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尿素サイクル異常症患者に対する新薬HPN-100の効果と安全性を、既存薬物と比較する試験と長期投与試験

目的

小児と成人のUCD患者に対して、HPN-100という薬の血中アンモニア濃度をコントロールする効果と安全性を、フェニル酪酸ナトリウムと比較して評価するための治験を行います。

対象疾患

尿素サイクル異常症

参加条件

募集終了

男性・女性

下限なし

上限なし

選択基準

本治験で行う検査及び観察等を受けることが十分可能であると判断された方

遺伝子検査、酵素検査及び／又は生化学検査により尿素サイクル異常症（UCD）と診断された方

切替えパートから参加する場合、NaPBAでUCDを治療中であり、治験薬投与開始日（Day 1）の少なくとも 1週間前からNaPBAの用法・用量の変更がない方

継続投与パートから参加する場合、治験薬投与開始日（Month 0）の少なくとも 30日以上前からNaPBAの投与が行われていない方

除外基準

肝移植（肝細胞移植を含む）を受けた方

治験内容

この治験は、尿素サイクル異常症という病気に対する新しい治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験に参加する患者さんたちには、NaPBAという薬とHPN-100という薬を投与します。主な評価方法は、投薬を受けた最終日における血中アンモニア濃度の24時間曲線下面積です。また、最高血中アンモニア濃度や平均血中アンモニア濃度、アンモニア濃度が正常値上限を超えた患者数や割合、薬の代謝物のPKパラメータ、尿中の排泄量、血中グルタミン濃度、有害事象なども評価します。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確かめることです。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム

販売名

なし、ブフェニール

実施組織

株式会社オーファンパシフィック

東京都港区芝浦1-1-1

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials