色素性乾皮症(XP)のサンバーン増強型患者を対象としたNPC-15の有効性および安全性を評価する多施設共同二重盲検プラセボ対照2群間クロスオーバー試験および長期投与オープン試験

治験

目的

XPサンバーン増強型患者を対象に、NPC-15(以下 本薬又は実薬と呼ぶ)を1日1回0.5~4 mg(体重換算で0.067mg/kg)を62週間(クロスオーバー試験:10週間、オープン試験:52週間)、就寝前に経口投与したときの、XPサンバーン増強型患者に対する有効性および安全性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

1歳 以上上限なし


選択基準

1. 色素性乾皮症診療ガイドライン(日本皮膚科学会 2015年作成)のXP診断フローチャートに基づき色素性乾皮症と診断された患者のうち遺伝学的検査においてサンバーン増強型(XP-A、XP-B、XP-D、XP-F、XP-G)と診断された患者

2. 同意取得時の年齢が1歳以上(体重7.5kg以上)の患者。ただし、6歳以上の被験者でクロスオーバー試験Ⅰ期の10例目までの安全性を効果安全性評価委員会で確認したのちに、1歳から6歳未満の患者を組み入れる。

3. 被験者または/及び被験者の代諾者が本治験の実施について十分な説明を受け、本治験に参加することの同意が文書で得られた患者(20歳以上の患者の場合であっても、知的障害のために患者本人から本治験に参加することの同意を文書で得られない場合は代諾者から同意を取得する)


除外基準

1. メラトニンまたはラメルテオンにアレルギーの既往歴がある患者

2. 同意取得前4ヵ月以内に、他の治験薬(プラセボを含む)を投与された患者

3. 治験薬投与開始4週間前から下記の薬剤を使用している患者

1) メラトニン(メラトニンを主成分とする健康食品を含む)

2) フルボキサミンマレイン酸塩(ルボックス、デプメロール等)

4. 妊娠中あるいは妊娠の可能性がある患者

5. 治験責任医師または治験分担医師が本治験の対象として不適格であると判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

治験薬投与15日目(Ⅰ期およびⅡ期)の紫外線照射後72時間(±6時間)の最少紫外線紅斑量(MED)


第二結果評価方法

有効性

1) 治験薬投与15日目(Ⅰ期およびⅡ期)の紫外線照射後24時間、48時間、96時間のそれぞれの時点(±6時間)の最少紫外線紅斑量(MED)

2) MED判定色素沈着部のメラニンインデックス評価

3) 色素斑検査(数、面積、色調)

4) 神経症状(重症度スケールの神経スコア、聴力検査、5m歩行検査)

5) 皮膚急性期症状の発症の有無

6) 皮膚がんの発症の有無

安全性

有害事象、副作用、眠気及びめまいの強度(VASスケール)

利用する医薬品等

一般名称

メラトニン


販売名

メラトベル®顆粒小児用0.2%