企業治験
血友病患者に対するmarstacimabの定期投与による治療効果の検討に関する試験
目的
この治験の目的は、血友病AやBの患者に対して、marstacimabという薬剤を定期的に投与することで、長期的な安全性、忍容性、有効性を検討することです。対象は、凝固因子活性が1％未満または2％以下の患者で、インヒビター保有または非保有の場合が含まれます。
対象疾患
参加条件
男性
1歳以上
74歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、血友病AおよびB患者を対象として行われています。治験の目的は、出血傾向に関する研究で、フェーズ3の介入研究です。治験の期間はベースラインから7年間で、様々な評価方法が用いられます。例えば、有害事象や血栓事象の発現頻度や重症度、注射部位反応、バイタルサインの変化などが評価されます。また、関節出血や自然出血の発現頻度、関節の変化、生活の質に関するアンケートデータなども収集されます。治験の参加者は4歳以上で、治験に参加することで新しい治療法の開発に貢献することが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
•有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで）
•重篤な有害事象の報告例数（期間：ベースラインから7年まで）
•血栓事象の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•血栓性微小血管症の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•播種性血管内凝固／消費性凝固障害の発現例数（期間：ベースラインから7年まで）
•Marstacimabに対する臨床的に意味のある持続的NAbの発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•注射部位反応の発現頻度および重症度（期間：ベースラインから7年まで）
•バイタルサインの臨床的に意味のあるベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
第二結果評価方法
•出血事象の年間発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•凝固因子製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで）
•関節出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•自然出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•標的関節の出血の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•総出血（治療の要不要を問わない）の発現頻度（期間：ベースラインから7年まで）
•4歳以上の治験参加者に対するHJHSを指標とする関節の変化（期間：ベースラインから7年まで）
•被験者ごとの標的関節数のベースラインからの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•Health Utilities Measure questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•17歳以上の治験参加者におけるHaem-A-QoL questionnaireデータの変化（期間：ベースラインから7年まで）
•Haemo-QoL questionnaire データの変化（期間：ベースラインから7年まで）8歳以上12歳未満はHaemo-QoL Cll, 12歳以上17歳未満はHaemo-QoL
•バイパス製剤の総使用量（期間：ベースラインから7年まで）
・EQ-5D questionnaire データの変化（期間：ベースラインから7年まで） EQ-5D-5L（12歳以上）, EQ-5D-Y自己版（7歳以上11歳以下）, EQ-5D-Y代理人版（4歳以上6歳以下）
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PF-06741086（marstacimab）
販売名
なし
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
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