1. ランダム化時点の年齢が4 歳以上8 歳未満である歩行可能な患者

2. 臨床所見及び臨床遺伝子診断検査による事前の確認検査の記録に基づきDMD の診断が確定している患者。

3. 運動機能評価のための検査に協力できる患者

4. 1 日投与量が一定という条件下で副腎皮質ステロイドの経口投与をスクリーニング前12 週間以上受けており、かつ治験期間中も同じ用量で投与を継続する予定の患者（体重変化に対応するための用量変更を除く）

5. rAAVrh74 抗体価が治験実施計画書でしていされた必要条件に従って上昇していない患者

6. その他の選択基準を満たす患者

１． 治験実施計画書で規定した期間内に遺伝子治療、治験薬治療またはジストロフィンの発現量を増加させる治療が必要な患者

２．治験実施計画書で指定された診断評価または検査で異常が認められる患者

３．その他臨床的に重要な病気、症状または治験担当医師が遺伝子導入において不必要な危険を招くと判断した慢性的な薬物治療を必要とする患者

4. その他の選択基準または選択除外基準に該当する患者

Part1:

- ウェスタンブロット法により測定したWeek 12（パート1）のマイクロジストロフィン蛋白の量

- ベースラインからWeek 52までの床からの立ち上がり時間の変化量

- ベースラインからWeek 52までの100および10 MWR 時間の変化量

- ベースラインからWeek 52までの4階段の昇段に要する時間の変化量

- ベースラインからのウェアラブル機器で測定したSV95C の変化量

- 52 週間のベースラインからの各領域におけるPROMIS スコアの変化量

- NSAA スコアに基づき測定したWeek 52までに獲得又は改善したスキルの数

- 治験治療下で発現した有害事象の発現割合

- 重篤な有害事象の発現割合

- 特に注目すべき有害事象の発現割合（ベースラインから Week 52まで）