企業治験
再生不良性貧血患者向けの新しい治療法の臨床試験
目的
再生不良性貧血患者を対象に、新しい免疫抑制療法の効果を調査するための臨床試験を行います。
対象疾患
再生不良性貧血
貧血
参加条件
男性・女性
20歳以上
上限なし
選択基準
本治験への参加に関し、本人からの自由意思による文書同意が得られている方
血液検査及び骨髄検査等によりAAと診断された方
ATG及びCsAによる新規治療が必要と判断された方。更に、NSAAの方は輸血に依存していることを必須とする。
事前検査時に、米国東海岸癌研究グループ（ECOG）によるPerformance status（PS）スコアが0～1である方
除外基準
過去にATG、CsA、又はAlemtuzumabによる治療経験を有する方
先天性AA（Fanconi貧血、先天性角化症候群等）と診断されている方
AML又は慢性骨髄単球性白血病と診断されている方
その他の原因による血小板減少症（MDS、ITP、肝硬変等）を合併する方
適切な治療に対して反応しない活動性の感染症を合併している方
治験責任医師又は治験分担医師により試験の実施及び評価に影響を及ぼすと判断された重大な合併症を有する方
活動性の悪性腫瘍を有する方又は同意取得前5年以内に悪性腫瘍の発症若しくは治療歴を有する方。
PNHを合併している方
Bone Marrow Pathology（2nd edition）に基づくレチクリンGrade 2以上の骨髄レチクリンを有する方
染色体検査で異常が認められた方。
骨髄中の芽球比率が2%を超える方
抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の方
B型肝炎の治療又は予防投与を行っている方。
C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性であり、HCV感染が確認された方。
Day 1前4週間以内に、AA治療を目的として以下のいずれかの薬剤の全身投与又は療法を受けた方。ただし、前治療としての使用は可能とする。- タンパク同化ステロイド- 副腎皮質ステロイド
上記以外の理由で、治験責任医師又は治験分担医師が治験参加に不適格と考える方
過去にATG、CsA、又はAlemtuzumabによる治療経験を有する方
先天性AA（Fanconi貧血、先天性角化症候群等）と診断されている方
AML又は慢性骨髄単球性白血病と診断されている方
その他の原因による血小板減少症（MDS、ITP、肝硬変等）を合併する方
適切な治療に対して反応しない活動性の感染症を合併している方
治験責任医師又は治験分担医師により試験の実施及び評価に影響を及ぼすと判断された重大な合併症を有する方
活動性の悪性腫瘍を有する方又は同意取得前5年以内に悪性腫瘍の発症若しくは治療歴を有する方。
PNHを合併している方
Bone Marrow Pathology（2nd edition）に基づくレチクリンGrade 2以上の骨髄レチクリンを有する方
染色体検査で異常が認められた方。
骨髄中の芽球比率が2%を超える方
抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の方
B型肝炎の治療又は予防投与を行っている方。
C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性であり、HCV感染が確認された方。
Day 1前4週間以内に、AA治療を目的として以下のいずれかの薬剤の全身投与又は療法を受けた方。ただし、前治療としての使用は可能とする。- タンパク同化ステロイド- 副腎皮質ステロイド
上記以外の理由で、治験責任医師又は治験分担医師が治験参加に不適格と考える方
治験内容
この治験は、再生不良性貧血という病気に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階に進んでいます。治験の主な目的は、患者さんが完全な回復（CR）または部分的な回復（PR）を達成できるかどうかを評価することです。 また、治験ではさまざまな評価方法が使われます。第二の結果評価方法には、CRまたはPRの達成状況だけでなく、その達成までの期間や最大期間、血小板や赤血球の輸血が必要な状況の減少、血液検査の結果の変化などが含まれます。これらの評価方法を使って、新しい治療法の有効性を評価し、患者さんの病気の改善につながるかどうかを調査します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
有効性
Complete response（CR）又はPartial response（PR）の達成可否
第二結果評価方法
有効性
・CR 又はPR の達成可否
・PR 又はCRとなるまでの期間
・PR 又はCRとなった最大の期間
・血小板／赤血球輸血の減少及び／又は輸血非依存
・各評価時点における血小板数、ヘモグロビン（Hb）濃度、好中球数、網赤血球数のベースラインからの変化
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
AMG531、-
実施組織
協和キリン株式会社
東京都千代田区大手町1-9-2
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