企業治験
自己免疫性肺胞蛋白症(aPAP)の成人患者に対する吸入薬の効果を調べる試験
目的
この治験は、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）患者に対して、モルグラモスチム（molgramostim）がどの程度有効で安全かを、プラセボと比較して調べるものです。
対象疾患
自己免疫性肺胞蛋白症(aPAP)
自己免疫性肺胞蛋白症
参加条件
募集中
男性・女性
20歳以上
上限なし
選択基準
同意書に署名できる方で、18歳（日本は20歳）以上の方
署名済みの同意書を提出できる方
治験の手順に従う意思と能力がある方
男性または女性
避妊方法について、国や地域の規則に合致している男性方や女性方
妊娠の可能性がある方は、スクリーニング時に血清妊娠検査で陰性であり、ベースライン来院時に尿妊娠検査で陰性であり、かつ授乳中ではない方
血清抗GM-CSF自己抗体検査により自己免疫性PAPであることが確認された方
肺生検、気管支肺胞洗浄(BAL)細胞診、または胸部高分解能CTにより、PAPの既往が確認された方
スクリーニング来院時およびベースライン来院時の予測%DLCOが70%以下の方
スクリーニング期間中の予測%DLCOの変化量が15%ポイント未満の方
トレッドミル運動負荷試験で機能障害(最大MET 8以下)が認められた方
トレッドミル運動負荷試験、DLCO評価、および動脈血ガス検体採取の前後に、酸素補充を中断できる意思と能力がある方
スクリーニング来院時に酸素補充なしで、15分間安静時SpO2が85%以上の方
除外基準
遺伝性または続発性PAP、サーファクタント産生代謝異常が診断された方
ベースライン前3ヶ月以内に肺全換気洗浄を実施した方
スクリーニング時またはベースライン時に肺全換気洗浄が必要な方
ベースライン前6カ月以内にGM-CSFやリツキシマブの投与を受けた方
ベースライン前6週間以内に血漿交換療法を受けた方
5半減期以内またはベースライン前3ヶ月以内に治験薬の投与を受けた方
過去にこの治験で無作為化された方
GM-CSFまたは本治験薬の添加剤に対してアレルギー反応の既往歴がある方
著しい免疫抑制を必要とする程度の炎症性疾患や自己免疫疾患を有する方
医薬品のエアロゾル投与中に重度の説明不可能な副作用を経験したことがある方
骨髄増殖性疾患や白血病の既往歴または現病歴のある方
明らかな既存の肺線維症を合併している方、またはaPAP以外の間質性肺疾患と診断された方
運動により悪化する可能性のある急性または不安定な心疾患あるいは肺疾患を有する方
既知の活動性感染症（ウイルス、細菌、真菌、マイコバクテリア）を有する方
安全かつ十分な運動負荷試験の実施を妨げる身体障害または疾患を有する方
治験責任医師により対象として不適当と判断された方
遺伝性または続発性PAP、サーファクタント産生代謝異常が診断された方
ベースライン前3ヶ月以内に肺全換気洗浄を実施した方
スクリーニング時またはベースライン時に肺全換気洗浄が必要な方
ベースライン前6カ月以内にGM-CSFやリツキシマブの投与を受けた方
ベースライン前6週間以内に血漿交換療法を受けた方
5半減期以内またはベースライン前3ヶ月以内に治験薬の投与を受けた方
過去にこの治験で無作為化された方
GM-CSFまたは本治験薬の添加剤に対してアレルギー反応の既往歴がある方
著しい免疫抑制を必要とする程度の炎症性疾患や自己免疫疾患を有する方
医薬品のエアロゾル投与中に重度の説明不可能な副作用を経験したことがある方
骨髄増殖性疾患や白血病の既往歴または現病歴のある方
明らかな既存の肺線維症を合併している方、またはaPAP以外の間質性肺疾患と診断された方
運動により悪化する可能性のある急性または不安定な心疾患あるいは肺疾患を有する方
既知の活動性感染症（ウイルス、細菌、真菌、マイコバクテリア）を有する方
安全かつ十分な運動負荷試験の実施を妨げる身体障害または疾患を有する方
治験責任医師により対象として不適当と判断された方
治験内容
この治験は、自己免疫性肺胞蛋白症という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、主要な評価方法は、24週間の間に予測%DLCOという指標がどのように変化するかを調べます。また、第二の評価方法として、24週間の間にSGRQ Total(総スコア)、SGRQ Activity(活動)スコア、運動耐容能、A-aDO2という指標がどのように変化するかも調べます。これらの評価方法を使って、治療法の効果を調べることが目的です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ベースラインから24週時までの予測%DLCOの変化量
第二結果評価方法
• ベースラインから24週時までのSGRQ Total(総スコア)の変化量
• ベースラインから24週時までのSGRQ Activity(活動)スコアの変化量
• ベースラインから24週時までの運動耐容能(最大METで表示)の変化量
• ベースラインから24週時までのA-aDO2の変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Molgramostim
販売名
未定
実施組織
Savara Pharmaceuticals
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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