デスモイド型線維腫症に対するオーラノフィンの有効性と安全性に関する臨床研究

目的

デスモイドは良悪性中間型の(筋)線維芽細胞様腫瘍であり、デスモイドは生命を脅かすことは少ないが、局所浸潤性が強く、患者のQOLを著明に低下させる。抗がん剤や分子標的治療薬の有効性が報告されているが、本邦で正式に保険適用となっている薬剤はない。また、これらの薬剤は副作用が強く、高価であることから悪性腫瘍ではないデスモイドには使用しにくい。我々はdrug repositioning法により、デスモイドを制御するオーラノフィンを同定し、動物実験でその効果を確認した。本剤は抗がん剤、分子標的薬と比較して安価であり、リウマチ薬として長く使用され、重篤な副作用の報告はほとんどない。本研究では第2相臨床研究としてオーラノフィンのデスモイドに対する効果と有害事象を明らかにする。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

デスモイド型線維腫症


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 0ヶ月 0週 以上上限なし


選択基準

デスモイドの確定病理診断

同意取得時の年齢が 18 歳以上の患者

評価可能病変(腫瘍)のある患者

治験開始前 6か月以内に腫瘍の病勢の進行を認める患者、あるいは手術不能の患者

本人(及び代諾者)により、文書にて同意が得られた患者

登録前 14 日以内の観察で ECOG による PS が 0 又は 1 である患者

登録前 14 日以内の検査結果が以下の基準を満たし、十分な臓器機能を有する患者

1) 白血球数≧3,000/mm3

2) 好中球数≧1,500/mm3

3) ヘモグロビン≧9.0 g/dL

4) 血小板数≧10×104/mm3

5) 総ビリルビン≦1.5 mg/dL

6) AST≦100 U/L

7) ALT≦100 U/L

8) クレアチニンクリアランス≧50 mL/min

9) 血清クレアチニン≦1.3 mg/dL

適正な心機能を有し、12 誘導心電図が正常波形である


除外基準

オーラノフィンの添付文書で禁忌とされる患者

オーラノフィンの添付文書で重要な基本的注意に匹敵する患者

同意取得前 4 週間以内に、オーラノフィンを服用した患者

同意取得前 4 週間以内に抗癌剤あるいは分子標的治療薬を服用した患者

治験責任(分担)医師によって、治験への登録が不適格であると判断される患者

MRI、CT 等の検査が不適な患者

経口薬の内服が困難である患者

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

無増悪生存率


第二結果評価方法

奏効率、MRIのT2強調画像による評価、痛み・QOL評価

利用する医薬品等

一般名称

オーラノフィン


販売名

オーラノフィン錠

組織情報

実施責任組織

名古屋大学


住所

愛知県名古屋市昭和区鶴舞65