尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100(グリセロールフェニル酪酸)の第III相臨床試験

治験

目的

小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後のPK及び安全性をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。

基本情報

募集ステータス募集前


フェーズ3

お問い合わせ情報

組織

株式会社オーファンパシフィック


メールアドレス

hiroiku-furukawa.yg@orphanpacific.com


電話番号

080-3538-2119

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参加条件

性別

男性・女性


年齢
0歳 以上上限なし

選択基準

・遺伝子検査、酵素検査及び/又は生化学検査により尿素サイクル異常症(UCD)と診断された患者・切替えパートから参加する場合、 NaPBAでUCDを治療中であり、治験薬投与開始日(Day 1)の少なくとも 1週間前からNaPBAの用法・用量の変更がない患者・継続投与パートから参加する場合、治験薬投与開始日(Month 0)の少なくとも 30日以上前から NaPBAの投与が行われていない患者・本治験で行う検査及び観察等を受けることが十分可能であると判断された患者


除外基準

時に血中アンモニア値が100 μmol/L(170 μg/dL)以上の患者又は来院の少なくとも 2週間前以内に高アンモニア血症の症状及び/又は兆候が認められる患者。アンモニア値がコントロールされ、少なくとも14日以上安定した場合、治験責任医師等の判断で再を受けることができる。の感染症(ウイルス性及び細菌性)又は血中アンモニア値に影響を及ぼす可能性のある他の疾患を有する患者・投与開始前の1週間以内に安息香酸ナトリウムの投与を受けた患者・フェニル酪酸及び/又はフェニル酢酸に対し過敏症の既往を有する患者・肝移植(肝細胞移植を含む)を受けた患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

NaPBA投与最終日(Day 7)及びHPN-100投与最終日(Day 14)における血中アンモニア濃度-24時間曲線下面積


第二結果評価方法

・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限(ULN)を超えた患者数及び割合・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物(PAA、PBA及び PAGN)のPKパラメータ・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度・有害事象

利用する医薬品等

一般名称

グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム


販売名

なし、ブフェニール

組織情報

実施責任組織

株式会社オーファンパシフィック


住所

東京都港区芝浦1-1-1

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