小児と成人のUCD患者に対して、HPN-100という薬の血中アンモニア濃度をコントロールする効果と安全性を、フェニル酪酸ナトリウムと比較して評価するための治験を行います。
男性・女性
下限なし
上限なし
この治験は、尿素サイクル異常症という病気に対する新しい治療法の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験に参加する患者さんたちには、NaPBAという薬とHPN-100という薬を投与します。主な評価方法は、投薬を受けた最終日における血中アンモニア濃度の24時間曲線下面積です。また、最高血中アンモニア濃度や平均血中アンモニア濃度、アンモニア濃度が正常値上限を超えた患者数や割合、薬の代謝物のPKパラメータ、尿中の排泄量、血中グルタミン濃度、有害事象なども評価します。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確かめることです。
介入研究
NaPBA投与最終日(Day 7)及びHPN-100投与最終日(Day 14)における血中アンモニア濃度-24時間曲線下面積
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限(ULN)を超えた患者数及び割合
・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物(PAA、PBA及び PAGN)のPKパラメータ
・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量
・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度
・有害事象
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム
なし、ブフェニール
株式会社オーファンパシフィック
東京都港区芝浦1-1-1
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