企業治験

尿素サイクル異常症患者に対する新薬HPN-100の効果と安全性を、既存薬物と比較する試験と長期投与試験

治験詳細画面

目的

小児と成人のUCD患者に対して、HPN-100という薬の血中アンモニア濃度をコントロールする効果と安全性を、フェニル酪酸ナトリウムと比較して評価するための治験を行います。

基本情報

募集ステータス

募集中

対象疾患

尿素サイクル異常症
治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

この治験に参加できる人は、年齢や性別に制限はありません。ただし、尿素サイクル異常症（UCD）と診断された人、またはUCDの治療薬を飲んでいて、用法・用量に変更がない人、または治験薬を飲む前に少なくとも30日以上UCDの治療薬を飲んでいない人が対象です。また、治験に参加するために必要な検査や観察を受けることができる人が参加できます。一方、血中アンモニア値が高い人や感染症を患っている人、過去にフェニル酸に対して過敏症がある人、肝移植を受けた人は参加できません。

治験内容

この治験は、尿素サイクル異常症という病気に対する新しい治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験に参加する患者さんたちには、NaPBAという薬とHPN-100という薬を投与します。主な評価方法は、投薬を受けた最終日における血中アンモニア濃度の24時間曲線下面積です。また、最高血中アンモニア濃度や平均血中アンモニア濃度、アンモニア濃度が正常値上限を超えた患者数や割合、薬の代謝物のPKパラメータ、尿中の排泄量、血中グルタミン濃度、有害事象なども評価します。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確かめることです。

利用する医薬品等

一般名称

グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム

販売名

なし、ブフェニール

組織情報

実施責任組織

株式会社オーファンパシフィック

東京都港区芝浦1-1-1

お問い合わせ情報

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials