FOP に対する IPN60130 経口剤の 2 種類の用法・用量の有効性及び安全性を評価する試験

治験

目的

成人及び小児の FOP 患者を対象として、IPN60130 経口剤の単剤療法の有効性及び安全性を評価する

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ2

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    5歳 以上上限なし


    選択基準

    以下のすべての基準を満たした場合にのみ、本治験の適格症例とする:年齢 - 主試験 1. 被験者は、被験者自身/保護者が同意文書に署名した時点(15 歳未満の低年齢小児の登録は、成人及び 15 歳以上の思春期小児における安全性が確立してから実施する)で、未成年の被験者については年齢に応じた意思確認を取得した時点で、5 歳以上とする。 年齢 - [18F]NaF PET-CT 画像検査サブスタディ 2. 被験者は、被験者自身/保護者が主試験への同意文書に署名した時点で、未成年の被験者については年齢に応じた意思確認が得られた時点で、15 歳以上とする。 被験者のタイプと疾患特性3. 被験者は、進行性 HOに関連する R206H ACVR1 遺伝子変異又はその他の FOP型変異を伴う FOP と臨床的に診断された者とする。4. 被験者は、スクリーニング来院の前年に病勢進行が認められた者で、以下のいずれか 1 項目以上に該当するものとする:a. 自己報告によるフレアアップがあり、腫脹、疼痛(新規部位での疼痛の新規発現)、動きの減少、こわばり、熱感、発赤等の主なフレアアップ症状のいずれか 1 つ以上が認められる。b. 新たな触知可能な HO c. 新たな関節の強直 d. CAJIS スコアの増加(以前の CAJIS 評価が得られた場合)5. FOP 治療のために他の治験薬を用いた臨床試験に以前参加したことがある被験者は、その半減期の 5倍以上の休薬期間後に組み入れることができる。イマチニブ、isotretinoin、garetosmab、palovarotene 等(これらに限定しない)の前治療を受けた者は、投与中止から 30 日後又は半減期の 5 倍以上のいずれか長い方の休薬期間後に組み入れることができる。a. Palovarotene の休薬期間は 30 日である。b. Garetosmab の休薬期間は 4 カ月である。6. 被験者は、肺機能検査を適切かつ確実に実施できなければならない。7. 被験者は、治験実施計画書で規定された左室の構造及び機能の評価のためにスクリーニング時に、適切な心エコー検査による評価を受けることができなければならない。8. 被験者は、投与及び追跡調査のために連絡可能で、すべての治験手順を受けることができなければならない。治験実施施設から離れた場所に居住する被験者は、初回来院及び施設でのすべての追跡調査来院のために、治験実施施設に移動することが可能であり、その意思がなければならない。被験者は、鎮静剤なしで低線量 WBCT(頭部を除く)を受けることができなければならない。体重9. 体重は 10 kg 以上。性別10. 男性及び/又は女性の被験者:男性又は女性による避妊法の使用は、臨床試験に参加している被験者の避妊法に関する現地の規制に従ったものであること。a. 男性被験者:男性被験者は、投与期間中及び投与後 90 日間は異性間性交を控えること、或いは性的に活動的な場合は、投与期間中及び投与後 90 日間は 2 種類の効果的な避妊法(そのうち 1種類は極めて効果の高いもの)を用いることに同意しなければならない。禁欲又は 2種類の効果的な避妊法(そのうち 1種類は極めて効果が高いもの)を使用することへの同意については、同意文書に明記される。被験者又は法定代理人(保護者、介護者又は法定後見人等)は、この特定の項目に署名しなければならない。b. 女性被験者:妊娠する可能性のある女性は、治験薬投与前の血液又は尿による妊娠検査(感度 50 mIU/mL 以上)が陰性でなければならない。妊娠の可能性のある女性(FOCBP)被験者は、投与期間中及び投与後 1 カ月間は異性間性交を控えること、或いは性的に活動的な場合は、投与期間中及び投与後 1 カ月間は 2種類の効果的な避妊法(そのうち 1種類は極めて効果が高いもの)を用いることに同意しなければならない。さらに、異性間性交において性的に活動的な FOCBP 被験者は、治療開始 1 カ月前の時点で 2 種類の効果的な避妊法(そのうち 1種類は極めて効果が高いもの)を既に使用していなければならない。妊娠中に治験薬を使用した場合の特定のリスク、並びに禁欲又は 2種類の効果的な避妊法を使用する(そのうち 1種類は極めて効果が高いもの)ことは、同意文書に明記される。被験者自身又は法定代理人(保護者、介護者又は法定後見人等)はこの特定の項目に署名しなければならない。11. 被験者は、被験者自身/保護者が署名及び日付を記入した同意文書を提供できなければならない。また、未成年の被験者については、年齢に応じた意思確認を提供できなければならない(現地の規制に従って実施)。


    除外基準

    以下の基準のいずれかに該当する被験者は、本試験の対象から除外する。医学的状態1. スクリーニング時の心電図検査で完全心ブロック及び左脚ブロックが認められた被験者 2. スクリーニング時の心エコー検査で、成人被験者の場合は中隔壁厚又は左室自由壁厚が 12 mm 超、小児及び青年の被験者の場合は母集団における標準値(population norms)と比較して Zスコアが 3超であることが示された被験者、或いは LVEF が 50%未満の被験者 3. スクリーニング時の心エコー検査で重度の僧帽弁逆流又は三尖弁逆流が認められた被験者 4. 酸素補充を要する重大な肺の基礎疾患のある被験者又はスクリーニング時の努力性肺活量が予測値の 35%未満の被験者5. 治験責任医師によりコントロール不能と判断された心血管、肝、肺、消化器、内分泌、代謝、眼科、免疫、精神又はその他の重大な疾患がある被験者 6. 重度の肝機能障害のある被験者'前治療/併用療法7. シトクロム P450(CYP)3A4 活性の強力な阻害薬(グレープフルーツジュースを含む)又は誘導薬(セイヨウオトギリソウを含む)、イマチニブ等のキナーゼ阻害薬の併用8. PET-CT サブスタディの被験者についてはビスフォスフォネート製剤の過去 1年間の使用及び併用過去/同時期の臨床試験の経験9. 他の介入臨床試験、又は画像診断による評価若しくは侵襲的手技(採血又は組織検体採取等)を伴う非介入試験への同時参加その他の除外基準10. アミラーゼ又はリパーゼ値が基準値上限(ULN)の 2 倍を超える、又は慢性膵炎の既往がある場合'11. ULN の 5 倍を超えるアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)又はアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)上昇12. 血液学的異常が認められる被験者:• ヘモグロビン(Hgb)<10 g/dL血小板<75,000/mm3 • 白血球(WBC)<2,000/mm3スクリーニング時に血液凝固異常(プロトロンビン時間[PT]又は活性化部分トロンボプラスチン時間[aPTT]が>1.5×ULN、或いは国際標準比[INR]が>1.5)が認められる被験者13. 授乳中の女性被験者14. 治験責任医師の判断により、本人及び/又はその家族が治験実施計画書を遵守できなくなるような何らかの理由がある場合

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    '- プラセボ投与群と比較した IPN60130 投与群での低線量 WBCT(頭部を除く)で測定した HO 量の M12 時点におけるベースラインからの年率変化(期間:ベースラインから12ヶ月間)- 有害事象(AE)/重篤な有害事象(SAE)の発生率(ベースラインから試験終了時(25ヶ月)まで)


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    IPN60130


    販売名

    なし

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