企業治験
家族性肝内胆汁うっ滞症患者におけるオデビキシバット（A4250）の効果と安全性を調べる試験（非盲検第III 相試験）
目的
この治験は、肝臓の病気である進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の患者に、新しい薬オデビキシバット（A4250）の安全性と有効性を調べるための試験です。非盲検第III 相試験という種類の治験です。
対象疾患
参加条件
男性・女性
3ヶ月以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）という病気を持つ日本人の子供たちを対象にしています。治験の目的は、新しい薬A4250がこの病気の治療に有効かどうかを調べることです。治験はフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。治験に参加する子供たちは、A4250を12週間、40 μg/kgまたは120 μg/kgの用量で1日1回投与します。治験の主要な評価項目は、血液中の胆汁酸濃度の低下と痒みの改善です。治験の安全性と忍容性も評価されます。治験の継続投与期では、子供たちは72週間にわたってA4250を投与し、その効果と安全性が評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
〇用量調整期
・日本人 PFIC-1 及びPFIC-2 患者（生後6 ヵ月～18 歳未満）に、A4250 を1 日1 回、40 μg/kg を12 週間、40 μg/kg 又は120 μg/kg を12 週間、計24 週間反復投与したときの有効性を以下の評価項目を用いて評価する。
- ベースラインから24 週時までに空腹時血清中胆汁酸濃度が70%以上低下した被験者、又は24 週間の投与後に空腹時血清中胆汁酸濃度が70 μmol/L 以下に到達した被験者の割合
- 24 週間の投与期間中に痒み評価が改善した割合
・日本人 PFIC-1 及びPFIC-2 患者（生後6 ヵ月～18 歳未満）に、A4250 を1 日1 回、40 μg/kg を12 週間、40 μg/kg 又は120 μg/kg を12 週間、計24 週間反復投与したときの安全性及び忍容性を評価する。
〇継続投与期
・日本人 PFIC-1 及びPFIC-2 患者（生後6 ヵ月～18 歳未満）にA4250 40 μg/kg 又は120 μg/kg を1 日1回、72 週間投与したときの血清中胆汁酸濃度及びそう痒スコアに対する長期的な効果を評価する。
・日本人 PFIC-1 及びPFIC-2 患者（生後6 ヵ月～18 歳未満）にA4250 40 μg/kg 又は120 μg/kg を1 日1回、72 週間投与したときの安全性及び忍容性を評価する。
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Odevixibat
販売名
Bylvay、承認国：USA、EU
実施組織
ジェダイトメディスン株式会社
東京都千代田区丸の内 1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内 13階
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