ステロイド全身療法により効果不十分であったスティーヴンス・ジョンソン症候群及び中毒性表皮壊死症患者を対象にエンブレル®皮下注の有効性と安全性を評価する多施設共同非盲検単群試験

目的

スティーヴンス・ジョンソン症候群(SJS)及び中毒性 表皮壊死症(TEN)は、全身の皮膚多形紅斑、粘膜傷害と発熱を伴う疾患で、時に死に至る重篤な疾患である。未だ世界的にも致死率が高く 、様々な治療が試されているが予後改善にいたっていない。その中でエタネルセプトの有効性が近年報告され有望な治療薬と期待されているが、未だ保険承認されていない。本研究はステロイド全身療法により効果不十分であったSJS/TEN患者を対象に、エタネルセプト50 mgを週1回投与し、有効性・安全性を検証するものである。有効性・安全性を証明し、本邦でのSJS/TENにおけるエタネルセプトの使用を増やし、SJS/TENの死亡率低下につなげることが目標である

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

Stevens-Johnson症候群、中毒性表皮壊死症


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

①SJSの診断基準又はTENの診断基準を満たす患者

②ステロイド全身療法(PSL換算20 mg/日以上)が2日以上継続している患者

③今回のSJS/TENに実施された治療が効果不十分で追加治療が必要と判断された患者

④年齢が20歳以上


除外基準

投与前評価時点に、下記のいずれかの基準を満たした者は除外する。

①Day1より2日以内にSSTの投与量が変更された患者(但し、合併症の悪化等で減量が必要な場合は除く)

②Day1より2日前以内にステロイドパルス療法(SPT)が実施された患者

③Day1より2日前以内に静注用ヒト免疫グロブリン(IVIg)療法が実施された患者

④Day1より2日前以内に血漿交換療法が実施された患者

⑤本試験の併用禁止薬・禁止療法を使用する必要のある患者(8.3.2項参照)

⑥SCORTEN合計スコアが4点以上の患者

⑦悪性腫瘍を合併している患者

⑧薬剤過敏症症候群(DIHS)を合併している患者

⑨多臓器不全を合併している患者

⑩重篤な感染症および敗血症を合併している患者

⑪脱髄疾患(多発性硬化症等)及びその既往歴のある患者

⑫重篤な呼吸器疾患を合併している患者(活動性又は潜在性結核等)

⑬ B型肝炎ウイルス又はC型肝炎ウイルスに感染している患者

⑭重篤な脳・心臓血管障害のある患者

⑮重篤な心機能の低下が認められる患者

⑯血栓・塞栓症の危険性の高い患者

⑰溶血性・失血性貧血の患者

⑱血小板数が75,000 /μL未満の患者

⑲血清Crが2 mg/dL以上の患者

⑳ ETNに対しショック・過敏症の既往歴のある患者

㉑168日(24週)以内にETN又は他のTNF-α阻害薬が投与されたことのある患者

㉒168日(24週)以内に他の国内未承認の治療を受けた患者

㉓妊娠中、妊娠が予想される(希望・計画のある)又は授乳中の患者、若しくは観察終了まで

研究責任医師又は研究分担医師の指導に基づく避妊を行うことに同意できない患者

㉔その他、研究責任医師又は研究分担医師が不適当と判断した患者

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

再上皮化完了までの期間(日)

初回投与日(Day 1)から皮膚剥離面積0%となる再上皮化完了日までの日数を集計し評価する。


第二結果評価方法

①皮膚症状の進行停止までの期間(日)

初回投与日(Day 1)から皮膚症状の進行が停止(新しい水疱/皮膚剥離、剥離しそうな皮膚が認められない状態)するまでの日数を集計し評価する。

②入院期間(日)

Day 1から退院日までの日数を集計し、評価する。

③Day 29までの死亡率

Day 1からDay 29までの死亡を集計し、死亡率を評価する。

④病勢評価

各評価時点の病勢評価スコアの合計及び各項目のベースラインからの変化量を評価する。

⑤角膜上皮欠損スコア

ベースラインからの変化量を評価する。

⑥再上皮化の有無

1週間ごとに再上皮化の有無を確認し、再上皮化割合を評価する。

利用する医薬品等

一般名称

エタネルセプト(遺伝子組換え)


販売名

エンブレル皮下注 50 mg ペン 1.0 mL

組織情報

実施責任組織

新潟大学医歯学総合病院


住所

新潟県新潟市中央区旭町通1-754