企業治験
尿素サイクル異常症患者に対する新薬HPN-100の効果と安全性を、既存薬物と比較する試験と長期投与試験
AI 要約前の題名
尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100(グリセロールフェニル酪酸)の有効性、安全性及び薬物動態をフェニル酪酸ナトリウムと比較するための一方向切替えによるオープン試験、並びに長期継続投与試験

目的
小児と成人のUCD患者に対して、HPN-100という薬の血中アンモニア濃度をコントロールする効果と安全性を、フェニル酪酸ナトリウムと比較して評価するための治験を行います。
AI 要約前の目標
小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後のPK及び安全性をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。
参加条件
この治験に参加できる人は、年齢や性別に制限はありません。ただし、尿素サイクル異常症(UCD)と診断された人、またはUCDの治療薬を飲んでいて、用法・用量に変更がない人、または治験薬を飲む前に少なくとも30日以上UCDの治療薬を飲んでいない人が対象です。また、治験に参加するために必要な検査や観察を受けることができる人が参加できます。一方、血中アンモニア値が高い人や感染症を患っている人、過去にフェニル酸に対して過敏症がある人、肝移植を受けた人は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
下限なし上限なし
選択基準
・遺伝子検査、酵素検査及び/又は生化学検査により尿素サイクル異常症(UCD)と診断された患者
・切替えパートから参加する場合、 NaPBAでUCDを治療中であり、治験薬投与開始日(Day 1)の少なくとも 1週間前からNaPBAの用法・用量の変更がない患者
・継続投与パートから参加する場合、治験薬投与開始日(Month 0)の少なくとも 30日以上前から NaPBAの投与が行われていない患者
・本治験で行う検査及び観察等を受けることが十分可能であると判断された患者
除外基準
・スクリーニング時に血中アンモニア値が100 μmol/L(170 μg/dL)以上の患者又はスクリーニング来院の少なくとも 2週間前以内に高アンモニア血症の症状及び/又は兆候が認められる患者。アンモニア値がコントロールされ、少なくとも14日以上安定した場合、治験責任医師等の判断で再スクリーニングを受けることができる。
・活動性の感染症(ウイルス性及び細菌性)又は血中アンモニア値に影響を及ぼす可能性のある他の疾患を有する患者
・投与開始前の1週間以内に安息香酸ナトリウムの投与を受けた患者
・フェニル酪酸及び/又はフェニル酢酸に対し過敏症の既往を有する患者
・肝移植(肝細胞移植を含む)を受けた患者
治験内容
この治験は、尿素サイクル異常症という病気に対する新しい治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験に参加する患者さんたちには、NaPBAという薬とHPN-100という薬を投与します。主な評価方法は、投薬を受けた最終日における血中アンモニア濃度の24時間曲線下面積です。また、最高血中アンモニア濃度や平均血中アンモニア濃度、アンモニア濃度が正常値上限を超えた患者数や割合、薬の代謝物のPKパラメータ、尿中の排泄量、血中グルタミン濃度、有害事象なども評価します。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確かめることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
NaPBA投与最終日(Day 7)及びHPN-100投与最終日(Day 14)における血中アンモニア濃度-24時間曲線下面積
第二結果評価方法
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限(ULN)を超えた患者数及び割合
・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物(PAA、PBA及び PAGN)のPKパラメータ
・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量
・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度
・有害事象
利用する医薬品等
一般名称
グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム
販売名
なし、ブフェニール
組織情報
実施責任組織
株式会社オーファンパシフィック
東京都港区芝浦1-1-1
お問い合わせ情報
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