企業治験

フェニルケトン尿症患者の治療薬JNT-517の効果と安全性試験

治験詳細画面

目的


要約:フェニルケトン尿症患者に対して新しい治療薬JNT-517の有効性と安全性を評価するための第III相の治験を行います。治験は二重盲検で行われ、プラセボと比較して効果を評価します。

対象疾患


フェニルケトン尿症

参加条件


募集前

参加条件は以下の通りです。 - 年齢: 18歳以上 - 性別: 男性・女性 - 選択基準: 1. 18歳以上の男女 2. PKU(フェニルケトン尿症)と診断された患者 3. 血漿中Phe濃度が360 μmol/L以上の患者 4. 過去4週間以内にペグバリアーゼを投与されていない患者 5. スクリーニング時から一定用量のサプロプテリン又は大型中性アミノ酸製剤を投与されている患者 6. 安定した食事を維持し、食事管理ガイドラインに従える患者 7. 体重が40 kg以上の患者 8. 妊娠可能な女性は避妊法に同意し、授乳中でないこと 9. 妊娠の可能性のない女性は外科的不妊手術を受けた者、閉経後と見なされる者 10. 生物学上の男性は避妊法に同意し、精子提供を行わないこと 11. 精神疾患を有する患者はコントロールが良好であること 12. 同意説明文書に署名する能力がある患者 除外基準は以下の通りです。 - 急性の病態やコントロール不良の慢性の病態を有する患者 - B型又はC型肝炎ウイルス、又はHIV陽性の患者 - 過去5年以内に悪性腫瘍の病歴がある患者 - 重篤な肝疾患の病歴がある患者 - 白内障の病歴がある患者 - 他の治験に過去30日以内に参加した患者 - 薬物/アルコール乱用の病歴がある患者 - 他の薬剤を使用し、本治験の投与期間全体を通じてその使用を控える意思のない患者 - 活動性のウイルス感染又は細菌感染を合併している患者 - JNT-517又は治験薬の成分に対するアレルギーのある患者 - 特定の検査値が基準を超える患者 以上が参加条件と除外基準になります。

治験内容


この治験は、フェニルケトン尿症という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。研究のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、JNT-517という薬を150 mgを1日2回服用する群と75 mgを1日2回服用する群に分けて、血液中のフェニルアラニン(Phe)濃度の変化を調べることです。また、ADHD-RS-5という注意力不足の評価尺度も使用されます。食事制限を緩和できた参加者についても、食事からのPhe摂取量の変化を調査します。治験の結果は、新しい治療法の有効性や安全性を評価するために重要なデータとなります。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

JNT-517

販売名

なし

実施組織


Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

東京都港区芝浦1-1-1

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