肺非結核性抗酸菌(NTM)症に対するGM-CSF吸入療法の単施設非盲検探索的試験

目的

本試験の目的は、肺NTM症の新規治療薬としてGM-CSF吸入製剤の医薬品医療機器等法における製造販売承認の取得を目指した治験を開始するために、肺NTM症患者においてGM-CSF吸入の有効性と安全性の探索的データを得ることである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

肺非結核性抗酸菌症


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

下記の①~⑤の全てを満たす症例

①同意取得時において年齢が20歳以上の者、性別は問わない

②事前に病名及び病状について主治医等から十分な説明を受けている者

③本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による文書同意が得られた者

④肺NTM症の診断基準を満たし、6ヶ月以内の喀痰検体で2回、抗酸菌検査の〔培養陽性〕かつ〔塗抹陰性あるいは±あるいは1+〕で、Mycobacterium aviumもしくはM. intracellulareが検出された症例

⑤下記のa)あるいはb)のいずれかに該当する症例

a) 肺NTM症の薬物治療を6ヶ月以上受けても、喀痰抗酸菌培養検査の陽性が続いている

b) 治療効果不十分または治療不忍容のため、肺NTM症の薬物治療を28日以上前に中止されている


除外基準

下記①~⑬のうち、いずれか1項目以上を満たす症例

①組み入れ時に白血球数12000/mm3以上の者

②GM-CSFの吸入歴のある者

③4週間以内に、24時間で60 mL以上の喀血があった者

④うっ血性心不全、狭心症、出血傾向など心血管系疾患を有し、症状が重篤である者

⑤5年以内に悪性腫瘍の既往歴のある者(ただし子宮内上皮内癌、局所基底細胞癌の既治療症例は除く)

⑥3ヶ月以内にプレドニゾロン換算で10 ㎎/日以上の全身性の糖質コルチコイドの投与を受けた、または試験期間中に投与が見込まれる者

⑦28日以内に肺NTM症の薬物治療の内容が変更された者

⑧妊娠及び妊娠している可能性のある女性、授乳中の女性、あるいは試験中に妊娠を希望する女性

⑨高度な肝機能障害を持つ者<AST、ALTの少なくとも1つが100 IU/L以上の者>

⑩高度な腎機能障害を持つ者(Cockcroft & Gaultの式によるCcr が30未満の者)

⑪薬物の吸入治療後に重篤あるいは説明不能な有害事象の既往のある者

⑫同意の能力を欠く者、同意の任意性が損なわれるおそれのある者

⑬その他、研究責任医師が研究対象者として不適当と判断した者(治療を完遂することが困難と考えられるような者や、非協力的な者など)

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

試験薬投与開始後3回連続で喀痰抗酸菌培養検査が陰性となった患者の割合


第二結果評価方法

・試験薬投与開始後第12-16週と2回連続、または16週に喀痰抗酸菌培養検査が陰性となった患者数

・試験薬投与開始後第4、8、12、16週における喀痰抗酸菌塗抹検査の開始前からの改善度

・試験薬投与開始時から終了時までの重篤な疾病等の発現状況

・試験薬投与開始後第16週におけるQOLスコアの開始前からの変化量

・胸部画像所見の改善度

・抗GM-CSF抗体価の変化量

利用する医薬品等

一般名称

サルグラモスチム


販売名

Leukine(米国)

組織情報

実施責任組織

新潟大学医歯学総合病院


住所

新潟県新潟市中央区旭町通1番町754