抗C5 抗体の静注治療後も貧血が残存する成人PNH 患者を対象としてLNP023 の1日2回経口投与時の有効性及び安全性を評価する無作為化,多施設共同,実薬対照,非盲検試験

目的

・赤血球輸血を受けることなくベースラインから2 g/dL 以上の持続的なヘモグロビン値上昇を達成した被験者の割合に基づき,抗C5 抗体に対するLNP023 の優越性を検証すること ・赤血球輸血を受けることなくヘモグロビン値12 g/dL 以上の状態が一定期間維持された被験者の割合に基づき,抗C5 抗体に対するLNP023 の優越性を検証すること

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

発作性夜間ヘモグロビン尿症


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 高感度フローサイトメトリーでクローンサイズが10%以上であることによりPNH と確定診断された18 歳以上の男女の患者

- ランダム化前少なくとも6 ヵ月間にわたり安定したレジメンで抗C5 抗体(エクリズマブ又はラブリズマブのいずれか)の投与を受けていた患者

- 平均ヘモグロビン値が10 g/dL 未満の患者:

- 髄膜炎菌感染に対する予防接種を,治験治療開始前に受けること

- 過去に予防接種を受けていない場合に肺炎球菌及びインフルエンザ菌感染の予防接種を受けるべきである


除外基準

- 安定したエクリズマブ投与を受けているが投与間隔が11 日間以下の患者

- スクリーニング時点で遺伝性の補体欠損症が判明している又は疑われる患者

- 造血幹細胞移植の既往歴がある患者

- 骨髄不全を示す臨床検査所見(網状赤血球数100×109/L 未満,血小板数30×109/L 未満,好中球数500×106/L 未満)を認める患者

- 治験薬投与前14 日以内に活動性かつ全身性の細菌,ウイルス又は真菌感染症に罹患していた患者

- 髄膜炎菌や肺炎球菌などの莢膜を有する微生物による繰り返す侵襲性感染症の既往歴がある患者

- これらに限定されないが,重度の腎疾患(例:透析),進行した心疾患(例:NYHA 心機能分類IV 度),重度の肺疾患[例:重度の肺高血圧症(WHO 分類IV)],肝疾患(例:活動性肝炎)など,治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を妨げると判断した重大な併存症を有する患者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

- 赤血球輸血を受けることなくベースラインから2 g/dL 以上の持続的なヘモグロビン値上昇を達成した被験者の割合

- 赤血球輸血を受けることなくヘモグロビン値12 g/dL 以上の状態が一定期間維持された被験者の割合


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

iptacopan


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

ノバルティス ファーマ株式会社


住所

東京都港区虎ノ門一丁目23番1号