企業治験
リスジプラムを使ったことがある筋萎縮症患者に対して、高用量のヌシネルセン（BIIB058）の効果を調べる第3b相試験
目的
この治験は、リスジプラムの治療を受けたことがある脊髄性筋萎縮症患者に対して、高用量ヌシネルセン（BIIB058）の効果を評価する第3b相試験です。
対象疾患
脊髄性筋萎縮症（SMA）
脊髄性筋萎縮症
参加条件
募集前
男性・女性
15歳以上
50歳以下
選択基準
同意文書への署名時に年齢が15歳以上50歳以下の方。
体重が20 kg超の方。
リスジプラム投与を中止する意思がある方。
HDヌシネルセン投与を開始する能力及び意思がある方。
5q SMAホモ接合体SMN1遺伝子欠失又は変異、又は複合ヘテロ接合変異の遺伝学的記録がある方。
発症年齢が6ヵ月超の遅発型SMAの診断を受けている方。
以下のとおり、承認された添付文書又はManaged Access Programに従いリスジプラムの経口投与を受けていた方：
- ヌシネルセン未投与の方は、登録前にリスジプラムによる前治療を6ヵ月以上受けている必要があります。
- ヌシネルセン投与歴ありの方は、登録前に16ヵ月以上ヌシネルセンを中止しており、12ヵ月以上リスジプラムの投与を受けている必要があります。
本試験で年齢相当の機能評価を実施できる方。
RULMの導入項目Aのスコアが3以上の方。
スクリーニング時のRULMの合計スコアが5以上30以下の方。
歩行不能の方［補助なしに自力で15フィート（4.57メートル）歩行することができないことと定義］。
除外基準
スクリーニング評価前1ヵ月間又はスクリーニング前1週間から初回投与までに重大な疾患が認められた方。
スクリーニング期間中のいずれかの時点で、抗ウイルス薬又は抗菌薬の全身投与を要する未治療の又は治療不十分な活動性感染があった方。
CSF排液用の埋込み型シャント又は埋込み型中枢神経系カテーテルが存在する方。
スクリーニング時に永久気管切開又は永続的換気下にある方。
SMAのプロアクティブ治療以外の理由で定期的な睡眠時間外に二相式気道陽圧又は持続的気道陽圧などの非侵襲的換気がスクリーニング時点で医学的に必要であると治験担当医師により判断された方。
細菌性髄膜炎、ウイルス性脳炎、又は水頭症の既往がある方。
本試験の実施及び評価を妨げると治験担当医師によって判断された医学的状態が継続中である方。例として、医学的障害（衰弱又は悪液質、重度貧血、呼吸系パラメータなど）のうち、安全性の評価に影響を及ぼす又は被験者の試験手順を行う能力を損なう可能性があるもの。
スクリーニング前の30日間又は半減期の5倍の期間（いずれか長い方）以内若しくは試験期間中に、その他の治験薬、生物学的製剤、又は機器による治療を受けた方。SMA治療を目的とした遺伝子治療を受けたことがある又は現在受けている方。
スクリーニング評価前1ヵ月間又はスクリーニング前1週間から初回投与までに重大な疾患が認められた方。
スクリーニング期間中のいずれかの時点で、抗ウイルス薬又は抗菌薬の全身投与を要する未治療の又は治療不十分な活動性感染があった方。
CSF排液用の埋込み型シャント又は埋込み型中枢神経系カテーテルが存在する方。
スクリーニング時に永久気管切開又は永続的換気下にある方。
SMAのプロアクティブ治療以外の理由で定期的な睡眠時間外に二相式気道陽圧又は持続的気道陽圧などの非侵襲的換気がスクリーニング時点で医学的に必要であると治験担当医師により判断された方。
細菌性髄膜炎、ウイルス性脳炎、又は水頭症の既往がある方。
本試験の実施及び評価を妨げると治験担当医師によって判断された医学的状態が継続中である方。例として、医学的障害（衰弱又は悪液質、重度貧血、呼吸系パラメータなど）のうち、安全性の評価に影響を及ぼす又は被験者の試験手順を行う能力を損なう可能性があるもの。
スクリーニング前の30日間又は半減期の5倍の期間（いずれか長い方）以内若しくは試験期間中に、その他の治験薬、生物学的製剤、又は機器による治療を受けた方。SMA治療を目的とした遺伝子治療を受けたことがある又は現在受けている方。
治験内容
この治験は、介入研究と呼ばれるもので、フェーズ3という段階で行われます。対象疾患は脊髄性筋萎縮症（SMA）で、治験の主な目的は、RULMという検査の合計スコアの変化量を評価することです。また、副次的な目的として、SAEを含めたAEの発現率や臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサインのベースラインからの変化量も評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・ RULMの合計スコアの変化量
第二結果評価方法
・ SAEを含めたAEの発現率
・ 臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサインのベースラインからの変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ヌシネルセン
販売名
スピンラザ
実施組織
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。