医師主導治験
ATR-X症候群の治療薬NPJ005の安全性と有効性を調べる試験
AI 要約前の題名
ATR−X症候群の患者を対象としたNPJ005による安全性と有効性を検討する探索的試験
目的
この治験は、X連鎖αサラセミア・知的障害（ATR-X）症候群の患者に新しい薬剤「NPJ005」を投与し、その安全性や効果を調べることを目的としています。
AI 要約前の目標
X 連鎖 α サラセミア・知的障害（ATR-X）症候群の患者を対象に NPJ005 を投与することの安全性の検討及び有効性の評価項目を探索する。
参加条件
この治験に参加するための条件は、男性で、ATR-X症候群の診断基準のDefiniteを満たし、2歳以上で、体重が10kg以上で、保護者または信頼できる介護者がいて、文書同意が得られている人です。ただし、周産期の低酸素性脳症等の合併症がある人や、重篤な疾患を合併している人、過去に大きな病気や手術をした既往がある人、視機能がない人、光線過敏症またはポルフィリン症の合併もしくは既往歴がある人、5-ALA、ポルフィリン、鉄剤に対し過敏症の既往歴がある人、ヘモクロマトーシスを有する人、登録前3か月以内に5-ALAを含有するサプリメントを摂取している人、同意取得前3か月以内に他の臨床研究・治験に参加している人、治験責任医師または治験分担医師が本治験を安全に実施するのに不適当と判断した人は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性
年齢
2歳以上上限なし
選択基準
1) ATR-X 症候群の診断基準の Definite を満たすもの
2) 登録の時点で、年齢が 2 歳以上のもの
3) 登録の時点で、体重が 10 kg 以上のもの
4) 保護者または信頼できる介護者のいるもの
5) 本治験への参加について文書同意が得られているもの。（患者が 18 歳未満の場合は、本人及び法的保護者から同意を取得する）。知的障害により本人からの同意の取得が難しい場合、法的保護者から同意を取得する。
除外基準
1) ATR-X 症候群と直接関連のない合併症（周産期の低酸素性脳症等、評価に影響を及ぼす可能性がある疾患）を有するもの
2) 重篤な疾患を合併しているもの（血液疾患、腎疾患、肝疾患、心疾患、癌等）
3) 過去に大きな病気や手術をした既往があり、中枢神経機能評価に影響を与えると判断された場合
4) 検査指標が認識出来る視機能がないもの
5) 光線過敏症またはポルフィリン症の合併もしくは既往歴があるもの
6) 5-ALA、ポルフィリン、鉄剤に対し過敏症の既往歴があるもの
7) ヘモクロマトーシスを有するもの
8) 登録前 3 か月（3 か月前の同じ日）以内に、主成分として 5-ALA を含有するサプリメントを摂取しているもの
9) 同意取得前 3 か月（3 か月前の同じ日）以内に、介入を伴う他の臨床研究・治験に参加しているもの
10) その他、治験責任医師または治験分担医師が本治験を安全に実施するのに不適当と判断したもの
治験内容
この治験は、ATR-X症候群という病気に対して行われます。治験のフェーズは2で、安全性や有効性を評価するために様々な検査が行われます。主要な評価方法は、有害事象や副作用の発現頻度や程度を調べる安全性の評価、新版 K 式発達検査やS-M 社会生活能力検査による発達や社会生活能力の評価です。また、第二の評価方法として、症状の評価や社会性発達注視パターンの評価、消化器症状の評価、体重の評価、血中濃度の評価が行われます。治験は、新しい治療法を開発するために行われるもので、患者さんの安全性と有効性を確認するために行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1 安全性：（有害事象及び副作用の発現頻度、程度）
2 有効性：新版 K 式発達検査による発達の評価
3 有効性：S-M 社会生活能力検査による社会生活能力の評価
第二結果評価方法
1 M-CHAT による症状の評価
2 視線計測装置（Gazefinder®）による社会性発達注視パターンの評価
3 消化器症状の評価
4 発育（体重）
5 5-ALA および PPⅨの血中濃度
利用する医薬品等
一般名称
5-アミノレブリン酸(5-ALA)塩酸塩およびクエン酸第一鉄ナトリウム(SFC)を含有する 錠剤
販売名
NPJ005
組織情報
実施責任組織
京都大学大学院医学研究科
京都府京都市左京区聖護院川原町54
お問い合わせ情報
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