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進行性骨化性線維異形成症患者におけるgaretosmabの効果と安全性を調べるための第3段階の試験

目的

この治験の目的は、新しい治療法であるgaretosmabが、異所性骨化という病気に対して効果的かどうかを、プラセボと比較して評価することと、治療法の安全性と忍容性を評価することです。異所性骨化は、骨が異常に成長してしまう病気で、低線量CTで診断されます。

対象疾患

進行性骨化線維異形成症

参加条件

募集終了

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

スクリーニング時点で18歳以上の男女

進行性骨化性線維異形成症（FOP）と臨床的に診断されている方

FOPの診断及びFOPを引き起こすアクチビンAI型受容体（ACVR1）変異の確認記録を有する方

スクリーニング来院前1年以内にFOPの疾患活動性が認められている方。FOPの疾患活動性は、疼痛、腫脹、硬直、又はFOPフレアアップに伴うその他の兆候及び症状、若しくは関節機能の悪化、又はフレアアップの有無を問わないX線画像上のHO病変進行と定義される

CT画像検査、治験実施計画書で規定されているその他の手順を受けることができる方

治験実施計画書で規定されたその他の選択基準が適用される方

除外基準

スクリーニング時のCAJISスコア（Cumulative Analog Joint Involvement Scale）が19超の方

心疾患、腎疾患、リウマチ性疾患、神経学的疾患、精神学的疾患、内分泌性疾患、代謝性疾患又はリンパ系疾患等の重大な合併症又は重大な既往症を有し、治験担当医師が治験の結果に影響を及ぼす可能性がある、又は治験に参加することにより追加のリスクが生じる可能性があると判断した方

がんの既往歴・診断を有する方

Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式で算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m2未満と定義される、重度の腎機能障害を有する方

スクリーニング時点でヘモグロビンA1C（HbA1c）が9%超と定義される、コントロール不良の糖尿病を有する方

以下に定義する、コントロール不良の高血圧の既往歴を有する方

脳血管奇形の既往歴を有する方

スクリーニング前6ヵ月以内にニューヨーク心臓協会クラスIII又はIVの心不全、心筋症、間欠性跛行、心筋梗塞、又は急性冠動脈症候群等の心血管症状、症候性の心室性不整脈がある方

酸素吸入、呼吸補助（例：二相性陽圧呼吸［biPAP］又は持続的気道陽圧法［CPAP］）を必要とする重度の呼吸困難の既往、又は入院を必要とする誤嚥性肺炎の既往歴を有する方

ビスホスホネートを過去1年以内に使用した方、及び併用している方

別の介入試験、放射線検査や侵襲的検査（採血や組織採取等）を伴う非介入試験に現在参加している方

デノスマブ、イマチニブ又はイソトレチノインといった他の治験薬の投与を過去30日以内若しくは半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に受けている方

治験実施計画書で規定されたその他の除外基準が適用される方

スクリーニング時のCAJISスコア（Cumulative Analog Joint Involvement Scale）が19超の方

がんの既往歴・診断を有する方

Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式で算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m2未満と定義される、重度の腎機能障害を有する方

スクリーニング時点でヘモグロビンA1C（HbA1c）が9%超と定義される、コントロール不良の糖尿病を有する方

以下に定義する、コントロール不良の高血圧の既往歴を有する方

脳血管奇形の既往歴を有する方

ビスホスホネートを過去1年以内に使用した方、及び併用している方

別の介入試験、放射線検査や侵襲的検査（採血や組織採取等）を伴う非介入試験に現在参加している方

治験実施計画書で規定されたその他の除外基準が適用される方

治験内容

この治験は、進行性骨化線維異形成症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験の期間は56週間です。治験の主要な目的は、CTスキャンを使って、新しい病変がどれだけあるかを調べることです。また、治療中に起こる副作用の発生率や重症度も調べます。治験の第二の目的は、医師や患者が報告する症状の数や重症度、関節機能や肺機能の変化、血液中の物質の量や抗薬物抗体の発生率や力価などを調べることです。治験に参加する患者さんは、治験の期間中、定期的に検査やアンケートに回答する必要があります。

AI 要約前の参加条件

研究のタイプ

介入研究

主要結果評価方法

1. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数 [ Time Frame : Week 56まで]
2. 試験治療下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 [ Time Frame : ベースラインからWeek 56まで]

第二結果評価方法

1. 医師評価によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek56まで]
2. 医師評価によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
3. 患者報告によるフレアアップの件数[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
4．患者報告によるフレアアップの発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56まで]
5. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変の発現（あり／なし）[時間枠：Week 28及びWeek 56]
6. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位総体積[時間枠：Week 28及びWeek 56]
7. CTに基づき陽性と判定されたHOの新規病変部位数[時間枠：Week 28]
8．医師による Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)に基づく、関節機能評価の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
9．肺活量測定により評価した肺機能の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
10 .被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）によって評価した疾患重症度[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
11．被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
12．医師による Global Impression of Change（CGIC）によって評価した疾患重症度の変化[時間枠：ベースラインからWeek 28及びWeek 56まで]
13．血清中総アクチビンA濃度の経時的推移[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]
14．血清中のガレトスマブの濃度[時間枠：ベースラインからWeek 56まで]
15. ガレトスマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠：ベースラインからWeek 56まで]
16: ガレトスマブに対するADAの力価 [時間枠：ベースラインからWeek 56まで]

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

REGN2477

販売名

なし

実施組織

Regeneron Pharmaceuticals

東京都中央区新川1-21-2茅場町タワー

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials