デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入試験
治験
目的
基本情報
同じ対象疾患の治験
(5件)参加条件
性別
男性
年齢
4歳 以上8歳 未満
選択基準
除外基準
1. 治験実施計画書で規定した期間内に遺伝子治療、治験薬治療またはジストロフィンの発現量を増加させる治療が必要な患者
2.治験実施計画書で指定された診断評価または検査で異常が認められる患者
3.その他臨床的に重要な病気、症状または治験担当医師が遺伝子導入において不必要な危険を招くと判断した慢性的な薬物治療を必要とする患者
4. その他の選択基準または選択除外基準に該当する患者
治験内容
介入研究
主要結果評価方法
Part1: ベースラインからWeek 52(パート1)までのNSAA 総スコアの変化量
第二結果評価方法
Part1:
- ウェスタンブロット法により測定したWeek 12(パート1)のマイクロジストロフィン蛋白の量
- ベースラインからWeek 52までの床からの立ち上がり時間の変化量
- ベースラインからWeek 52までの100および10 MWR 時間の変化量
- ベースラインからWeek 52までの4階段の昇段に要する時間の変化量
- ベースラインからのウェアラブル機器で測定したSV95C の変化量
- 52 週間のベースラインからの各領域におけるPROMIS スコアの変化量
- NSAA スコアに基づき測定したWeek 52までに獲得又は改善したスキルの数
- 治験治療下で発現した有害事象の発現割合
- 重篤な有害事象の発現割合
- 特に注目すべき有害事象の発現割合(ベースラインから Week 52まで)