国内の成人遅発型ポンペ病患者を対象としたcipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の拡大治験
治験
目的
"成人の遅発型ポンペ病（LOPD）患者の臨床転帰を収集し、cipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の安全性及び有効性を評価する。
The objective is to evaluate the safety and effectiveness of cipaglucosidase alfa in conjunction with
miglustat by collecting clinical outcomes in adult subjects with late-onset Pompe disease (LOPD)."
参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳 以上上限なし
選択基準
1. 18歳以上の男性又は女性
2. 酸性α-グルコシダーゼ（GAA）酵素活性の欠損又はGAA遺伝子型解析に基づきLOPDと診断された記録を有する患者
3. 生殖能力がある女性及び男性の場合、信頼性の高い適切な避妊法を使用している患者
除外基準
1. Cipaglucosidase alfa又はミグルスタットの添加剤に対する過敏症を有する患者
2. 患者に過度の安全性上のリスクを与える医学的又は他の考慮すべき状況を有する患者
3. 妊娠又は授乳をしている女性患者
4. 本試験中に妊娠を計画している患者（性別を問わない）
5. スクリーニング前30日以内に併用禁止薬による治療を受けた患者
治験内容
利用する医薬品等
一般名称
ATB200、AT2221
販売名
なし、なし