慢性流涎症(唾液過多)患者を対象としたNT 201の非盲検、非対照試験

治験

目的

本邦における成人の慢性流涎症(唾液過多)患者を対象に、NT 201 100 Uを耳下腺及び顎下腺内投与したときの有効性及び安全性を評価する。有効性の主要評価は、パーキンソン病、非定型パーキンソニズム、脳卒中及び外傷性脳損傷が原因と推定される慢性流涎症患者(グループA)を対象としたベースラインから初回投与4週後の安静時唾液分泌量(uSFR)の変化量とする。安全性は、グループA及びより広範な慢性流涎症患者を対象とするグループBを統合して評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上80歳 以下


選択基準

(1)治験参加前に、本人又は代諾者からの文書による同意が得られている患者

(2)同意取得時の年齢が20歳以上80歳以下の男女

(3)登録前検査時に以下1)~3)をすべて満たす患者

   1)Drooling severity and frequency scale(DSFS)の合計スコアが6以上

   2)DSFSの各項目のスコアが2以上

   3)Modified Radboud Oral Motor Inventory for Parkinson's Disease (mROMP) Drooling A)のスコアが3以上

(4)登録前検査日の12週前以前から継続的に選択基準(3)を満たす患者。

(5)流涎症の原因と推定される疾患などを有する患者[例)パーキンソン病、非定型パーキンソニズム、脳卒中、外傷性脳損傷、脳性麻痺、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、筋ジストロフィーなど]

[グループA]

以下1)、2)をいずれも満たす患者

 1)以下i)~iv)のいずれかの疾患と診断されており、登録前検査日までに発症から24週間以上経過している患者

  i)UK Parkinson’s Disease Brain Bank(UKPDSBB)基準に従い診断された孤発型パーキンソン病又は遺伝性パーキンソン病

  ii)臨床診断された以下a)~c)の非定型パーキンソニズム

   a) 多系統萎縮症

   b) 進行性核上性麻痺

   c) 大脳皮質基底核変性症

  iii)脳卒中

  iv)外傷性脳損傷

 2)uSFR測定を含むグループAで規定した観察・検査スケジュールを遵守可能な患者

[グループB]

[グループA]に該当しない患者。ただし、治験依頼者がグループAの登録を終了した後は、グループAに該当する患者もグループBに登録できる。


除外基準

(1)登録前検査時の嚥下機能に関して、mROMP Swallowing symptoms A)のスコアが3以上、又はC)のスコアが4以上である患者。ただし、栄養補助の目的で経管栄養を行っている場合はmROMP Swallowing symptoms C)の5「I had to use a feeding tube.」には該当しない

(2)誤嚥性肺炎の既往歴を2回以上有する患者、既往歴を1回有する者で再発のリスクが高いと治験担当医師が判断する患者、又はTPPV導入済みで胃ろうを造設していない患者

(3)全身性の神経筋接合部の障害(重症筋無力症、ランバート・イートン症候群など)を合併する患者

(4)唾液腺又は予定する注射部位に、感染又は腫瘍の既往歴(又は合併症)を有する患者(ただし、耳下腺炎などの小児期の感染は許容される)

(5)歯科口腔衛生状態が極端に不良で、安全な治験参加が妨げられるおそれがあると治験担当医師が判断する患者

(6)登録前検査日の14週前以降に、他の治験薬又は未承認医薬品を投与した患者

(7)登録前検査日の24週前以降に、機能的脳神経外科手術(脳深部刺激療法、定位的破壊術)又は集束超音波治療を受けた患者

(8)過去に、流涎症の治療を目的とした頭頸部の手術又は放射線治療(唾液腺手術や唾液腺放射線治療など)を受けた患者

(9)筋弛緩剤/筋弛緩作用を有する薬剤、及び抗凝固薬を投与している患者(ただし、アスピリン及び抗血小板薬は許容される)

(10)登録前検査日以降、併用禁止治療を使用(実施)又は併用制限治療の用法・用量を変更する必要がある患者

[グループAのみに適用する除外基準]

(11)唾液採取用スワブを口腔内に留置した状態で5分間安静を保てない患者

(12)自発的に口を開けることができない患者

(13)アルツハイマー病やその他の認知症を有し、本治験の評価に影響を及ぼすと治験担当医師が判断する患者

[グループBのみに適用する除外基準]

(14)[ALS患者にのみ適用する除外基準]

呼吸機能低下が進行しており、1年以内に非侵襲的陽圧換気(NPPV)又は気管切開下陽圧人工呼吸(TPPV)を導入する可能性がある患者。ただし、既にTPPV導入済みの患者は、本除外基準の適用対象としない。

(15)[ALS患者にのみ適用する除外基準]

登録前検査時のパーセント努力性肺活量(%FVC)が80%未満であることが確認された患者。ただし、既にTPPV導入済みの患者は、本除外基準の適用対象としない。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

グループAにおける1回目の治験薬投与前(ベースライン)から投与4週後の安静時唾液分泌量(uSFR)の変化量


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

インコボツリヌストキシンA


販売名

ゼオマイン筋注用100単位