医師主導治験
18歳未満の男性と女性に対する同種造血幹細胞移植におけるトレオスルファン併用移植前処置の投与量の検証に関する研究
目的
18歳未満の血液悪性疾患や非悪性疾患を持つ患者に対して、トレオスルファンという薬を使った治療法の効果や安全性を確認するための臨床試験を行うことが目的です。
対象疾患
血液悪性疾患
参加条件
募集前
男性・女性
下限なし
18歳以下
選択基準
同意取得時年齢が18歳未満の方
本治験参加について本人及び/または代諾者から文書で同意またはアセントが得られている方
妊娠の可能性がある女性及び生殖能力のある男性及びパートナーの場合、治療期間中及びその後少なくとも6ヵ月間、効果の高い避妊法の使用に同意する意思がある方
妊娠する可能性のある女性は妊娠検査陰性であること
同種HSCT(再移植を含む)の適応があると考えられる血液悪性疾患(ALL、AML、MDS、ML、CML、JMML)症例または非悪性疾患(原発性免疫不全症候群、先天性代謝異常、遺伝性骨髄不全症)症例
血縁または非血縁適合ドナーが得られている方
ECOGのPerformance statusが0-2の方
臓器機能検査結果が以下の基準をすべて満たす方: a)コントロールされていない心不全がなく、かつ左室駆出率50%以上 b)肺機能検査の一秒率が50%以上かつ%肺活量が50%以上。ただし肺機能検査が不可能な場合には、酸素投与を必要とせずSpO2>=95% c)AST/ALTが年齢別検査基準値上限の5倍未満 d)T.Bilが年齢別検査基準値上限の3倍未満 e)コントロールされていない腎不全がなく、血清クレアチニンが年齢別検査基準値上限の2倍未満
除外基準
コントロール不能な感染症を伴う方
登録時に重度の合併症のため同種HSCTに適格ではないとみなされた方
Fanconi貧血や他のDNA損傷修復障害疾患、またはこれらの疾患から発症した二次性白血病を有する方
試験治療に支障を来す先天性疾患や精神疾患を有する方
重複がんを有する方
重度の肥満(BMI>30)を有する方
トレオスルファン、フルダラビンに対し過敏症の既往がある方
インフォームド・コンセントの能力を損なうおそれのある精神疾患又は精神状態を有する方
前処置開始日(Day 1)から10日前(Day -10)に細胞傷害性薬剤(ただし、GVHD予防としての投与は除く)の投与やalemuzumab投与、放射線照射をしている方
再移植例の場合、再移植時の前処置終了日から6か月以内の方
同意取得時に他の介入試験に参加している方
その他、治療施行に支障を来すと担当医が判断した場合
コントロール不能な感染症を伴う方
登録時に重度の合併症のため同種HSCTに適格ではないとみなされた方
Fanconi貧血や他のDNA損傷修復障害疾患、またはこれらの疾患から発症した二次性白血病を有する方
試験治療に支障を来す先天性疾患や精神疾患を有する方
重複がんを有する方
重度の肥満(BMI>30)を有する方
トレオスルファン、フルダラビンに対し過敏症の既往がある方
インフォームド・コンセントの能力を損なうおそれのある精神疾患又は精神状態を有する方
前処置開始日(Day 1)から10日前(Day -10)に細胞傷害性薬剤(ただし、GVHD予防としての投与は除く)の投与やalemuzumab投与、放射線照射をしている方
再移植例の場合、再移植時の前処置終了日から6か月以内の方
同意取得時に他の介入試験に参加している方
その他、治療施行に支障を来すと担当医が判断した場合
治験内容
この治験は、小児の血液に関する病気やその他の病気について研究するためのフェーズ1の介入研究です。治験の主な目的は、移植後28日までにDLT（投薬による毒性反応）が起こるかどうかを評価することです。また、移植後の生着までの日数や移植後の生存期間などの第二の結果も評価されます。さらに、有害事象や特定の病気の発症なども調査されます。治験の結果は、薬物の血中濃度や代謝率などの詳細なデータも含まれます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
移植後28日までのDLTの発現
第二結果評価方法
・移植後の生着までの日数（最長100日まで）
・移植後の完全キメラ達成割合
・移植後の全生存期間（最長100日まで）
・有害事象
・SOS発症の有無
・移植後Grade II–IVおよびIII–IVの急性GVHDの発症
・血中濃度-時間曲線下面積：Area under the concentration-time curve (AUC)
・最高血中濃度：Cmax
・クリアランス：Clearance (CL)
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
トレオスルファン
販売名
Trecondi (European countries)
実施組織
福井大学
福井県吉田郡永平寺町松岡下合月23-3
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