脈管異常の皮膚病変に対するシロリムスゲルの多施設共同、プラセボ対照、二重盲検、無作為化、並行群間比較医師主導第II相治験

治験

目的

脈管異常(静脈奇形、リンパ管奇形、房状血管腫、カポジ肉腫様血管内皮細胞腫)による皮膚病変を有する患者を対象として 0.2 %シロリムスゲルまたは 0.4 %シロリムスゲルを病変部に塗布することのプラセボゲルを塗布することに対する病変の改善を探索的に評価する。

また、至適濃度を検討するため、プラセボ群と0.2%シロリムスゲル群、0.4%シロリムスゲル群のいずれかに1:2:2で無作為化割付し、二重盲検盲検盲検並行群間比較治験により改善度を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    01ヶ月 以上上限なし


    選択基準

    1) 生後1ヶ月以上の患者

    2) 小児慢性特定疾病の基準に基づき静脈奇形、またはリンパ管奇形(リンパ管腫またはリンパ管腫症)と診断された、あるいは「血管腫・血管奇形・リンパ管奇形診療ガイドライン2017」による房状血管腫、または、カポジ肉腫様血管内皮細胞腫と診断された皮膚病変を有する患者

    3) 問診上で4週間以内に消退傾向が認められず、かつ、写真で視認できる標的病変を有する患者

    4) 本治験への参加について、被験者本人および/または代諾者(同意取得時の年齢20歳未満の場合)からの同意が文書で得られている患者

    5) 本治験参加中に他の治験、臨床研究、観察研究に参加意思のない患者


    除外基準

    1) 登録前12週以内にmTOR阻害作用を有する薬剤(シロリムス、エベロリムス、テムシロリムスなど)の内服治療を受けた患者

    2) 登録前6ヶ月以内に、他の治験に参加している患者

    3) 登録前3ヶ月以内に、標的病変に対する治療(外科的治療、血管内治療、レーザー治療、光線療法、液体窒素療法、弾性包帯)を受けた患者

    4) 登録前3ヶ月以内に、免疫抑制剤(内服および外用)、抗がん剤、プロプラノロール、放射線治療、ステロイドパルス療法、1ヶ月以上のステロイド内服、インターフェロン、越婢加朮湯、黄耆建中湯等の対象疾患の治療に使用される薬剤を受けた患者

    5) 標的病変に重篤なびらんや潰瘍等の皮膚病変がある患者

    6) 標的病変に著明な出血を認める患者

    7) 標的病変に感染症を有する患者

    8) 悪性腫瘍、感染症、重篤な心疾患、肝機能障害、腎機能障害、血液疾患を合併している患者(Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0(CTCAEv5.0)日本語訳JCOG版におけるグレード2 以上を参考に治験責任医師等が判断する

    9) シロリムス、マクロライド系抗生物質および治験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある患者

    10)HIV、原発性原発性原発性免疫不全症等の免疫不全がある患者

    11) 少なくとも以下のいずれか一つに該当する患者

    妊娠中または妊娠している可能性がある

    授乳中である

    本治験期間中の避妊に同意しない

    12)本治験期間中の塗布部位に対する直射日光回避対策に同意しない患者

    13)治験責任医師等が本研究の対象として不適当と判断する患者

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    投与開始12週後における中央判定による標的病変の改善度


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    シロリムス


    販売名

    ラパリムスゲル0.2%

    同じ対象疾患の治験

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