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脊髄性筋萎縮症患者に対する新薬ヌシネルセン（BIIB058）の効果を調べるための試験

目的

この治験は、SMAという病気の患者さんに、ヌシネルセンという薬を高用量で髄腔内投与することで、その効果や安全性、忍容性を調べるものです。

対象疾患

脊髄性筋萎縮症（SMA）

脊髄性筋萎縮症

参加条件

研究終了

男性・女性

下限なし

上限なし

選択基準

方が2歳以上15歳以下である場合

方が2歳以上10歳未満である場合

方が18歳以上である場合

5q SMA（ホモ接合体欠失、変異、又は複合ヘテロ接合体）が確認できる遺伝子検査記録がある方

生後6ヵ月超（180日超）の時点でSMAに一致する臨床徴候及び症状が発現している方

生後6ヵ月以内（180日以内）の時点でSMAに一致する臨床徴候及び症状が発現している方

独力で座ることはできるが、独力で歩行はできない方

スクリーニング時の拡大Hammersmith運動機能評価スケール（HFMSE）スコアが10以上54以下の方

スクリーニング時に歩行可能である方

スクリーニング時に、ヌシネルセンの投与を受けており、初回投与がスクリーニングの1年以上前である方

除外基準

脳脊髄液（CSF）排液用の埋込み型シャント又は埋込み型中枢神経系（CNS）カテーテルが存在する方

スクリーニング時に、24時間中6時間を超える侵襲的又は非侵襲的換気療法が医学的に必要と判断される呼吸不全を有する方

大部分の食事が経胃栄養チューブで投与されることが医療上必要と治験担当医師が判断する方

スクリーニング前30日若しくは薬剤の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内又は試験期間中のいずれかの時点で、SMAの治療のために治験薬、生物学的製剤、又は医療機器の使用又は使用予定がある、survival motor neuron－2（SMN2）スプライシング修飾薬若しくは遺伝子治療による前治療がある若しくは治療を受けている、又はアンチセンスオリゴヌクレオチド治療若しくは細胞移植の実施歴がある方

出生時又は生後1週間以内にSMAの徴候又は症状が認められている方

脳脊髄液（CSF）排液用の埋込み型シャント又は埋込み型中枢神経系（CNS）カテーテルが存在する方

スクリーニング時に、24時間中6時間を超える侵襲的又は非侵襲的換気療法が医学的に必要と判断される呼吸不全を有する方

大部分の食事が経胃栄養チューブで投与されることが医療上必要と治験担当医師が判断する方

出生時又は生後1週間以内にSMAの徴候又は症状が認められている方

治験内容

この治験は、脊髄性筋萎縮症（SMA）という病気に対する治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは2で、治験の主要な目的は、患者さんの病気の症状や身体的な変化を調べることです。治験では、患者さんの成長パラメータや神経学的検査結果、血液検査などを調べます。また、治験の結果を評価するために、患者さんの病気の進行状況や治療法の効果を測るための検査も行います。治験の目的は、SMAの治療法を開発することで、患者さんの生活の質を改善することです。

AI 要約前の参加条件

研究のタイプ

介入研究

主要結果評価方法

1. パートB乳児期発症型SMA：CHOP INTEND合計スコアのベースラインからDay 183までの変化量

2. パートA（日本は対象外）/C：重篤な有害事象（SAE）を含む有害事象（AE）の発現率

3. - 5. パートA（日本は対象外）/C：臨床検査パラメータ、心電図（ECG）及びバイタルサインのベースラインからの変動

6. - 13. パートA（日本は対象外）/C：成長パラメータの変化量
成長パラメータ＝（全被験者）立位または仰臥位の身長、（乳児期発症型SMA被験者）頭囲、胸囲、及び腕囲、（遅発型SMA被験者）尺骨長、（追加パラメータ）年齢に対する体重、身長に対する体重、及び頭囲と胸囲の比

14. - 16. パートA（日本は対象外）/C：凝固パラメータ（活性化部分トロンボプラスチン時間［aPTT］、プロトロンビン時間［PT］及び国際標準化比［INR］）のベースラインからの変動

17. パートA（日本は対象外）/C：尿中総蛋白の変化量

18. パートA（日本は対象外）/C：神経学的検査結果のベースラインからの変化量

19. パートA（日本は対象外）/C：ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合

20. パートA（日本は対象外）/C：ベースライン後にFridericiaの補正式を用いて補正したQT間隔（QTcF）が500 msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合

第二結果評価方法

1. パートB乳児期発症型SMA：Day 302のHammersmith Infant Neurological Examination（HINE）セクション2の運動マイルストーンレスポンダーの割合

2. パートB乳児期発症型SMA：HINEセクション2運動マイルストーン合計スコアのベースラインからDay 302までの変化量

3. パートB乳児期発症型SMA：永続的換気療法（気管切開、又は急性可逆性事象以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続）までの時間

4. パートB乳児期発症型SMA：死亡までの期間（全生存期間）

5. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：拡大Hammersmith運動機能評価スケール（HFMSE）スコアのベースラインからの変化量

6. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：上肢機能モジュール改訂版（RULM）スコアのベースラインからの変化量

7. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：世界保健機関（WHO）運動マイルストーンの総数

8. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：神経筋肉疾患介護者経験の評価（ACEND）のベースラインからの変化量

9. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：Pediatric Quality of Life Inventory（TM）（PedsQL）のベースラインからの変化量

10. パートB： SAEを含むAEの発現率

11. - 13. パートB：臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変動

14. - 21.パートB：成長パラメータの変化量
成長パラメータ＝（全被験者）立位または仰臥位の身長、（乳児期発症型SMA被験者）頭囲、胸囲、及び腕囲、（遅発型SMA被験者）尺骨長、（追加パラメータ）年齢に対する体重、身長に対する体重、及び頭囲と胸囲の比

22. - 24. パートB：凝固パラメータ（aPTT、PT及びINR）のベースラインからの変動

25. パートB：尿中総蛋白の変化量

26. パートB：神経学的検査結果のベースラインからの変化量

27. パートB：ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合

28. パートB：ベースライン後にQTcFが500 msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合

29. - 30. パートA（日本は対象外）/B/C：入院回数及び入院期間

31. パートA（日本は対象外）/B/C：Day 302のClinical Global Impression of Change（CGIC）

32. パートA（日本は対象外）/B/C：重篤な呼吸器イベントの数

33. パートB乳児期発症型SMA：換気療法時間の割合

34. パートA（日本は対象外）/B/C：人工呼吸器の使用

35. パートB乳児期発症型SMA：保護者評定による嚥下能力評価（PASA）スケールの変化量

36. パートC：HFMSEスコアのベースラインからの変化量

37. パートC：RULMスコアのベースラインからの変化量

38. パートC：WHO運動マイルストーンの総数

39. パートC：ACENDのベースラインからの変化量

40. パートC：PedsQLのベースラインからの変化量

41. パートC：CHOP INTENDのベースラインからの変化量

42. パートC：HINEセクション2運動マイルストーンのベースラインからの変化量

43. パートA（日本は対象外）、パートB遅発型SMA：PASAスケールの変化量

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ヌシネルセンナトリウム

販売名

スピンラザ髄注12mg

実施組織

バイオジェン・ジャパン株式会社

東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials