オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有する脊髄性筋萎縮症患者を対象としたヌシネルセン(BIIB058)の第IV相試験

治験

目的

主要目的

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する

副次目的

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価する

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ4

参加条件

性別

男性・女性


年齢

2ヶ月 以上36ヶ月 以下


選択基準

- 5q SMA(SMN1遺伝子欠失/変異ホモ接合体、又は複合ヘテロ接合体変異)が確認できる遺伝子検査記録がある。

- オナセムノゲンアベパルボベクの投与を受けている。

- 臨床状態の改善が不十分であると治験担当医師が判断している。


除外基準

- オナセムノゲンアベパルボベクによる治療に関連する重度又は重篤AEが継続している。

- ヌシネルセンの投与歴がある。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

- HINEセクション2運動マイルストーン合計スコア

HINEセクション2は、8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成される:自発的なつかみ、蹴る能力(仰向け)、頭部の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩く


第二結果評価方法

- 有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)の発現率

AEは医薬品(治験薬を含む)を投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上の出来事であり、必ずしも治療薬との因果関係があるわけではない。したがって、AEは、医薬品(治験薬)と関連するかどうかに関わらず、医薬品(治験薬)の使用と時間的に関連する好ましくない及び意図しない徴候。

SAEは投与量に関わらず発生するあらゆる好ましくない医療上の出来事である。

- 死亡に至る

- 治験担当医師が、被験者が死の危険にさらされていると判断した事象。

- 治療のために入院又は入院加療期間の延長が必要

- 永続的又は重大な障害/機能不能に陥る

- 先天異常を来す

- 医学的に重要な事象

- 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変化量

- WHO運動マイルストーン

- 該当する運動機能評価項目(CHOP INTEND、HFMSE及びRULM)のベースラインからの変化量

CHOP INTEND検査は、SMAの乳児を含め、顕著な運動障害を有する乳児の運動能力を評価するために特別にデザインされているCHOP INTEND検査では、14の誘発する動きの項目と2つの動きを観察する項目からなり、頸部、体幹、近位及び遠位の四肢の能力を測定する。

HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用される信頼性の高い検証済みツールである。このスケールは、オリジナルは20項目から構成される評価であり、運動能力及び臨床的進行に関する客観的な情報を得られるよう、歩行が制限されたII型及びIII型SMA患者に使用するために考案された。

RULMは、上肢の機能的能力を評価するために開発された評価項目である。この検査は、日常生活動作を反映する上肢の機能項目から構成される。

- 死亡又は永続的換気療法(気管切開、又は急性可逆性事象Appendix A以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続)までの時間

利用する医薬品等

一般名称

ヌシネルセンナトリウム


販売名

スピンラザ® 髄注12 mg