小児脳性麻痺に対する臍帯由来間葉系細胞の安全性及び有効性を検討する探索的試験

目的

脳室周囲白質軟化症により脳性麻痺となった患児を対象に、臍帯由来間葉系細胞(UDI-001)の安全性及び有効性を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

脳室周囲白質軟化症による小児脳性麻痺


治験フェーズ

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

1歳 以上2歳 未満


選択基準

1) 同意取得時に修正月齢12ヵ月以上、24ヵ月未満の患者

2) 脳性麻痺と診断された患者

3) 脳室周囲白質軟化症と診断された患者

4) GMFCSがII-IVの患者

5) 代諾者から文書による同意が得られている


除外基準

1) 進行性の神経疾患を認める患者

2) 先天異常を有している患者

3) グレード3以上の脳室内出血と診断された患者

4) 体重が5 kg未満の患者

5) 最重度の知的障害

6) 重症感染症を併発している患者

7) 人工呼吸器による管理を必要としている患者

8) 高度な腎疾患、肝疾患、心疾患等の重篤な臓器障害や合併症を有し、組み入れが不適当と判断された患者

9) 点頭てんかんと診断された又は疑いのある患者

10) B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルス、ヒト免疫不全ウイルス、成人T細胞白血病ウイルス感染症への感染が確認された患者

11) 細胞治療を受けたことのある患者

12) 選択的脊髄後根遮断術を受けたことのある患者及び一定期間内にボツリヌス製剤による治療を受けたことのある患者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

治験製品投与後に発現した有害事象及び不具合


第二結果評価方法

1) 粗大運動能力尺度スコアの差及び変化量

2) 粗大運動能力分類システムの改善率

3) こどものための機能的自立度評価法スコアの変化量

4) 新版K式発達検査2001の変化量及び改善率

利用する医薬品等

一般名称

販売名

組織情報

実施責任組織

ロート製薬株式会社


住所

大阪府大阪市北区大深町3-1 グランフロント大阪タワーB 29階