結節性硬化症に伴う皮膚病変を対象としたNPC-12Y油性ゲルのプラセボ対照比較試験

治験

目的

結節性硬化症に伴う皮膚病変に対するNPC-12Y油性ゲルの有効性及び安全性を、投与開始12週間後の中央写真判定による顔面血管線維腫の改善度を主要評価項目として、プラセボ製剤と比較検討する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

3歳 以上上限なし


選択基準

(1) 同意取得時の年齢が3歳以上の男女(2) 結節性硬化症の診断基準(International TSC Consensus Conference 2012)でのDefinite diagnosisに該当し、結節性硬化症と診断された患者。(3) スクリーニング検査スクリーニング検査スクリーニング検査時に顔面に血管線維腫の丘疹(長径2 mm以上、紅色調を有するもの)を3ヵ所以上認める患者。(4) 顔面血管線維腫に対するレーザー治療及び外科的治療(液体窒素療法、光線療法を含む)の適応が困難な患者、又はレーザー治療及び外科的治療(液体窒素療法、光線療法を含む)を希望しない患者。(5) ラパリムス®ゲル0.2%(NPC-12Gゲル 0.2%)で治療中の場合、本治験の登録前に4週間以上の休薬が可能であり、休薬に同意した患者。(6) 治験参加にあたり十分な説明を受け、かつ説明内容を十分に理解した上で、患者本人又は代諾者の自由意思に基づく文書同意が得られた患者。


除外基準

(1) 本人又は代諾者等による治験薬の計画的な塗布が困難な患者(2) 静止指示が守れないなど、病変部の写真を適切に撮影することが困難であると考えられる患者(3) 顔面血管線維腫の病変部又はその周辺に、びらん、潰瘍、皮疹等の臨床所見があり、安全性又は有効性の評価に影響を及ぼすと考えられる患者(4) 治験薬の成分(シロリムス)に対するアレルギーの既往・合併がある患者(5) 本治験の参加に不適当と考えられる感染症、心疾患、肝疾患、肺疾患、腎疾患、血液疾患、又は悪性腫瘍等を合併している患者(6) 管理不良な糖尿病、脂質異常症など、本治験の参加に不適当と考えられる疾患を合併している患者。(7) 登録前6ヵ月以内に他の治験や臨床研究に参加し、治験薬や臨床研究薬を使用した患者(8) 登録前4週間以内にエベロリムス以外のmTOR阻害剤(経口剤、注射剤)を使用した患者(9) 妊娠中又は妊娠している可能性のある患者、及び授乳中の患者(10) 治験参加同意日以降、治験期間中、適切に避妊することに同意できない患者(妊娠可能なパートナーがいる男性患者を含む)(11) 登録前6ヵ月以内に、顔面血管線維腫の病変部にレーザー治療や外科的治療(液体窒素療法、光線療法を含む)を受けた患者(12) 治験責任医師又は治験分担医師(以下、治験責任医師等)が、本治験への参加を不適当と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

中央写真判定による投与開始12週後時点における顔面血管線維腫の改善度


第二結果評価方法

有効性の副次的評価項目(1) 中央写真判定による顔面血管線維腫の改善度と改善率(主要評価項目は除く)(2) 中央写真判定による顔面血管線維腫の紅色調の改善度と改善率(3) 中央写真判定による顔面血管線維腫の大きさの改善度と改善率(4) 治験責任医師等によるIndex of Facial Angiofibromas(IFA)スコアの経時的変化(5) Shagreen Patchの面積及び体積の経時的変化(6) 爪線維腫の面積の経時的変化(7) 患者満足度安全性の評価項目(1) 有害事象及び副作用の発現(2) 重篤な有害事象及び副作用の発現(3) 重要な有害事象及び副作用の発現(4) 臨床検査、バイタルサイン(5) 血中シロリムス・エベロリムス濃度

利用する医薬品等

一般名称

Sirolimus


販売名

なし