特定臨床研究
ポナチニブによる小児フィラデルフィア染色体陽性白血病再発・難治治療の安全性確認試験
目的
この治験は、ポナチニブという薬の小児への安全性を調べることを目的としています。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、3歳以上15歳未満の男性・女性で、第2世代TKIに抵抗性または不耐容のCML患者、再発または寛解導入不能のPh+ALL患者、またはT315I変異が証明されている患者です。また、登録時の年齢が3歳以上15歳未満で、体表面積が0.6 m2以上で、診断時のECOG performance statusスコアが0-2である必要があります。ただし、頭蓋内出血やコントロール困難な感染症、妊娠中・授乳中・妊娠している可能性が高い、ダウン症候群、QT延長、糖尿病、脂質異常症、肝硬変、精神障害、虚血性心疾患、血栓症、腎不全、免疫不全症候群、前治療による脱毛以外の有害事象から回復していない、抗がん剤や放射線療法を受けた患者、ポナチニブ以外のTKIやステロイド、本試験治療開始前の評価時の髄注を除く抗がん剤の全身投与や髄注を受けた患者、イマチニブ、ダサチニブ、ニロチニブ、ボスチニブを投与された患者、経口投与されたポナチニブの吸収に影響する可能性がある吸収不良症候群やその他の消化器疾患、コントロールされていない心疾患や高血圧、造血細胞移植後3か月未満またはGVHDを有する患者、QT延長を引き起こすことが知られている薬剤を内服している患者、CML、Ph+ALL以外に血液・固形腫瘍などの二次がんを合併している患者、ポナチニブ初回投与前14日間に大きな手術を受けた患者、HIV・HBV・HCV感染症の既往がある患者、リパーゼ値やアミラーゼ値が施設基準上限の1.5倍以上の患者は参加できません。
治験内容
この治験は、新しい治療法を試すための研究で、フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病や慢性骨髄性白血病の患者さんを対象にしています。治験のフェーズはフェーズ1で、安全性を評価するために毒性FDTという評価方法を使います。また、ポナチニブという薬剤を使って、血液学的効果や細胞遺伝学的効果、分子遺伝学的効果などを評価します。治験の成功に必要な主要な結果や、薬剤の動きや副作用なども調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
安全性評価のための毒性FDT(Fixed dose toxicity)
第二結果評価方法
1)ポナチニブ投与開始28日後の血液学的効果、細胞遺伝学的効果、分子遺伝学的効果
2)ポナチニブ投与前後のFCM-MRD、キメラ遺伝子MRDの変化
3)BCR-ABL1キメラ遺伝子変異とポナチニブ投与前後のFCM MRD、キメラ遺伝子MRDの変化の関係
4)ポナチニブにおける薬物動態
5)ポナチニブ血中濃度とポナチニブ投与前後のFCM MRD、キメラ遺伝子MRDの変化の関係
6)本臨床試験治療の完遂率
7)有害事象
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
ポナチニブ
販売名
アイクルシグ
実施組織
鹿児島大学病院
鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8丁目35-1
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