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アンジェルマン症候群の子どもと大人の患者を対象としたION582の効果と安全性に関する第III段階の試験

目的

アンジェルマン症候群の子どもや大人の患者を対象に、ION582という新しい治療法の効果と安全性を調査するための第III相試験を行います。

対象疾患

アンジェルマン症候群

参加条件

募集中

男性・女性

2歳以上

50歳以下

選択基準

介護者や法定代理人が説明を受け、文書による同意があり、治験に関する全ての要求事項を理解し守ることができる方

スクリーニング来院の時点で2歳以上50歳以下の男性または女性の方

該当する場合、特定の薬剤やサプリメントの使用が安定している方（該当する方のみ）

法定代理人や介護者が治験期間中、被験者に関する個人医療データや情報をSNSに投稿しないことに同意している方

医学的に安定しており、挿管なしで鎮静や全身麻酔が可能な方

ユビキチン-タンパク質リガーゼE3A（UBE3A）の欠失や変異によるアンジェルマン症候群（AS）と診断されている方

除外基準

病歴や身体検査で臨床的に重要な問題があり、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療が適さないと判断される方

腰椎穿刺や脳脊髄液の流れに問題を及ぼす脳や脊髄の病変がある方

スクリーニング時やベースライン時に臨床検査値異常やその他の重要な異常があり、登録が適さないと判断される方

アンジェルマン症候群の分子診断で父性片親性ダイソミー又は刷り込みセンター欠損が確認された方

病歴や身体検査で臨床的に重要な問題があり、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療が適さないと判断される方

腰椎穿刺や脳脊髄液の流れに問題を及ぼす脳や脊髄の病変がある方

スクリーニング時やベースライン時に臨床検査値異常やその他の重要な異常があり、登録が適さないと判断される方

アンジェルマン症候群の分子診断で父性片親性ダイソミー又は刷り込みセンター欠損が確認された方

治験内容

この治験は、アンジェルマン症候群という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ3で行われており、2歳以上18歳未満の患者を対象としています。主な評価方法は、Bayley乳幼児発達検査第4版（Bayley-4）を使用し、コホート1の患者のコミュニケーションや認知能力の変化を評価します。他にも、Vineland適応行動尺度や医師の印象など、様々な評価方法が用いられます。また、治験治療中に発生した有害事象やバイタルサインの変化も記録されます。治験の目的は、アンジェルマン症候群の症状を改善するための効果的な治療法を見つけることです。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ION582

販売名

未定

実施組織

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials