RPE不全症に対する同種iPSC-RPE細胞凝集紐移植の臨床研究
目的
RPE変性または機能異常を来した様々な網膜変性疾患を疾患群としたRPE不全症を対象に、健常ドナー由来の人工多能性幹細胞（induced pluripotent stem cell; iPS細胞）から分化誘導したRPE細胞を用いた同種iPS細胞由来RPE細胞移植を行い、有効性および安全性を検討する。具体的には、有効性評価として、対象となる網膜疾患に対する共通の主要評価項目として画像診断による移植RPE細胞の生着を置き、視機能維持または改善に対する有効性評価プロトコルの検証を行う。本研究で得られる結果を鑑みながら多施設臨床試験の実施へ移行し、本治療の有効性がより高い適応疾患の同定を目指す。
参加条件
性別
男性・女性
年齢
20歳 以上上限なし
選択基準
1) 臨床的にRPE不全症に該当する網膜変性疾患と診断されている。2) 年齢20歳以上である。3) 蛍光眼底造影においてwindow defectを認める。4) 矯正視力0.3以下、あるいは視野はゴールドマン動的量的視野（視標：V−4）で測定し視野20度以内、あるいはエスターマン静的量的視野で70点以下。5) 説明文書・同意文書を理解する能力を有し、文書により同意が得られる。
除外基準
1) 眼感染症を合併している。2) 眼圧コントロールのできない緑内障を有する。3) 移植予定日より3か月前以内に被験眼において内眼手術を受けた（白内障手術を除く）。4) 肝予備能の基準として、ビリルビン値、アルブミン値、プロトロンビン時間のいずれかが正常範囲外である。5) 腎機能の基準として、クレアチニン値、eGFR（推算糸球体濾過値；estimated glemerular filtration rate）のいずれかが正常範囲外である。6) B型肝炎ウイルス抗原及び抗体、C型肝炎ウイルス抗体、ヒト免疫不全ウイルス抗体、成人T細胞白血病ウイルス抗体、梅毒血清反応のいずれかが陽性である。7) 抗凝固薬または抗血小板薬を、移植前に中止できないと当該診療科の主治医に判断されている。8) 悪性腫瘍の合併または、同意取得前3年以内の既往を有する（ただし、上皮内癌の既往を有する患者については除外しない）。9) 家族歴から家族性腫瘍の可能性が濃厚に疑われる。10) 本臨床研究で使用する造影剤、抗菌剤、ステロイド剤、免疫抑制剤または麻酔薬の禁忌に該当する患者。11) 妊娠中もしくは授乳中、妊娠している可能性がある。患者本人もしくはパートナーが妊娠を計画している。12) 同意取得前1か月以内又は現時点で他の治験または介入を伴う臨床研究に参加している。13) その他研究責任医師または研究分担医師が不適当と判断した場合。14) 症例検討会にて、「不適当」と判断された場合。
治験内容
介入研究
主要結果評価方法
移植された同種iPS細胞由来RPE細胞の生着によるwindow defect（RPE異常領域）面積の減少
第二結果評価方法
1) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植の有効性（視機能・QOL）2) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植に対する視機能評価の指標の探索3) 同種iPS細胞由来RPE細胞凝集紐移植の安全性