先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対するTM5614の投与効果に関する試験

臨床研究

目的

先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対しPAI-1阻害薬(TM5614)を投与し、有効性及び安全性を探索的に検討すること

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ2

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    18歳 以上上限なし


    選択基準

    1.本試験への参加について自由意思による文書同意が得られている18歳以上の患者(同意取得時の患者本人の年齢が20歳未満の場合は、代諾者からも文書同意を得ることとする) 2. 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症と診断されている患者3. 血清リン濃度が2.5 mg/dL未満の患者 4. 血清中インタクトFGF23濃度が30 pg/mL以上である患者5. TmP/GFRが2.5 mg/dL未満の患者 6. 補正血清Ca値が10.8 mg/dL未満の患者7. 骨折や偽骨折の既往がなく(矯正術もしていない)身長が-2SD以上(男性158cm 女性148cm)の患者


    除外基準

    1. 先天性FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症に対して、完全ヒトモノクローナル抗体ブロスマブを使用している、あるいは使用した既往のある患者2. 活動性の感染症又は慢性の炎症性疾患を合併している患者 3. コントロール困難な高血圧を合併している患者 4. コントロール困難な糖尿病を合併している患者 5. 透析治療中の腎臓病患者6. 悪性腫瘍の既往や合併のある患者(治療後5年間以上再発を認めない、若しくは新規の発症がないものを除く)7. 肝硬変の合併のある患者(Child-PughスコアクラスB及びC)8. 以下の肝機能異常を有する患者ASTALTが施設基準値の2.5倍を超える患者血清ビリルビンが施設基準値の2.5倍を超える患者9. eGFRが30 mL/min/1.73 m2以上60 mL/min/1.73 m2未満の患者10. 以下の心血管疾患を有する患者NYHAクラス分類Ⅱ~Ⅳのうっ血性心不全の患者登録前6ヵ月間に心筋梗塞の既往がある患者治療が必要な症候性不整脈がある患者11. 出血傾向の患者 具体的には出血時間5分以上 PT-INR3.0以上 活性化部分トロンボプラスチン時間40秒以上12. 抗凝固薬などの併用禁止薬を投与中で中止が困難な患者13. 試験参加中、適切な方法で避妊することに同意しない患者14. 他の臨床試験に参加している患者15. その他の理由により研究責任医師または研究分担医師が対象として不適切と判断した患者

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    血清リン濃度の投与前値から投与開始後14日および28日の変化量


    第二結果評価方法

    血清インタクトFGF23、血清C端FGF23、補正Ca、骨型ALP、血清インタクトPTH、血清1,25OH2D P1NP尿中Ca/gCre、尿中Pi/gCre TmP/GFR

    利用する医薬品等

    一般名称

    TM5614


    販売名

    未定

    組織情報

    同じ対象疾患の治験

    (1件)