企業治験
進行性骨化性線維異形成症の小児と成人患者に対するfidrisertib（IPN60130）の経口投与の効果と安全性を評価する第II相試験
目的
この治験は、FOPという病気を持つ成人や子供たちを対象に、IPN60130という薬の効果と安全性を評価するものです。
対象疾患
進行性骨化性線維異形成症
参加条件
募集終了
男性・女性
5歳以上
上限なし
選択基準
参加前に同意書に署名できる方
体重が10kg以上の方
治療の準備と追跡のために連絡が取れる方
避妊方法についての指示に従える男性及び女性の方
進行性HOに関連するR206H ACVR1遺伝子変異又はその他のFOP型変異がある方
過去1年間に病勢が進行した方
他のFOP治療薬を使った臨床試験に参加した後、一定期間が経過した方
肺機能検査と心エコー検査を適切に実施できる方
一定の年齢以上の方（5歳以上、15歳以上で異なるスタディがあります）
除外基準
特定の医学的状態（心電図異常、心エコー異常、肺の基礎疾患等）がある方
コントロール不能と判断された心血管、肝、肺、その他の重大な疾患がある方
重度の肝機能障害がある方
特定の医薬品（例：ビスフォスフォネート製剤、CYP3A4活性の強力な阻害薬等）を使用しているまたは使用した歴史がある方
他の臨床試験に参加している方
血液学的異常がある方
アミラーゼやリパーゼ値が基準値の2倍を超え、または慢性膵炎の既往がある方
特定の医学的状態（心電図異常、心エコー異常、肺の基礎疾患等）がある方
コントロール不能と判断された心血管、肝、肺、その他の重大な疾患がある方
重度の肝機能障害がある方
特定の医薬品（例：ビスフォスフォネート製剤、CYP3A4活性の強力な阻害薬等）を使用しているまたは使用した歴史がある方
他の臨床試験に参加している方
血液学的異常がある方
アミラーゼやリパーゼ値が基準値の2倍を超え、または慢性膵炎の既往がある方
治験内容
この治験は、進行性骨化性線維異形成症という病気に対して、新しい薬剤IPN60130の効果を調べるものです。治験のフェーズは2で、治験の期間はベースラインから12ヶ月間です。主な評価方法は、プラセボ投与群と比較してIPN60130投与群での低線量WBCT（頭部を除く）で測定したHO量のM12時点におけるベースラインからの年率変化です。また、有害事象（AE）／重篤な有害事象（SAE）の発生率も評価します。治験に参加することで、新しい治療法の開発に貢献することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
'- プラセボ投与群と比較した IPN60130 投与群での低線量 WBCT（頭部を除く）で測定した HO 量の M12 時点におけるベースラインからの年率変化
(期間：ベースラインから12ヶ月間)
- 有害事象（AE）／重篤な有害事象（SAE）の発生率
(ベースラインから試験終了時（25ヶ月）まで)
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
fidrisertib
販売名
なし
実施組織
Clementia Pharmaceuticals Inc（Ipsen グループ会社）
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号
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