企業治験
日本人のAPDS患者に対するleniolisibの安全性と効果を評価する試験（非盲検、非無作為化、長期投与）
目的
日本人のAPDS患者を対象に、leniolisibという薬の安全性と有効性を評価する試験を行います。試験は非盲検で、無作為化されていません。また、長期間にわたって投与されます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
12歳以上
75歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS）という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、治験に参加する人たちには治験薬が投与されます。治験の目的は、治験薬が安全で、病気の症状を改善することができるかどうかを調べることです。治験の結果は、治験薬の有害事象や副作用、血液検査や身体検査の結果などを調べて評価されます。治験に参加する人たちの健康と安全が最優先されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Part 1
- 治験治療下で発現した有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合
- 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量
- バイタルサインのベースラインからの変化量
- 身体検査所見のベースラインからの変化量
- 心電図（ECG）のベースラインからの変化量
指標病変のSPD［磁気共鳴画像（MRI）又はコンピューター断層撮影（CT）による画像検査でChesonの基準に従い選択］のベースラインから投与終了時までの変化量
- B細胞全体のうちナイーブB細胞が占める割合のベースラインから投与終了時までの変化量
Part 2
- 治験治療下で発現したAE、SAE及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合
- 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量
- バイタルサインのベースラインからの変化量
- 身体検査所見のベースラインからの変化量
- 心電図のベースラインからの変化量
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Leniolisib
販売名
なし
実施組織
Pharming Technologies BV
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号
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