企業治験
尿素サイクル異常症患者に対する新薬HPN-100の効果と安全性を、既存薬物と比較する試験と長期投与試験
目的
小児と成人のUCD患者に対して、HPN-100という薬の血中アンモニア濃度をコントロールする効果と安全性を、フェニル酪酸ナトリウムと比較して評価するための治験を行います。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、年齢や性別に制限はありません。ただし、尿素サイクル異常症(UCD)と診断された人、またはUCDの治療薬を飲んでいて、用法・用量に変更がない人、または治験薬を飲む前に少なくとも30日以上UCDの治療薬を飲んでいない人が対象です。また、治験に参加するために必要な検査や観察を受けることができる人が参加できます。一方、血中アンモニア値が高い人や感染症を患っている人、過去にフェニル酸に対して過敏症がある人、肝移植を受けた人は参加できません。
治験内容
この治験は、尿素サイクル異常症という病気に対する新しい治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験に参加する患者さんたちには、NaPBAという薬とHPN-100という薬を投与します。主な評価方法は、投薬を受けた最終日における血中アンモニア濃度の24時間曲線下面積です。また、最高血中アンモニア濃度や平均血中アンモニア濃度、アンモニア濃度が正常値上限を超えた患者数や割合、薬の代謝物のPKパラメータ、尿中の排泄量、血中グルタミン濃度、有害事象なども評価します。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確かめることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
NaPBA投与最終日(Day 7)及びHPN-100投与最終日(Day 14)における血中アンモニア濃度-24時間曲線下面積
第二結果評価方法
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限(ULN)を超えた患者数及び割合
・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物(PAA、PBA及び PAGN)のPKパラメータ
・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量
・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度
・有害事象
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム
販売名
なし、ブフェニール
実施組織
株式会社オーファンパシフィック
東京都港区芝浦1-1-1
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか?
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。