小児、AYA世代および成人T細胞性急性リンパ性白血病に対する多施設共同後期第II相臨床試験

目的

本研究の主たる目的は、診断時65歳未満(1歳未満の乳児例を含む)の初発・未治療のT-ALLに対し、24歳までを対象としたALL-T11プロトコールの骨格を踏襲した小児型化学療法の安全性と有効性を明らかにすることである。年齢に応じた薬剤投与量の適正化を含んだ治療を行うことで、成人のT-ALLへと対象を拡大し、安全性を高めつつ治療成績の向上を図る。さらにL-asp活性測定に基づくL-asp不活化症例の同定、髄注療法の強化による頭蓋照射の撤廃、FCM-MRD定量によるリスク層別化の意義を検証する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

T細胞性急性リンパ性白血病


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし65歳 未満


選択基準

(1) T-ALLと診断されている。

(2) 診断時年齢が65歳未満である。

(3) ECOG performance status(PS)スコアが0-2である。但し、PSの悪化が白血病に起因すると考えられる場合はPSスコア3まで許容する。

(4) 治療を受けるための十分な主要臓器機能(心、肝、腎など)を有する。具体的には以下の検査値を満たしている。検査値は試験治療開始予定日より7日前以内の値とする。

①直接ビリルビン値2.0 mg/dl以下である。

②血清クレアチニン値2.0 mg/dl以下である。

③心電図、心エコーにて重篤な異常を認めない。(心エコーは必須ではないが、心機能低下を思わせる症状がある時には心エコーを行い、EF50%以上であること。)

④経皮的酸素飽和濃度がroom airで94%以上である。

(5) 本人(未成年者の場合は代諾者または、本人および代諾者)から本試験参加について文書で同意が取得されている。


除外基準

(1) CTCAE v5.0でgrade 3 以上の頭蓋内出血を伴う。

(2) 悪性高血圧である。

(3) 肺線維症である。

(4) 間質性肺炎である。

(5) 肝硬変症である。

(6) HIV抗体陽性、またはHBs抗原陽性である。

(7) コントロール不良の糖尿病である。

(8) コントロール困難な感染症である。

(9) 治療を必要とする深部血栓症を有する。

(10) 試験治療の遂行に支障のある精神障害を認める。

(11) 活動性の重複がんを有している。

(12)妊娠中、授乳中、または妊娠している可能性が高い場合。

(13)先天性あるいは後天性免疫不全症候群の既往がある。

(14) その他担当医が不適当と判断する場合。

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

3年無イベント生存率(EFS)


第二結果評価方法

3年全生存率(OS)、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

各リスク群の3年EFS、OS、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

15歳未満、15-24歳、25-39歳、40-59歳、60-65歳未満各年齢層の3年EFS、OS、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

寛解導入及び早期強化療法終了後の寛解導入率

L-asp活性低下の発生割合及び低下例の3年EFS、OS、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

PCRとFCM各MRD測定群の症例割合及び、MRDと3年EFS、OS、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

Early T-cell Precursor ALLの3年EFS、OS、CNS再発率、再発率、non-relapse mortality

SPI1 融合遺伝子陽性例の3年EFS、OS、CNS再発率、およびSPI1融合遺伝子とMRDとの相関

有害事象(AE)発生割合

治療相別、年齢層別の深在性真菌症の発生割合

予防的抗真菌薬使用別の深在性真菌症の発生割合

年齢区分別25歳以上・未満でのプロトコールの認容性 (有害事象による治療終了率、寛解期死亡率、EFSにより判断)

15歳未満、15-24歳、25-39歳、40-59歳、60-65歳未満各年齢層の有害事象発生割合

血栓症発生割合と支持療法および先天性血栓性素因との相関

本人と家族のアンケート調査で得られた患者のQOL評価

利用する医薬品等

一般名称

エトポシド等。他、別紙、医薬品等の概要・製造販売業者などの概要一覧、参照。


販売名

エトポシド点滴静注液「サンド」等。他、別紙、医薬品等の概要・製造販売業者などの概要一覧、参照。

組織情報

実施責任組織

宮城県立こども病院


住所

宮城県仙台市青葉区落合4丁目3-17