尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の第III相臨床試験
目的
小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後のPK及び安全性をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。
お問い合わせ情報
株式会社オーファンパシフィック
hiroiku-furukawa.yg@orphanpacific.com
080-3538-2119
治験内容の理解には医学的な知識が必要です。
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参加条件
男性・女性
選択基準
・遺伝子検査、酵素検査及び／又は生化学検査により尿素サイクル異常症（UCD）と診断された患者・切替えパートから参加する場合、 NaPBAでUCDを治療中であり、治験薬投与開始日（Day 1）の少なくとも 1週間前からNaPBAの用法・用量の変更がない患者・継続投与パートから参加する場合、治験薬投与開始日（Month 0）の少なくとも 30日以上前から NaPBAの投与が行われていない患者・本治験で行う検査及び観察等を受けることが十分可能であると判断された患者
除外基準
治験内容
介入研究
NaPBA投与最終日（Day 7）及びHPN-100投与最終日（Day 14）における血中アンモニア濃度－24時間曲線下面積
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限（ULN）を超えた患者数及び割合・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物（PAA、PBA及び PAGN）のPKパラメータ・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度・有害事象
利用する医薬品等
グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム
販売名
なし、ブフェニール
組織情報
株式会社オーファンパシフィック
東京都港区芝浦1-1-1