企業治験
フェニルケトン尿症治療薬PTC923（sepiapterin）の第3段階の臨床試験
目的
フェニルケトン尿症に対する新しい薬PTC923の第3段階の試験を行うことが目的です。
対象疾患
フェニルケトン尿症
参加条件
募集中
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
治験に参加する意思があり、研究期間中に現在の食事を変更せずに続けられる方
妊娠の可能性がある方は、妊娠していないことを確認でき、治験期間中および最終投与後90日間高い避妊効果がある方法または禁欲に同意できる方
性的活動がある妊娠可能性がある女性と精管切除していない男性は、治験期間中および最終投与後90日間バリア避妊法を使用することに同意し、この期間中の精子提供を避ける方
600μmol/L以上の血中Phe測定値が2回以上記録され、高フェニルアラニン血症を伴うPKUと診断された方
除外基準
経口剤が耐容不能な方
医学的にコントロールできていない重篤な精神神経疾患が治験への参加能力を妨げる、またはリスクを高める判断された方
腎障害及び／又は中等度／重度の腎不全、腎臓専門医の治療を受けている方、または疾患の既往歴がある方
その他の病態が治験への参加能力を妨げる、またはリスクを高める判断された方
BH4補充療法（例：サプロプテリン塩酸塩、KUVAN）またはpegvaliase-pqpz（PALYNZIQ）を併用している方
胃腸疾患（過敏性腸症候群、炎症性腸疾患、慢性胃炎、消化性潰瘍疾患等）を有する方
胃の手術の既往歴（ルーワイ胃バイパス手術、迷走神経切断を伴う幽門洞切除術、胃切除術等）がある方
合成BH4またはsepiapterinに対するアレルギーまたは有害反応の既往歴がある方
臨床的に重要な臨床検査異常があると判断された方
腎疾患の徴候または症状を示す身体的検査所見または臨床検査所見の異常が認められる方
原発性BH4欠損症の確定診断を受けた方
経口剤が耐容不能な方
医学的にコントロールできていない重篤な精神神経疾患が治験への参加能力を妨げる、またはリスクを高める判断された方
腎障害及び／又は中等度／重度の腎不全、腎臓専門医の治療を受けている方、または疾患の既往歴がある方
その他の病態が治験への参加能力を妨げる、またはリスクを高める判断された方
BH4補充療法（例：サプロプテリン塩酸塩、KUVAN）またはpegvaliase-pqpz（PALYNZIQ）を併用している方
胃腸疾患（過敏性腸症候群、炎症性腸疾患、慢性胃炎、消化性潰瘍疾患等）を有する方
胃の手術の既往歴（ルーワイ胃バイパス手術、迷走神経切断を伴う幽門洞切除術、胃切除術等）がある方
合成BH4またはsepiapterinに対するアレルギーまたは有害反応の既往歴がある方
臨床的に重要な臨床検査異常があると判断された方
腎疾患の徴候または症状を示す身体的検査所見または臨床検査所見の異常が認められる方
原発性BH4欠損症の確定診断を受けた方
治験内容
この治験は、フェニルケトン尿症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の目的は、PTC923という薬の長期的な安全性を評価することです。また、フェニルアラニン（Phe）／タンパク質の摂取量の変化を評価することも重要な目的の一つです。治験に参加する患者さんは、フェニルケトン尿症を持っている方々です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1.フェニルケトン尿症（PKU）患者を対象に PTC923 の長期安全性を評価する
2.食事によるフェニルアラニン（Phe）／タンパク質の摂取量のベースラインからの変化量を評価する
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Sepiapterin
販売名
なし
実施組織
シミック株式会社
東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング
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