JR-171のムコ多糖症I型患者を対象とした継続投与試験

目的

治療

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

ムコ多糖症I型


治験フェーズ

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

1. JR-171-101試験の第2期を完了したMPS I患者。

2. 本人による文書同意を得られる者。ただし、同意取得時に20歳未満の者又はMPS Iに伴う知的障害のために本人の治験参加の意志確認が不可能な者については、本人の同意の代わりに代諾者(患者の両親又は保護者など)による文書同意が得られる者。この場合も、可能な限り本人による文書同意を得るものとする。

3. 女性患者又はパートナーが妊娠可能である男性患者では、有効な避妊法の使用を治験薬の最終投与後1ヵ月までの間は継続することに合意する者。


除外基準

1. 定められた手順に従って検査を実施することが困難である者。ただし、6分間歩行試験、神経認知検査、BVMT-R、HVLT-R、T.O.V.A.を除く。

2. 関節拘縮により腰椎穿刺の体位を取ることが困難である者や腰椎穿刺時に呼吸困難をきたす可能性の高い者等、治験責任医師又は治験分担医師により、腰椎穿刺が実施不可能と判断された者。

3. 治験責任医師又は治験分担医師により、あらゆる薬物に対して、治験参加を不適と判断される重篤な薬物アレルギー又は過敏症を起こしたことがある者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

• 有害事象の発現頻度、重症度及び治験薬との因果関係

• 臨床検査結果(血液学的検査、血液生化学検査、鉄関連検査、尿検査)の変化

• バイタルサイン(脈拍数、体温、血圧、呼吸数、経皮的酸素飽和度)の変化

• 臨床的に意義のある12誘導心電図の変化

• 抗薬物抗体の産生(抗human-α-L-iduronidase(抗human-IDUA)抗体、抗JR-171抗体)

• 投与関連反応(IAR:infusion associated reaction)の発現頻度


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

JR-171


販売名

未定

組織情報

実施責任組織

JCRファーマ株式会社


住所

兵庫県芦屋市春日町2-4