企業治験
進行性骨化性線維異形成症患者におけるgaretosmabの効果と安全性を調べるための第3段階の試験
目的
この治験の目的は、新しい治療法であるgaretosmabが、異所性骨化という病気に対して効果的かどうかを、プラセボと比較して評価することと、治療法の安全性と忍容性を評価することです。異所性骨化は、骨が異常に成長してしまう病気で、低線量CTで診断されます。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、18歳以上の男性・女性で、進行性骨化性線維異形成症（FOP）と診断されている人です。また、FOPを引き起こすアクチビンAI型受容体（ACVR1）変異の確認記録を持っていることが必要です。さらに、過去1年以内にFOPの疾患活動性が認められている人や、治験実施計画書で規定されたその他の選択基準が適用される人も参加できます。ただし、重大な合併症や既往症を持っている人、がんの既往歴がある人、重度の腎機能障害や糖尿病、高血圧、心臓病、呼吸器疾患、他の治験薬を使用している人、妊娠中または授乳中の女性、避妊法を使用しない意思のある女性や男性などは参加できません。
治験内容
この治験は、進行性骨化線維異形成症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験の期間は56週間です。治験の主要な目的は、CTスキャンを使って、新しい病変がどれだけあるかを調べることです。また、治療中に起こる副作用の発生率や重症度も調べます。治験の第二の目的は、医師や患者が報告する症状の数や重症度、関節機能や肺機能の変化、血液中の物質の量や抗薬物抗体の発生率や力価などを調べることです。治験に参加する患者さんは、治験の期間中、定期的に検査やアンケートに回答する必要があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数 [ Time Frame : Week 56まで]
2. 試験治療下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 [ Time Frame : ベースラインからWeek 56まで]
第二結果評価方法
1. 医師評価によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek56まで]
2. 医師評価によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
3. 患者報告によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
4．患者報告によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
5. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変の発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56]
6. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位総体積[時間枠：Week 28及びWeek 56]
7. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数[時間枠：Week 28]
8．医師による Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)に基づく、関節機能評価の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
9．肺活量測定により評価した肺機能の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
10 .被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）によって評価した疾患重症度[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
11．被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
12．医師による Global Impression of Change（CGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
13．血清中総アクチビンA濃度の経時的推移[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]
14．血清中のガレトスマブの濃度[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]
15. ガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで]
16: ガレトスマブに対するADAの力価 [時間枠：ベースラインか らWeek 56まで]
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
REGN2477
販売名
なし
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals
東京都中央区新川1-21-2茅場町タワー
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