臨床検査値異常の発現頻度、過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度などです。また、第二評価方法では、出血事象の年間発現頻度、凝固因子製剤の総使用量、関節出血の発現頻度などを評価します。治験に参加することで、新しい治療法の効果や安全性を評価することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
•有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで）
•重篤な有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで）
•血栓事象の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•血栓性微小血管症の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•播種性血管内凝固／消費性凝固障害の発現例数（期間：ベースラインから7年まで）
•Marstacimabに対する臨床的に意味のある持続的NAbの発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•注射部位反応の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•バイタルサインの臨床的に意味のあるベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
第二結果評価方法
•出血事象の年間発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•凝固因子製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで）
•関節出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•自然出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•標的関節の出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•総出血（治療の要不要を問わない）の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•出血事象が認められなかった治験参加者の割合（期間：ベースラインから7年まで）
•HJHSを指標とする関節の変化（期間：ベースラインから7年まで）
•被験者ごとの標的関節数のベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•Health Utilities Measure questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•17歳以上の治験参加者におけるHaem-A-QoL questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•12歳以上17歳未満の治験参加者におけるHaemo-QoL questionnaire データの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•バイパス製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで）
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PF-06741086（marstacimab）
販売名
なし
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。