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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬SRP-9001の安全性と効果を評価する、多国籍で行われる第3段階の全身遺伝子導入試験（プラセボ対照、二重盲検）

目的

この治験は、男児DMD患者に対して遺伝子導入治療の安全性と有効性を調べるためのランダム化二重盲検プラセボ対照試験である。プラセボ群でも2年目のはじめに遺伝子導入治療を受ける機会がある。

対象疾患

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

筋ジストロフィー

参加条件

募集終了

この治験に参加できるのは、歩ける男の子で、4歳以上8歳未満の人です。治験に参加する前に、DMDという病気であることが確認されます。また、運動機能の検査に協力できることが必要です。治験期間中、特定の薬を一定の量で飲み続けることが必要です。治験に参加する前に、特定の検査で異常がないことが必要です。また、治療が必要な病気や治療によって危険があると判断された患者は参加できません。

治験内容

この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験はフェーズ3で行われ、患者さんたちに治験治療を受けてもらいます。治験の主な目的は、治験治療が患者さんの症状や体力にどのような影響を与えるかを調べることです。治験の結果は、患者さんたちの症状や体力の変化を測定することで評価されます。測定方法には、NSAA総スコアの変化量や、マイクロジストロフィン蛋白の量、床からの立ち上がり時間の変化量、などがあります。また、治験治療を受けた患者さんたちには、有害事象が発生する可能性があるため、その発生割合も調べられます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織

サレプタ・セラピューティクスインク

東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials