副腎皮質ステロイドに抵抗性の成人発症スチル病(AOSD)患者に対する 5-アミノレブリン酸塩酸塩/クエン酸第一鉄ナトリウム(5-ALA-HCl/SFC)の医師主導治験

治験

目的

副腎皮質ステロイドに抵抗性のAOSD患者に対し、5-アミノレブリン酸塩酸塩/クエン酸第一鉄ナトリウム(5-ALA-HCl/ SFC)の有効性を評価する。比較群として、プラセボ群、100mg群、300mg群を設定し、それぞれの群間で投与開始4週時の疾患活動性ベースラインからの改善を比較する。さらに、5-ALA-HCl/ SFC投与により投与開始4週以降Adapted ACR 30を達成した被験者に対し、8週時での副腎皮質ステロイドの減量を評価する。また、試験期間中に収集された有害事象などの情報を用いて5-ALA-HCl/ SFC投与時の安全性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

16歳 以上上限なし


選択基準

1) 同意取得時に16歳以上の患者、性別は不問とする2) 16歳以上で発症し、Yamaguchiらの分類基準(1992年)でAOSDと診断された患者3) プレドニゾロン換算で0.4mg/kg/日以上で2週間以上の副腎皮質ステロイド投与に対して治療抵抗性の病歴を有する患者4) プレドニゾロン換算で10mg/日以上を同意取得の1週間以上前から一定用量で内服しているにもかかわらず、スクリーニング期間中に以下a-c全ての疾患活動性を有する患者 a. AOSDによる38℃を超える発熱を1日でも認める患者 b. 活動性関節数[圧痛関節数(68関節)又は腫脹関節数(66関節)]が2以上の患者 c. ESR (Westergren法) が20mm/h以上又はCRPが1.0mg/dL以上の患者5) 自由意思によるインフォームド・コンセントが書面により取得可能で、治験実施計画書の要件の遵守が可能な患者。18歳未満の被験者は代諾者から文書による同意が得られており、原則として患者本人からも同意が得られていること。6)妊娠の可能性のある女性若しくは妊娠の可能性のある女性との性的活動がある男性は、治験期間中及び治験薬最終投与日の翌日まで効果的な避妊法(例:コンドーム)を使用することに同意が得られる患者


除外基準

1) 授乳中、妊娠中、あるいは治験期間中に妊娠を希望する女性2) 重大な感染症(活動性結核活動性結核活動性結核を含む)がある患者3) 同意取得前12週以内に生ワクチンの接種を受けた患者4) スクリーニング用検査によりHBV抗体*、HCV抗体**、HIV抗体が陽性である患者 * HBsAb又はHBcAb検査陽性の場合はHBVDNA陰性であれば適格とする ** HCV抗体陽性の患者は、ポリメラーゼ連鎖反応(PCR)検査においてHCV RNA陰性の場合のみ適格とする5) ポルフィリン症/光線過敏症を合併若しくは既往歴のある患者6) へモクロマトーシスの患者7) アミノレブリン酸、クエン酸第一鉄ナトリウム、ポルフィリン又はその添加物にアレルギー若しくは過敏症を呈する、又は忍容性がないことが確認されている患者8) 同意取得前12週以内に活動性マクロファージ活性化症候群(MAS)又は播種性血管内凝固症候群の既往がある患者9) 透析中の患者10) 重度の肝機能障害(ASTALTのいずれかがスクリーニング検査スクリーニング検査スクリーニング検査時に施設基準値上限の5倍を超える)の患者11) 登録前1週以内にALA含有又は鉄が主成分の薬剤・サプリメントを使用した患者12) 登録前12週以内にカナキヌマブ、インフリキシマブ、インフリキシマブバイオシミラーを使用した患者13) 登録前8週以内にゴリムマブ、アダリムマブ、アダリムマブバイオシミラー、セルトリズマブペゴル、アバタセプトを使用した患者14) 登録前4週以内にトシリズマブ、サリルマブを使用した患者15) 登録前2週以内にエタネルセプト、エタネルセプトバイオシミラーを使用した患者16) 登録前12週以内又は平均消失半減期の5倍以内のどちらかの期間にその他の生物学的製剤を使用した患者17) 登録前2週以内にトファシチニブ、バリシチニブ、ペフィシチニブ、ウパダシチニブ、フィルゴチニブ等の分子標的治療薬を使用した患者18) 登録前2週以内にシクロスポリン、タクロリムス、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、ミゾリビン等の免疫抑制薬(内服薬)を使用した患者19) 登録前4週以内にシクロフォスファミド等の免疫抑制薬(静脈内投与)を使用した患者20) 登録前4週以内にメトトレキサート、その他の疾患修飾性抗リウマチ薬の用量を変更した患者21) 他の治験薬の投与を受けているか、最終投与から30日又はその治験薬の半減期の5倍のいずれか長い期間を経過していない患者22) 重篤な疾患を合併しており、治験対象として治験責任医師あるいは治験分担医師が不適当と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

治験薬投与4週時のAdapted ACR 30達成の有無


第二結果評価方法

【有効性の評価項目】1) 2週時、6週時、8週時のAdapted ACR 30達成の有無2) 2週時、4週時、6週時、8週時のAdapted ACR 50/ 70/ 90/ 100達成の有無3) 8週時の副腎皮質ステロイドの減量の有無4) 8週時における副腎皮質ステロイドの用量のベースラインからの変化量5) 8週時における副腎皮質ステロイドの20%減量達成の有無6) 4、8週におけるsystemic feature scoreのベースラインからの変化量7) 4、8週における血清フェリチン値のベースラインからの変化量8) 4、8週におけるEQ-5D-5Lのベースラインからの変化量【安全性の評価項目】1) 有害事象(有害事象発現割合、重篤な有害事象発現割合、副作用発現割合)2) 臨床検査(血液学的検査、血液生化学検査、尿検査)3) すべての医学的に重要な指標(身体所見、バイタルサイン、画像検査、12誘導心電図等)

利用する医薬品等

一般名称

アミノレブリン酸塩酸塩、クエン酸第一鉄ナトリウム


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

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