アラジール症候群（ALGS）の治療におけるTAK-625の臨床試験
目的
本治験の目的はアラジール症候群（ALGS）患者におけるTAK-625の有効性、安全性及びを評価することである。
基本情報
お問い合わせ情報
武田薬品工業株式会社
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
06-6204-2111
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参加条件
男性・女性
選択基準
1. 同意取得時に体重が3.0 kg以上、1ヵ月齢以上の日本人の男性又は女性2. ALGSと診断される者。3. 以下の胆汁うっ滞のエビデンスが1つ以上認められる者：a) 総胆汁酸（sBA）が年齢ごとの基準値上限（ULN）の3倍超b) 直接（抱合型）が1 mg/dL超c) 胆汁うっ滞以外の理由で説明できない脂溶性ビタミン（LSV）欠乏症d) ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）が年齢ごとのULNの3倍超e) 肝疾患のみによって説明できる難治性そう痒4. 治験期間中に一貫した介護者が存在する者5. 治験実施医療機関から規定の電話連絡を受けることができる者6. 介護者及びアセント取得年齢を超える被験者はいずれも、質問票を読んで理解できること。7. 介護者（及び年齢相応の被験者）は、治験中に電子日誌デバイスを使用する意思及び能力がなければならない。8. 介護者（及び年齢相応の被験者）は、被験者が成人（18歳超）であっても、期の連続2週間で週に10回以上（朝又は晩）（最大報告可能回数 = 14回/週）電子日誌報告を完了しなければならない。9. 治験薬投与前の期の連続2週間におけるItchRO質問票の平均デイリースコアが2点超（最大可能一日スコアは4点）であること。デイリースコアは、朝及び晩のItchROスコアの高い方のスコアとする。平均デイリースコアは、すべてのデイリースコアの合計をItchRO記録日数で除して求める。乳幼児ではそう痒の評価が困難であるため、時の年齢が12 ヵ月齢未満で、そう痒の評価がやむを得ず困難である被験者は、必ずしも上記のスコアを満たす必要はない。
除外基準
1. 持続的な静脈内輸液若しくは栄養療法が必要な慢性下痢を有する者2. 腸肝循環の外科的遮断の既往がある者3. 過去に肝移植を受けたことがある者4. 非代償性肝硬変〔がULNの15倍超、国際標準比（INR）が1.5超（ビタミンK療法で改善しないもの）、が3.0 g/dL 未満、的に重要な腹水、静脈瘤出血及び／又は脳症の既往又は存在〕を有する者5. その他の肝疾患の既往又は合併がある者6. 腸管での胆汁酸塩の代謝を含む薬剤の吸収、分布、代謝又は排泄を阻害することが知られている他の疾患又は病態（炎症性腸疾患等）の既往又は合併がある者7. 胆石又は腎結石の既往又は合併がある者8. 時の超音波検査を含む画像検査で悪性肝腫瘤の可能性がある者9. 上皮内癌以外のがんを有する者、又はの5 年以上前にがんの治療を受け、再発のエビデンスがない者10. 前28日以内及び治験期間全体をとおして、胆汁酸／脂質吸着樹脂又は回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）の投与を受けた者11. 開始時点で、投与期間が6ヵ月未満のフェニル酪酸ナトリウムの投与を受けている者
治験内容
介入研究
1. 空腹時血清胆汁酸（sBA）のWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22まで空腹時sBAのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。
1. 空腹時sBAのベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18まで空腹時sBAのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。2. ItchRO（Obs）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までItchRO（Obs）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）から選択する。週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をItchRO記録週数で除して求める。3. ItchRO（Obs）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までItchRO（Obs）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）から選択する。朝の週平均重症度スコアはすべての朝のデイリースコアの合計をItchRO記録週数で除して求める。4. ItchRO（Obs）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までItchRO（Obs）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）から選択する。週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をItchRO記録週数で除して求める。5. ItchRO（Obs）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までItchRO（Obs）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）から選択する。朝の週平均重症度スコアはすべての朝のデイリースコアの合計をItchRO記録週数で除して求める。6. ItchRO（Pt）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までItchRO（Pt）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者は、被験者用評価ツールであるItchRO（Pt）に記録する。被験者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0= Not felt itchy, 1= Felt a little bit itchy, 2= Felt pretty itchy, 3= Felt very itchy, 4= Felt very, very itchy）から選択する。週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をItchRO記録週数で除して求める。7. ItchRO（Pt）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までItchRO（Pt）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者は、被験者用評価ツールであるItchRO（Pt）に記録する。被験者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0= Not felt itchy, 1= Felt a little bit itchy, 2= Felt pretty itchy, 3= Felt very itchy, 4= Felt very, very itchy）から選択する。朝の週平均重症度スコアはすべての朝のデイリースコアの合計をItchRO記録週数で除して求める。8. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）のベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までALTのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。9. アルカリホスファターゼ（ALP）のベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までALPのベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。10. ビリルビン（総ビリルビン、直接ビリルビン）のベースラインからWeek 18までの変化量評価期間：ベースラインからWeek 18までビリルビン（総ビリルビン、直接ビリルビン）のベースラインからWeek 18までの変化量を測定する。11. ItchRO（Pt）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までItchRO（Pt）で評価したそう痒の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者は、被験者用評価ツールであるItchRO（Pt）に記録する。被験者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0= Not felt itchy, 1= Felt a little bit itchy, 2= Felt pretty itchy, 3= Felt very itchy, 4= Felt very, very itchy）から選択する。週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をItchRO記録週数で除して求める。12. ItchRO（Pt）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までItchRO（Pt）で評価したそう痒の朝の週平均重症度スコアのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者は、被験者用評価ツールであるItchRO（Pt）に記録する。被験者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0= Not felt itchy, 1= Felt a little bit itchy, 2= Felt pretty itchy, 3= Felt very itchy, 4= Felt very, very itchy）から選択する。朝の週平均重症度スコアはすべての朝のデイリースコアの合計をItchRO記録週数で除して求める。13. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）のWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までALTのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。14. アルカリホスファターゼ（ALP）のWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までALPのWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。15. ビリルビン（総ビリルビン、直接ビリルビン）のWeek 18からWeek 22までの変化量評価期間：Week 18からWeek 22までビリルビン（総ビリルビン、直接ビリルビン）のWeek 18からWeek 22までの変化量を測定する。
利用する医薬品等
TAK-625
販売名
なし
組織情報
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号