保留
重症の血小板減少性紫斑病患者における治療法の安全性と有効性を評価する試験（BAX 930を使用した補充療法とオンデマンド療法を比較する、多施設共同の試験）
目的
治験の目的は、ADAMTS13欠損症によるTTPの急性エピソードを予防・治療するために、BAX 930の安全性と有効性を評価することです。ADAMTS13活性が10％未満の患者が対象です。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、年齢が0歳以上から70歳以下で、男性でも女性でも参加できます。参加する前に、本人または法定代理人が同意書に署名する必要があります。また、先天性ADAMTS13欠損症という病気がある人で、重度の場合に限り参加できます。ただし、他のTTP様疾患や過敏症の既往がある人、急性TTPエピソードを発現したばかりの人、免疫不全の既往がある人は参加できません。
治験内容
この治験は、重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、治験期間は約60ヶ月です。治験の目的は、治療期間中にBAX 930又はSoCの投与を受けた被験者における急性TTPエピソード発現率を調べることです。また、治験薬に関連する副作用や、治療開始から臨床症状の回復までに要した時間なども調べます。治験の結果によって、新しい治療法が開発される可能性があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
安全性
有効性
1) 定期補充療法期間（各治療期間）中にBAX 930 又はSoC の投与を受けた被験者における急性TTP エピソード発現率 (治験期間約60ヶ月)
第二結果評価方法
安全性
有効性
1) BAX 930 が奏効した（ADAMTS13 を含む他の薬剤の使用を必要としなかったと定義）急性TTP エピソードの発現数及び発現率. (治験期間約60ヶ月)
2) 急性TTP エピソードに対するBAX 930 又はSoC による治療開始から臨床症状（症状が発現した場合）の回復及び臨床検査パラメータの正常化までに要した時間. (治験期間約60ヶ月)
3) 各治療期間中の治験薬に関連するAE 及びSAE，並びに関連しないAE 及びSAE の発現率 (治験期間約60ヶ月)
4) ADAMTS13 に対する結合抗体及びインヒビターの発現率 (治験期間約60ヶ月)
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
遺伝子組み換え型ADAMTS-13、標準治療
実施組織
IQVIAサービシーズジャパン株式会社
-
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。