進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人患者におけるgaretosmabとプラセボの静脈内投与（IV）の安全性及び有効性を比較する試験
目的
基本情報
お問い合わせ情報
Regeneron Pharmaceuticals
Clinicaltrial-registration@parexel.com
03-3537-5899
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参加条件
男性・女性
選択基準
1. 時点で18歳以上の男女2. 進行性骨化性線維異形成症（FOP）と的に診断されている患者（足の拇指の先天的奇形、一過性の軟部組織腫脹、及び／又は進行性の異所性骨化（HO）の所見に基づく）3. FOPの診断及びFOPを引き起こすアクチビンAI型受容体（ACVR1）変異の確認記録を有する患者 4. 来院前1年以内にFOPの疾患が認められている患者。FOPの疾患は、疼痛、腫脹、硬直、又はFOPフレアアップに伴うその他の兆候及び症状、若しくは関節機能の悪化、又はフレアアップの有無を問わないX線画像上のHO病変進行（HO病変部位の大きさ又は数の増大）と定義される 5. CT画像検査、治験実施計画書で規定されているその他の手順を受けることができる患者 6．治験実施計画書で規定されたその他の選択基準が適用される
除外基準
1. 時のCAJISスコア（Cumulative Analog Joint Involvement Scale）が19超の患者2. 心疾患、腎疾患、、神経学的疾患、精神学的疾患、内分泌性疾患、代謝性疾患又はリンパ系疾患等の重大な又は重大な既往症を有し、治験担当医師が治験の結果に影響を及ぼす可能性がある、又は治験に参加することにより追加のリスクが生じる可能性があると判断した患者3. がんの既往歴・診断を有する患者4．Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式で算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m2未満と定義される、重度の腎機能障害を有する患者5．時点でヘモグロビンA1C（HbA1c）が9%超と定義される、コントロール不良の糖尿病を有する患者6. 以下に定義する、コントロール不良の高血圧の既往歴を有する患者：a. 来院時の収縮期血圧が180 mm Hg以上、又は拡張期血圧が110 mm Hg以上b. 来院時の収縮期血圧が160～179 mm Hg、又は拡張期血圧が100～109 mm Hgであり、かつ、末端臓器障害の既往歴（左室肥大、心不全、狭心症、心筋梗塞、脳卒中、一過性脳虚血発作、末梢動脈疾患、末期腎疾患、中等度から高度の網膜症）を有する患者7.脳血管奇形の既往歴を有する患者8. 前6ヵ月以内にニューヨーク心臓協会クラスIII又はIVの心不全、心筋症、間欠性跛行、心筋梗塞、又は急性冠動脈症候群等の心血管症状、症候性のがある患者9．酸素吸入、呼吸補助（例：二相性陽圧呼吸［biPAP］又は持続的気道陽圧法［CPAP］）を必要とする重度の呼吸困難の既往、又は入院を必要とする誤嚥性肺炎の既往歴を有する患者10. ビスホスホネートを過去1年以内に使用した患者、及び併用している患者11. 別の試験、放射線検査や侵襲的検査（採血や組織採取等）を伴う非試験に現在参加している患者12．デノスマブ、イマチニブ又はイソトレチノインといった他の治験薬の投与を過去30日以内若しくは半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に受けている患者13. 妊婦又は授乳中の女性14．妊娠可能な女性（WOCBP）で、効果の高い避妊法を使用する意思のない患者15. 胎児への曝露を避けるため、WOCBPパートナーと性交渉を持つ際にコンドームを使用する意思のない男性患者16．治験実施計画書で規定されたその他の除外基準が適用される
治験内容
介入研究
1. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数 [ Time Frame : Week 56まで]2. 試験治療下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 [ Time Frame : ベースラインからWeek 56まで]
1. 医師評価によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek56まで]2. 医師評価によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]3. 患者報告によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]4．患者報告によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]5. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変の発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56]6. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位総体積[時間枠：Week 28及びWeek 56]7. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数[時間枠：Week 28]8．医師による Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)に基づく、関節機能評価の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]9．肺活量測定により評価した肺機能の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]10 .被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）によって評価した疾患重症度[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]11．被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]12．医師による Global Impression of Change（CGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]13．血清中総アクチビンA濃度の経時的推移[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]14．血清中のガレトスマブの濃度[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]15. ガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで]16: ガレトスマブに対するADAの力価 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで]
利用する医薬品等
REGN2477
販売名
なし
組織情報
Regeneron Pharmaceuticals
東京都中央区新川1-21-2 茅場町タワー