網膜色素上皮(RPE)不全症に対する同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植

再生医療

目的

RPE変性または機能異常を来した様々な網膜変性疾患を疾患群としたRPE不全症を対象に、健常ドナー由来の人工多能性幹細胞(induced pluripotent stem cell; iPS細胞)から分化誘導したRPE細胞を用いた同種iPS細胞由来RPE細胞移植を行い、有効性および安全性を検討する。具体的には、有効性評価として、対象となる網膜疾患に対する共通の主要評価項目として画像診断による移植RPE細胞の生着を置き、視機能維持または改善に対する有効性評価プロトコルの検証を行う。本研究で得られる結果を鑑みながら多施設臨床試験の実施へ移行し、本治療の有効性がより高い適応疾患の同定を目指す。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ1

参加条件

性別


年齢

RPE不全症


選択基準

男性・女性


除外基準

<被験者毎の中止基準>  

1)被験者が同意を撤回した場合

2)被験者が適格基準を満たさないことが判明した場合

3)臨床研究の継続が困難な有害事象が発生した場合

4)その他、研究責任医師が中止を判断した場合

<研究参加の中止基準>

1) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植が完遂できなかった場合

2) 有害事象

3) 追跡不能

4) 被験者からの参加取りやめの申し出

5) 実施計画書違反

6) 死亡

7) その他

臨床研究の中止基準>

1)研究責任医師が同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植術に安全性上の問題があると判断した場合

2)研究責任医師が論文や学会発表などの関連情報を評価した結果、臨床研究継続の意義が無くなったと判断した場合

3)規制当局からの指導・命令、特定認定再生医療等委員会の意見、医療機関の管理者の判断等に基づき研究が中止される場合

治験内容


主要結果評価方法

移植された同種iPS細胞由来RPE細胞の生着によるwindow defect(RPE異常領域)面積の減少


第二結果評価方法

1) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植の有効性(視機能・QOL)

2) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植に対する視機能評価の指標の探索

3) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植の安全性

利用する医薬品等

一般名称

販売名