特定臨床研究

先天性の骨の病気に対する新薬TM5614の効果と安全性を調べる試験

治験詳細画面

目的


この治験は、先天性の低リン血症性くる病・骨軟化症に対して、新しい薬(TM5614)を試し、その効果と安全性を調べることを目的としています。

対象疾患


先天性FGF23関連低リン血症性くる病

参加条件


募集中

この治験に参加するための条件は、18歳以上で、男性でも女性でも参加できます。参加する前に、自分自身で参加する意思があることを書面で同意する必要があります。ただし、20歳未満の場合は、代理人も同意書に署名する必要があります。 参加するための条件には、いくつかの基準があります。例えば、先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症と診断されていること、血液中のリン濃度が2.5 mg/dL未満であること、補正血清Ca値が10.8 mg/dL未満であること、骨折や偽骨折の既往がなく、身長が-2SD以上であることなどがあります。 一方、参加できない人もいます。例えば、抗凝固薬などの併用禁止薬を投与中で中止が困難な患者、他の臨床試験に参加している患者、心血管疾患を有する患者などが該当します。また、研究責任医師または研究分担医師が対象として不適切と判断した患者も参加できません。

治験内容


この治験は、先天性FGF23関連低リン血症性くる病という病気について研究するものです。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2になります。主要な評価方法は、治療を開始する前と治療を開始してから14日と28日後の血清リン濃度の変化を調べます。また、第二の評価方法として、血液中のいくつかの物質や尿中の物質の変化も調べます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

TM5614

販売名

未定

実施組織


東京医科歯科大学病院

東京都文京区湯島1-5-45

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